中國孤兒藥政策為何千呼萬喚不出來？

　　國外孤兒藥的研發(fā)進行的如火如荼，目前已有30多個國家出臺了相應的孤兒藥政策，1983年美國出臺的孤兒藥政策大大的刺激了這一領域的發(fā)展，FDA批準的孤兒藥由政策出臺之前不足10種，增加至目前的近400種。

　　其他國家包括澳大利亞1977年頒布了《罕見病藥物綱要》；新加坡1991年頒布了《罕見病藥物特許令》；歐盟1999年頒布了《歐洲聯盟罕見疾病行動方案》；巴西、古巴等發(fā)展中國家也早已頒布了相關法律。日本于1993年正式實施了《罕見病用藥管理制度》。這些政策的出臺都為孤兒藥的發(fā)展撐起一把庇護傘，當然，孤兒藥的研發(fā)也是碩果累累。據EvluatePharma預測，2018年，孤兒藥的市場將達1270億美元。
　　

　　近些年，在中國已有不少專家，學者，企業(yè)和大眾都紛紛建議中國出臺孤兒藥政策，如全國人大常委會委員、全國人大財經委委員烏日圖建議在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種，并通過儲備庫及時調劑此類藥品，保證醫(yī)院此類藥品的供給。近些年的兩會，有人大代表提議盡快制定我國的《罕見疾病防治法》，加快罕見病藥品的注冊審批及研發(fā)生產，以讓更多的這一弱勢群體受益。盡管如此，在一波又有一波醫(yī)療改革中，我們仍未能看到中國出臺孤兒藥政策的些許跡象。這也就拋給很多人一個問題：對于存在種種利好的孤兒藥政策，為什么中國的孤兒藥政策千呼萬喚不出來？就其中原因簡單分析如下：
　　

　　首先，中國孤兒藥的流行病調查數據不明確。無法給出孤兒藥的確切定義，如果按照世界衛(wèi)生組織定義發(fā)病率在0.65%-1%之間稱之為孤兒藥的話，那么中國的患有此類疾病的絕對人數將高達1000萬以上。另外，諸多種類的罕見病存在地域性差異，存在在國外是罕見病，在國內不是孤兒病，或者在國外是非罕見病，而在國內卻是罕見病的可能。這也就可能對出臺孤兒藥（罕見病）政策存在較大影響。

　　
　　其次，經濟因素是限制孤兒藥政策出臺的重要因素之一。目前，中國處于發(fā)展中國家，經濟發(fā)達程度仍不能與發(fā)達國家相媲美，醫(yī)保政策及其覆蓋程度仍存不足。動不動就幾十萬美元的治療費用讓還是發(fā)展中國家的中國百姓難以承擔，對于普通百姓家庭，這樣天價的費用會讓一個家庭傾家蕩產，如果讓政府來承擔，顯然這是一筆不小的數目。同時也可能招致多數人群對醫(yī)保政策的攻擊（多數人在為少數人買單的思維意識上的不公平）。因此，這將必然導致孤兒藥政策出臺的延緩。
　　

　　再次，中國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新能力不足。無論是在孤兒藥領域，還是非孤兒藥領域，中國醫(yī)藥企業(yè)整體的創(chuàng)新能力不足。這可從FDA和CFDA批準的一類創(chuàng)新藥的數量和質量上略見一斑。更多的藥企集中在仿制藥或者傳統(tǒng)中藥方面，在創(chuàng)新藥方面鮮有作為。因此，中國市場將面臨一種選擇尷尬，即使出臺孤兒藥政策，能在中國孤兒藥市場獨領風騷的是中國醫(yī)藥企業(yè)嗎？
　　

　　最后，基于中國醫(yī)藥企業(yè)的政策保護。姑且歸結為政治因素，并不是希望將所有的事情都和政治掛鉤，但我們又不得不在此方面作相關的推論。如前所述，中國的醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新能力不足，如若中國出臺孤兒藥政策，占領中國孤兒藥市場的必將是那些虎視眈眈的國際醫(yī)藥巨頭，在一定程度上，中國醫(yī)藥企業(yè)在創(chuàng)新方面更將收到擠壓。也就是說，在中國孤兒藥這片藍海市場里，吃肉啃骨頭的是那些國外醫(yī)藥巨頭，中國藥企分一杯羹都算幸運。如此政策，促進創(chuàng)新發(fā)展的不是中國醫(yī)藥企業(yè)，反而是引狼入室。
　　

　　總之，盡管國外孤兒藥市場依然火爆，越來越多的孤兒藥將被投放在市場中，甚至部分孤兒藥可能成為極具潛力的重磅炸彈。同時，也雖有不少的學者、專家致力于推動中國孤兒藥政策的出臺，但從以上幾種原因也可知，短時間內中國孤兒藥政策的出臺將面臨嚴重挑戰(zhàn)。盡管如此，如若即希望促進孤兒藥的發(fā)展，也希望在此方面獲益的中國醫(yī)藥企業(yè)來說，在孤兒藥方面也并非死路一條。

