政策利好不斷 新藥上市加速 罕見(jiàn)病患者迎來(lái)“暖春”

　　國(guó)務(wù)院總理李克強(qiáng)2月11日主持召開(kāi)的國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議決定，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物給予增值稅優(yōu)惠，從3月1日起，對(duì)首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國(guó)內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。

　　“這釋放出一個(gè)強(qiáng)烈信號(hào)，國(guó)家希望激勵(lì)國(guó)外罕見(jiàn)病治療藥物盡快進(jìn)入我國(guó)，解決患者用藥可及性的問(wèn)題。”罕見(jiàn)病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方說(shuō)，除藥品降價(jià)外，一系列政策思路變化所帶來(lái)的連鎖反應(yīng)同樣令人鼓舞。

　　減稅　政策紅包促藥物降價(jià)

　　在黃如方看來(lái)，罕見(jiàn)病治療藥物獲得增值稅優(yōu)惠是驚喜，也在意料之中，“去年國(guó)家出臺(tái)抗癌藥降稅、進(jìn)入醫(yī)保目錄等一系列提升藥物可及性的政策后，我們就有預(yù)感，下一階段罕見(jiàn)病患者用藥會(huì)得到更多支持。”

　　罕見(jiàn)病是一大類(lèi)散落在各個(gè)疾病系統(tǒng)的不同疾病的總稱(chēng)。由北京大學(xué)第一醫(yī)院教授、北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)主任委員丁潔和北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)副主任委員王琳主編，中國(guó)醫(yī)藥科技出版社出版的《中國(guó)罕見(jiàn)病研究報(bào)告（2018）》指出，罕見(jiàn)病定義不用以確診疾病，而主要用于政策劃分患者人群、規(guī)劃政策制定的方向。

　　在我國(guó)，罕見(jiàn)病涉及病種較多。山東省罕見(jiàn)疾病防治協(xié)會(huì)曾聯(lián)合其他7個(gè)省份的科研機(jī)構(gòu)，對(duì)近百家三甲醫(yī)院的住院病例開(kāi)展流行病學(xué)調(diào)查，發(fā)現(xiàn)醫(yī)院近10年收治罕見(jiàn)病患者405589例，占住院病人總數(shù)的2.27%，確診患者涉及952種罕見(jiàn)病。有數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)罕見(jiàn)病群體規(guī)模超過(guò)2000萬(wàn)人。

　　我國(guó)罕見(jiàn)病患者面臨診斷和用藥的雙重困境。據(jù)了解，目前僅少數(shù)罕見(jiàn)病有治療藥品，且治療費(fèi)用昂貴。我國(guó)一項(xiàng)針對(duì)142類(lèi)罕見(jiàn)病群體的生存調(diào)查顯示，罕見(jiàn)病患者全年醫(yī)療費(fèi)用是個(gè)人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。

　　近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病群體予以更多的關(guān)注。今年1月1日起，我國(guó)對(duì)706項(xiàng)商品實(shí)施進(jìn)口暫定稅率，青霉胺、吡非尼酮、利魯唑、波生坦等罕見(jiàn)病藥品原料藥稅率降低為零。此次罕見(jiàn)病藥物再獲增值稅優(yōu)惠，對(duì)患者來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是又一個(gè)利好消息。

　　“藥價(jià)由研發(fā)和生產(chǎn)等成本以及稅收等其他因素共同構(gòu)成。政策給出的降稅幅度較大，最終將體現(xiàn)為罕見(jiàn)病藥物價(jià)格一定程度的降低。”杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司政策法規(guī)事務(wù)副總裁常建青認(rèn)為，享受到政策紅利的也不只有跨國(guó)藥企，所有在中國(guó)銷(xiāo)售罕見(jiàn)病藥物的企業(yè)均能獲益。一位業(yè)內(nèi)人士也告訴記者，降稅舉措有利于國(guó)內(nèi)研發(fā)生態(tài)系統(tǒng)改善，將促使更多企業(yè)在中國(guó)進(jìn)行研發(fā)創(chuàng)新。

　　審評(píng)　綠色通道加速新藥上市

　　得益于藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革，包括罕見(jiàn)病群體在內(nèi)的中國(guó)患者能更快更好地用上新藥好藥。

　　在我國(guó)2018年獲批的48個(gè)新藥中，注射用重組人凝血因子VIII、依庫(kù)珠單抗注射液、艾美賽珠單抗注射液和司來(lái)帕格片等多個(gè)藥物為罕見(jiàn)病治療藥物。其中，注射用重組人凝血因子Ⅷ已于今年1月上市。

　　泰格醫(yī)藥代理了依庫(kù)珠單抗注射液的進(jìn)口注冊(cè)申報(bào)。該藥物用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征，其注冊(cè)申請(qǐng)?jiān)?017年6月22日被受理，同年7月11日便已出現(xiàn)在擬納入優(yōu)先審評(píng)的公示名單中。“加速審評(píng)對(duì)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)口的助力非常大，現(xiàn)在審評(píng)最快的就是罕見(jiàn)病藥物等臨床急需藥物。”常建青說(shuō)。

