12款臨床急需境外新藥已在國內上市

　　近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)發(fā)布通知，將30個臨床急需境外新藥名單予以公示。這是繼2018年11月1日首批臨床急需境外新藥名單后，CDE第二次發(fā)布臨床急需境外新藥名單。

　　新公布的名單中藥品仍以罕見病、兒童用藥、傳染病為主，包括克肌萎縮側索硬化(漸凍癥)、甲型乙型流感、克羅恩病(CD)肺動脈高壓、丙肝、HIV感染。另有部分藥品因具有明顯臨床效果優(yōu)勢也被納入名單。至此，已有78個境外新藥被列入該名單，截至目前以下12款臨床急需的境外新藥已經在我國上市。

　　罕見病新藥

　　1、諾西那生鈉注射液

　　獲批時間：2019年2月28日
　　治療領域：5q脊髓性肌萎縮癥
　　生產企業(yè)：百健

　　2月28日，百健公司宣布諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥。據悉，諾西那生鈉注射液是在中國首個獲批治療SMA的藥物。
　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，新生兒發(fā)病率大約為萬分之一。目前中國約有3萬至5萬名SMA患者，如果不進行治療，大多數患有最嚴重疾病類型的嬰兒，在沒有呼吸干預的情況下，無法活到兩歲。5q SMA是該病最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。

　　2、司來帕格片

　　獲批時間：2018年12月7日
　　治療領域：肺動脈高壓
　　生產企業(yè)：愛可泰隆(Actelion)

　　司來帕格片(英文名：SelexipagTablets)進口注冊申請于12月7日獲得國家藥監(jiān)局批準，用于治療肺動脈高壓。該藥為在我國獲批上市的首個口服治療肺動脈高壓藥物。
　　肺動脈高壓是一種由已知或未知原因引起的肺動脈內血壓異常升高的疾病，臨床表現包括肺動脈壓進行性升高并最終導致右心衰竭。司來帕格片是一種口服有效、高選擇性和長效的非前列腺素類前列環(huán)素受體(IP受體)激動劑，可改善損傷的肺動脈內皮依賴性舒張，并可能抑制人肺平滑肌細胞的增殖、肺血管壁的增厚。

　　3、依庫珠單抗

　　獲批時間：2018年9月5日
　　治療領域：成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)
　　生產企業(yè)：亞力兄制藥(Alexion)

　　2018年9月5日，依庫珠單抗通過豁免注冊臨床試驗獲得NMPA批準用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，前者是一種血細胞表面內源性補體抑制物的獲得性造血干細胞克隆性疾??；后者與遺傳性或獲得性的補體途徑失調相關。

　　4、特立氟胺

　　獲批時間：2018年7約18日
　　治療領域：多發(fā)性硬化
　　生產企業(yè)：賽諾菲

　　國家藥品監(jiān)督管理局批準賽諾菲特立氟胺片在中國上市，用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化。這也是目前在中國獲批的治療多發(fā)性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物。
　　多發(fā)性硬化癥(Multiple Sclerosis,MS)是一種自身免疫系統病變，屬于罕見病，患者的神經系統殘疾在發(fā)病一二十年后逐漸加重，會喪失自理能力、失明甚至失去生命。該病多發(fā)于20-40歲的中青年群體，又因全球大約四分之三的MS患者為女性，又被一些媒體稱之為“美女病”。該疾病于去年5月被納入我國《第一批罕見病目錄》。

　　癌癥新藥

　　1、奧拉帕利

　　獲批時間：2018年8月24日
　　治療領域：卵巢癌
　　生產企業(yè)：阿斯利康

　　2018年8月，阿斯利康中國與默沙東中國聯合宣布，國家藥品監(jiān)督管理局已批準奧拉帕利片劑正式上市。奧拉帕利是全球首個、也是中國目前唯一一個獲批上市的PARP抑制劑。該藥在國內獲批用于鉑敏感復發(fā)性卵巢癌的維持治療。是中國上市的第一個卵巢癌靶向新藥。使用奧拉帕利做輔助治療的患者無進展生存期延長了近2倍，疾病進展或死亡風險下降了65%！無論是否攜帶BRCA1/2突變，患者均可能獲益。

　　2、艾樂替尼

　　獲批時間：2018年08月21日
　　治療領域：間變性淋巴瘤激酶陽性晚期非小細胞肺癌
　　生產企業(yè)：羅氏(Roche)