　　
　　因此，針對中國醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展孤兒藥提出幾點建議：
　　

　　第一，加大創(chuàng)新投入，提升創(chuàng)新能力
　　

　　盡管這是老生常談的問題，不要忘記，中國藥企自身的創(chuàng)新能力不足不僅留給自己的生存空間狹小，而且國家在開出臺此方面的政策時也是猶豫不決。沒有創(chuàng)新投入，就沒有創(chuàng)新產出，這是必然的結果。目前能在醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)上投入力度大的企業(yè)鳳毛麟角。即使如恒瑞這樣在國內創(chuàng)新研發(fā)力度投入的佼佼者，也無法在國際醫(yī)藥市場競爭中形成自己的絕對優(yōu)勢。但要牢記磨刀不誤砍柴工。只有中國藥企能在創(chuàng)新研發(fā)上不斷的投入人力、物力和財力，才有可能不斷增強自己的創(chuàng)新能力，收獲創(chuàng)新成果。同樣，只有中國藥企自己有了創(chuàng)新能力，才能助推中國孤兒藥政策的出臺。
　　

　　第二，整合學術資源，組建專家團隊

　　
　　目前中國的產學研整合效果一般，孤兒藥方面的資源整合更是少有涉足。目前，中國在科研以及臨床治療領域仍然有不少可期待的成果需要轉化，但由于藥物研發(fā)資金投入數目不菲，中國醫(yī)藥企業(yè)，科研單位以及臨床研究中心三方聯系更少，因此這也讓原本就冷清的中國孤兒藥市場更顯寂寞。因此，對于致力于在創(chuàng)新藥物發(fā)展的中國醫(yī)藥起來來說，應該考慮建立一支從基礎科研理論到臨床實踐以及產業(yè)開發(fā)方面三方合作的專家團隊。國際上許多公司的發(fā)展成功的例子可見一斑，比如Amgen、Genetech、Genzyme等公司，均有科研機構或大學里的專家組成，并最初從孤兒藥方面獲益而成長起來的企業(yè)。依靠強大的學術推廣和社會影響力，促進中國孤兒藥政策的出臺未嘗不是一種選擇。

　　
　　第三，曲線救國，先國際后國內

　　
　　中國孤兒病科研機構和相關專家學者很多暫時未能將其研究成果產業(yè)化。同時，國內孤兒藥相關企業(yè)進入領域少，而國際醫(yī)藥企業(yè)又不能進入中國市場，因此諸多追求創(chuàng)新型研發(fā)的生物制藥企業(yè)可以聯合國內研究機構和相關專家學者在國內提前做好孤兒藥產品研發(fā)布局，單獨在國外申請或者與國際企業(yè)通過合作（利用孤兒藥的利基政策）的方式進軍國外市場，這樣一方面可以利用國內資源，加強企業(yè)自身的研發(fā)實力，另一方面可方便進入國外市場。中國藥企的創(chuàng)新藥物一旦在國外獲得批準，在國內上市的可能性也必然大大增加。
　　

　　第四，擁有一類創(chuàng)新藥物的相關企業(yè)可拓展孤兒藥方面的適應癥

　　
　　國際上此類例子不勝枚舉，第一個治療腫瘤的單抗藥物美羅華憑借非霍金淋巴瘤（罕見病）的適應癥上市，最終又拓寬多個適應癥領域，在2013年的銷售排行榜上位居第三，高達90億美元。昔多芬，該藥物在1998年被批準用于治療勃起功能障礙（非孤兒?。?，但在2005年其新增孤兒病領域的適應癥為肺動脈高壓（Revatio;Pfize），盡管這是目前諸多重磅炸彈藥物為了規(guī)避專利到期風險的影響，延長產品的生命周期，通常采取的防御手段之一。但是如果中國企業(yè)擁有的一類創(chuàng)新藥能增加一些罕見病為適應癥（當然，安全有效是前提和保障），必將為治療孤兒藥市場開拓出一方晴空。
　　

　　總之，盡管中國孤兒藥政策依然待字閨中，但相信，隨著國際潮流的涌動和孤兒藥創(chuàng)新產品的不斷推出以及中國罕見病面臨藥物不足的局面，中國孤兒藥政策也必然會出臺。但是目前處于黎明前的黑暗，所有準備依靠創(chuàng)新發(fā)展的中國制藥企業(yè)應提前做好準備，以免當其他企業(yè)大快朵頤的時候，自己只有望藥興嘆份兒罷了。

來源：E藥臉譜網

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