新藥研發(fā)投入成本加大 綜合成功率下降到11.4%

　　“做藥就像玩高空拋環(huán)一樣，需要在活性、選擇性、可成藥性、代謝、安全性之間找到平衡。在找到平衡的路上，不計(jì)其數(shù)的臨床前研究和臨床試驗(yàn)折戟沉沙，幾百億美金打了水漂也是常態(tài)。”這是業(yè)內(nèi)對(duì)新藥研發(fā)市場(chǎng)的描述。

　　藥物研發(fā)是一個(gè)昂貴、漫長(zhǎng)、復(fù)雜又充滿風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的旅程。站在今天回望近兩百年的藥物研發(fā)歷史，基礎(chǔ)是工具手段的創(chuàng)新和效率的提升，關(guān)鍵是對(duì)生命過程的認(rèn)識(shí)和對(duì)疾病的理解。當(dāng)然，這一切核心的驅(qū)動(dòng)力，是人類對(duì)永生的渴望。

　　而隨著美國(guó)FDA對(duì)藥品管理法規(guī)的不斷完善，藥物從研究開始到上市銷售成為一項(xiàng)高技術(shù)、高風(fēng)險(xiǎn)、高投入和長(zhǎng)周期的復(fù)雜系統(tǒng)工程，為制藥企業(yè)帶來費(fèi)用和時(shí)間上的雙重壓力。

　　以化學(xué)新藥為例，藥物研發(fā)主要包括化合物研究、臨床前研究、臨床試驗(yàn)申請(qǐng)與批準(zhǔn)、臨床研究、藥品注冊(cè)申請(qǐng)與審批以及上市后持續(xù)研究等一些列工作。

　　另據(jù)HarrisWilliamsmiddlemarket統(tǒng)計(jì)，在藥物研發(fā)過程中，進(jìn)入藥物研發(fā)管道的5000至10000個(gè)先導(dǎo)化合物中，平均只有250個(gè)能夠進(jìn)入臨床，平均只有1個(gè)能最終獲得監(jiān)管部門的新藥批準(zhǔn)，大量前期研發(fā)工作會(huì)以失敗告終。

　　而由于藥物研發(fā)的過程日益復(fù)雜，藥物研發(fā)投入不斷攀升;由于監(jiān)管日益嚴(yán)格與疾病復(fù)雜化，藥物研發(fā)成功率不斷降低，增加了無謂的成本損失，共同造成制藥企業(yè)費(fèi)用成本持續(xù)升高。

　　日前，IQVIA人類數(shù)據(jù)科學(xué)研究所發(fā)布了一份題為《不斷變化的研發(fā)前景：創(chuàng)新、變革的動(dòng)力和臨床試驗(yàn)產(chǎn)出率的演變》的報(bào)告。

　　報(bào)告指出，在2018年獲批藥物中，27%用于治療癌癥及其癥狀，20%用于治療傳染病。2018年FDA批準(zhǔn)的59種藥物中，16種針對(duì)癌癥，12種針對(duì)傳染病，12種針對(duì)罕見病。

　　此外，報(bào)告還提供了大量背景數(shù)據(jù)。例如，平均每種藥物從專利申請(qǐng)到上市需要13.6年。這比2016年和2017年的平均速度快了兩年。FDA正在加快審批過程，超過70%的新藥通過優(yōu)先審查、加速批準(zhǔn)、快速通道或突破性療法等途徑來加快審批過程。

　　報(bào)告還指出：“一種藥物從臨床1期到研發(fā)結(jié)束的平均開發(fā)時(shí)間在過去10年里增加了26%，2018年增加了6個(gè)月，達(dá)到12.5年。2018年，從臨床1期試驗(yàn)到監(jiān)管提交階段的綜合成功率(根據(jù)藥物成功進(jìn)展到下一階段開發(fā)的百分比)下降到11.4%。”

　　對(duì)此，業(yè)內(nèi)人士表示，能趟過九死一生并最終成藥的幸運(yùn)分子鳳毛麟角，成功率只有3%是生命賭局必須面對(duì)的殘酷現(xiàn)實(shí)。這也能解釋為什么原創(chuàng)新藥很貴——一款藥的成本，不僅是它自己的成本，還包含了所有失敗嘗試的成本疊加。許多藥定到天價(jià)，比如說100萬美金一個(gè)療程，原因在此。

　　另外，報(bào)告還公布了目前新藥研發(fā)的幾個(gè)主要趨勢(shì)：包括數(shù)字健康和移動(dòng)技術(shù);更加注重病人報(bào)告的結(jié)果，使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD);預(yù)測(cè)分析和人工智能;新一代生物療法和靶向療法;更多的生物標(biāo)志物測(cè)試;監(jiān)管格局的變化;預(yù)先篩選病人的可用工具和直接招募病人的情況。

　　轉(zhuǎn)自：制藥站

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