　　羅氏(Roche)艾樂替尼被中國國家藥品監(jiān)督管理局(CNDA)批準，作為一種單藥療法，用于間變性淋巴瘤激酶(ALK)陽性晚期非小細胞肺癌(NSCLC)患者的治療。該藥在中國通過優(yōu)先審查獲批，審批時間僅比歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品和藥物管理局(FDA)一線批準晚了8個月和9個月。
　　NSCLC是最常見的肺癌類型，ALK陽性NSCLC是一種獨特的類型，每年約有7.5萬人患病，常見于較年輕(中位年齡52歲)且無吸煙史的肺癌群體中。大多數ALK陽性NSCLC患者在接受當前標準護理藥物Xalkori治療一年內會產生耐藥性，大約60%會發(fā)生中樞神經系統(CNS)轉移。研究顯示，Alecensa能夠透過血腦屏障，在CNS中保持活性，因此該藥針對腦轉移瘤也具有療效。

　　3、哌柏西利

　　適應癥：晚期或轉移性乳腺癌。
　　獲批時間：2018年7月31日
　　生產企業(yè)：輝瑞

　　7月31日，國家藥監(jiān)局正式批準國內首款CDK4/6抑制劑哌柏西利(愛博新)上市。哌柏西利的獲批，開啟晚期乳腺癌治療“CDK4/6激酶抑制劑與內分泌治療”聯合用藥時代。全球注冊研究顯示，哌柏西利聯合來曲唑治療激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體-2(HER-2)陰性患者的中位無進展生存期長達24.8月，而單獨接受來曲唑單藥治療患者的中位無進展生存期僅為14.5月。目前該藥的價格約為125mg*21粒/29800元，一般情況下患者一個療程要服用一瓶，一年要用12瓶，相當于每年要花費約36萬元。

　　4、帕博利珠單抗

　　獲批時間：2018年3月28日
　　治療領域：肺癌、黑色素瘤
　　生產企業(yè)：默沙東

　　可瑞達(K藥)，通用名帕博利珠單抗?？扇疬_是當前免疫腫瘤治療的代表性藥物之一，從全球范圍獲批適應癥數量來看，K藥覆蓋了非小細胞肺癌、胃癌、頭頸癌、子宮頸癌等9個癌種的12個適應證。
　　2018年7月，可瑞達正式通過中國藥品監(jiān)督管理局批準上市，適應癥為一線治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤。
　　3月28日，Keytruda新適應癥的上市申請(JXSS1800018)獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，聯合培美曲塞、順鉑一線治療EGFR和ALK陰性的轉移性非鱗狀非小細胞肺癌(NSCLC)。自此Keytruda成為中國首個獲批用于肺癌的PD1一線療法，也是首個在中國獲批兩個適應癥的PD-1藥物。

　　傳染病

　　1、索磷布韋來迪派韋

　　獲批時間：2018年11月27日
　　治療領域：丙肝
　　生產企業(yè)：吉利德

　　Harvoni(索磷布韋來迪派韋)是吉利德2014年10月在美國上市的第2款口服丙肝新藥，適用于基因1,4,5,6型慢性丙肝感染。該品種于去年12月在國內獲批，是吉利德公司在中國獲批的第三款丙肝新藥(索磷布韋片，索磷布韋/維帕他韋)。

　　2、艾考恩丙替片

　　獲批時間：2018年8月6日
　　治療領域：艾滋病
　　生產企業(yè)：吉利德

　　國家藥品監(jiān)督管理局批準捷扶康(艾考恩丙替片，即E/C/F/TAF)用于治療HIV-1感染，使捷扶康成為中國首個批準的基于TAF/FTC、用于治療HIV的單一片劑(STR)方案，也是中國首個獲批的適用于成年和青少年HIV感染的含有TAF/FTC的完整方案。

　　其他疾病

　　1、司庫奇尤單抗

　　獲批時間：2019年4月1日
　　治療領域：中重度銀屑病
　　生產企業(yè)：諾華

　　4月1日，諾華宣布國家藥監(jiān)局已批準司庫奇尤單抗用于治療符合系統治療或光療指征的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。
　　該品種是目前全球首個全人源白介素-17A(IL-17A)抑制劑。能特異性結合任何來源的IL-17A而不妨礙其他細胞因子正常工作。因為靶點精準，加上全人源帶來的更高安全性，司庫奇尤單抗在中重度銀屑病以及頭皮、掌跖和甲銀屑病治療中體現出快速、持久的療效及安全性

　　2、依洛尤單抗

　　獲批時間：2019年1月28日
　　治療領域：家族性高膽固醇血癥
　　生產企業(yè)：安進

　　1月28日，安進中國宣布，根據國家藥品監(jiān)督管理局審批結果，依洛尤單抗
　　成為首個在中國上市的 PCSK9類降脂藥，用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)。
　　依洛尤單抗可通過抑制前蛋白轉化酶枯草溶菌素/Kexin 9型(PCSK9)與低密度脂蛋白(LDL)受體(LDLR)的結合，增加能夠清除血液中LDL的LDLR的數目，可顯著降低心血管疾病患者LDL-C水平[6]，從而降低心肌梗死和卒中風險。

　　轉自：健康時報網

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