　　事實(shí)上，罕見(jiàn)病藥物快速獲批的背后是眾多政策的支撐。2017年12月，原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》，將罕見(jiàn)病治療藥物納入優(yōu)先審評(píng)范圍。2018年5月以來(lái)，《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》《第一批罕見(jiàn)病目錄》等文件的發(fā)布，為罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)和注冊(cè)提供了指導(dǎo)。國(guó)家藥監(jiān)局和國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布的《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》及申報(bào)資料要求，更是明確藥審中心建立專(zhuān)門(mén)通道，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品，在受理后3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)。

　　“國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)的一系列政策，讓進(jìn)口藥品降低注冊(cè)成本并加快上市，從而讓患者能盡快用上新藥好藥。”黃如方評(píng)價(jià)說(shuō)，結(jié)合近期的降稅政策來(lái)看，國(guó)家釋放的信號(hào)已經(jīng)十分明確，要解決“從零到一”的問(wèn)題，確保罕見(jiàn)病患者先用上藥，未來(lái)藥物的市場(chǎng)準(zhǔn)入、醫(yī)療保障和支付等問(wèn)題都會(huì)逐步解決。

　　這一信號(hào)已經(jīng)被跨國(guó)藥企捕捉。常建青介紹，2018年以來(lái)，泰格醫(yī)藥收到的罕見(jiàn)病藥物代理業(yè)務(wù)呈增長(zhǎng)趨勢(shì)。但她也表示，進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)外宣傳，能更快更廣泛地讓國(guó)外企業(yè)知曉中國(guó)新政策。她說(shuō)：“我最近在藥物信息協(xié)會(huì)(DIA)歐洲年會(huì)上介紹了中國(guó)的政策法規(guī)變化，會(huì)后就有聽(tīng)眾來(lái)咨詢(xún)我國(guó)罕見(jiàn)病藥物加快審評(píng)的相關(guān)政策。當(dāng)然，中國(guó)的相關(guān)激勵(lì)性政策要廣泛傳播出去，可能還需要一段時(shí)間。”

　　研發(fā)　中國(guó)力量正在崛起

　　黃如方所在的罕見(jiàn)病發(fā)展中心作為一個(gè)患者組織，連接著藥企、醫(yī)院和患者，往往有企業(yè)會(huì)通過(guò)該組織尋找臨床試驗(yàn)的受試者。

　　他敏感地察覺(jué)到，去年以來(lái)前來(lái)接洽的企業(yè)明顯增多。“很多國(guó)外藥品希望能進(jìn)入中國(guó)，我國(guó)企業(yè)也在加強(qiáng)相關(guān)藥物研發(fā)。”他的語(yǔ)氣中有難掩的欣喜。

　　黃如方和他的伙伴們也積極做好溝通協(xié)調(diào)工作，將患者的訴求傳遞給企業(yè)。“我個(gè)人非常鼓勵(lì)罕見(jiàn)病患者參與到相關(guān)研究中去。”黃如方解釋道，如果臨床試驗(yàn)的藥物在國(guó)外已上市，其安全性和有效性有所保障，罕見(jiàn)病患者能通過(guò)參與試驗(yàn)盡快用上藥；如果是新藥開(kāi)發(fā)，可能有一定的風(fēng)險(xiǎn)，但患者還是要積極參與。“研發(fā)罕見(jiàn)病藥物的企業(yè)本來(lái)就少，如果有研發(fā)項(xiàng)目，我們要積極地支持和配合。”他補(bǔ)充道。

　　中辦、國(guó)辦出臺(tái)的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》明確，要支持罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專(zhuān)項(xiàng)2018年度課題申報(bào)指南將罕見(jiàn)病治療急需藥物納入“臨床急需藥品研發(fā)”一項(xiàng)中，且該項(xiàng)不限制課題數(shù)。

　　我國(guó)本土企業(yè)也在為改變中國(guó)罕見(jiàn)病的治療格局而努力前行。據(jù)悉，麗珠醫(yī)藥的注射用丹曲林鈉已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，北海康成也將于今年提交公司首個(gè)罕見(jiàn)病適應(yīng)證的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

　　受訪(fǎng)對(duì)象不約而同地指出，要進(jìn)一步促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)，國(guó)家政策的支持力度還需加強(qiáng)。“從宏觀上來(lái)看，所有罕見(jiàn)病相關(guān)問(wèn)題的解決都要政策先行。”黃如方表示，罕見(jiàn)病藥物的市場(chǎng)規(guī)模較小，在無(wú)利可圖的情況下，企業(yè)連仿制的積極性都沒(méi)有。

　　“企業(yè)要有合理的回報(bào)，才有可能繼續(xù)投入到新藥的研發(fā)中。”常建青表示，罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)難度大、成本高，但用藥群體卻相對(duì)較小，需要專(zhuān)項(xiàng)基金資助、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、審評(píng)審批提速、稅收優(yōu)惠和支付等系統(tǒng)性政策的進(jìn)一步激勵(lì)。（記者 落楠）

　　轉(zhuǎn)自：中國(guó)醫(yī)藥報(bào)

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