罕見(jiàn)病患者的一道光，深化醫(yī)改的一面鏡

　　從鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)、納入醫(yī)保目錄，到暢通進(jìn)口渠道、開(kāi)辟綠色通道、探索特事特辦等，相關(guān)舉措讓罕見(jiàn)病藥物供應(yīng)和保障體系日趨完善，這是醫(yī)保改革步步為營(yíng)向前推進(jìn)的縮影。

　　用于罕見(jiàn)難治性癲癇患兒治療且副作用更小的“救命藥”國(guó)產(chǎn)氯巴占上市，每盒28片(10mg/片)、定價(jià)84元，全球最低價(jià)格——據(jù)多家媒體報(bào)道，近日，相關(guān)藥企在該藥的全國(guó)上市發(fā)布會(huì)上透露的這個(gè)消息，讓該病患兒家長(zhǎng)奔走相告。此前，由于該藥在我國(guó)屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，且沒(méi)有在國(guó)內(nèi)審批上市，患者只能從國(guó)外代購(gòu)。

　　氯巴占之前被公眾關(guān)注是從河南鄭州一患兒家長(zhǎng)幫助病友轉(zhuǎn)寄包裹構(gòu)成犯罪開(kāi)始的，盡管因“初犯”“從犯”“為子女治病誘發(fā)犯罪”“未獲利”等原因，當(dāng)?shù)貦z察院決定對(duì)其不予起訴，但此后海外代購(gòu)愈發(fā)困難，不少患兒面臨斷藥。一面是守法，一面是治病，終難兩全的選擇折射出以氯巴占為代表的罕見(jiàn)病“救命藥”獲取和使用困境。如今，氯巴占身份合法，且國(guó)產(chǎn)化進(jìn)程迎來(lái)重大突破，這樣的改變來(lái)之不易。

　　近年來(lái)，類似的好消息不時(shí)傳來(lái)——2019年發(fā)布的《關(guān)于罕見(jiàn)病藥品增值稅政策的通知》決定對(duì)首批21個(gè)品種的罕見(jiàn)病藥品按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅；2020年修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確，對(duì)于臨床急需的境外已上市、境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內(nèi)審結(jié)；2021年，通過(guò)“靈魂砍價(jià)”，用于治療罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保，每針價(jià)格從70萬(wàn)元降至3.3萬(wàn)元；今年6月，國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家藥監(jiān)局印發(fā)《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》；目前，國(guó)內(nèi)67%的已上市罕見(jiàn)病用藥被納入醫(yī)保目錄，大大減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。

　　從鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)、納入醫(yī)保目錄，到暢通進(jìn)口渠道、開(kāi)辟綠色通道、探索特事特辦等，相關(guān)舉措讓罕見(jiàn)病藥物供應(yīng)和保障體系日趨完善，這是醫(yī)保改革步步為營(yíng)向前推進(jìn)的縮影。近年來(lái)，諸如帶量集采、“靈魂砍價(jià)”，讓更多患者用上了平價(jià)的心臟支架、人工關(guān)節(jié)；異地就醫(yī)直接結(jié)算、個(gè)人醫(yī)保賬戶實(shí)現(xiàn)家庭共濟(jì)等舉措，讓越來(lái)越多百姓真切感受到醫(yī)保改革的福利。

　　醫(yī)保改革不是簡(jiǎn)單的加加減減，而是牽一發(fā)動(dòng)全身的復(fù)雜工程。醫(yī)保發(fā)揮的是基礎(chǔ)保障作用，如何在“?；尽钡耐瑫r(shí)，盡可能擴(kuò)大惠及人群；如何在努力為患者減輕負(fù)擔(dān)的同時(shí)，兼顧醫(yī)?；鸬某惺苣芰?；如何在為病患謀福利的同時(shí)，確保不有違相關(guān)政策律法……凡此種種，都是近年來(lái)醫(yī)保改革推進(jìn)中的重點(diǎn)難點(diǎn)，每一步的改變都少不了對(duì)多種因素的科學(xué)權(quán)衡、對(duì)現(xiàn)實(shí)條件及后續(xù)效應(yīng)的研判和論證。

　　過(guò)去10年間，我國(guó)醫(yī)保參保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，我國(guó)已建成全世界規(guī)模最大的基本醫(yī)療保障網(wǎng)。醫(yī)保改革邁入深水區(qū)后，尤其需要知難而進(jìn)的決心和魄力。這并不僅是醫(yī)保部門和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的事，更需要相關(guān)企業(yè)、社會(huì)組織、行業(yè)協(xié)會(huì)等多方凝聚共識(shí)，為織密醫(yī)保大網(wǎng)、筑牢民生底線而攜手努力，正如黨的二十大報(bào)告指出的，“深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革，促進(jìn)醫(yī)保、醫(yī)療、醫(yī)藥協(xié)同發(fā)展和治理”。

　　一種罕見(jiàn)病平價(jià)藥品的上市，是罕見(jiàn)病患者的一道光，更是深化醫(yī)保改革的一面鏡?！懊總€(gè)生命都值得全力以赴”“健康路上不能讓一個(gè)人掉隊(duì)”，這是建設(shè)“健康中國(guó)”的美好愿景，為此，我們依然任重而道遠(yuǎn)。(本報(bào)評(píng)論員 韓韞超)

　　轉(zhuǎn)自：工人日?qǐng)?bào)

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