大量研發(fā)資本或?qū)⒊掷m(xù)流向罕見病藥物開發(fā)

　　導讀：在2013年，抗腫瘤、降糖、精神病、呼吸系統(tǒng)以及止疼等五大類藥物持續(xù)占據(jù)醫(yī)藥銷售的重要份額。抗凝血和調(diào)脂藥物的銷售大幅下滑，治療精神病、呼吸系統(tǒng)、降血壓、多動癥等疾病藥物的銷售也有所降低。
　　

　　具體而言，在治療阿爾茨海默癥、抑郁、焦慮、精神分裂、帕金森綜合征等疾病領域，藥物開發(fā)并沒有重大進展。據(jù)分析，因為這些疾病的復雜性限制了人類對其認知，這類新藥開發(fā)不僅耗時耗力，而且只是輕微改善療效或安全性的藥物已經(jīng)無法得到藥監(jiān)和支付部門的認同。
　　

　　雖然許多藥物研發(fā)沒有重大進展是事實，但這并未阻擋在這些方向研發(fā)的腳步?！八幤费邪l(fā)專業(yè)人員總要審勢確定一個主攻方向。只要這個方向是重要疾病防治的必經(jīng)之路，他們就會百折不回地為之奮斗，不會知難而退，甘于放棄?！?br>　　

　　我國中長期發(fā)展綱要仍將上述老年性退行性疾病及常見精神病防治藥品的研發(fā)作為重要任務。曾繁典認為，出現(xiàn)“大部分大藥廠已經(jīng)開始遠離這些投入和回報不成比例的領域”的現(xiàn)象，并不能代表這個研究方向的動搖。
　　

　　據(jù)北京以嶺醫(yī)藥研究院副院長王曙賓介紹，我國以嶺藥業(yè)早在2012年針對老年癡呆癥藥物，就開展了多層次研發(fā)：既有絡病理論指導下的復方中藥開發(fā)，也有單味中藥中提取有效組分藥物，同時又有針對中藥單體有效成分的結(jié)構修飾研究。“我國在這個領域的研發(fā)并未止步?！?br>　　

　　緊跟時機迎挑戰(zhàn)

　　
　　IMSHealth的統(tǒng)計數(shù)據(jù)還顯示，2013年在美國開始銷售的36個新分子實體（NME）當中，有17種是孤兒藥，比2012年上市的孤兒藥多出一倍以上。
　　

　　報告分析認為，未滿足的治療需求和提高患者的生活質(zhì)量是促使監(jiān)管部門批準孤兒藥的主要原因。相比重磅藥物聚集的大眾藥物，孤兒藥通常針對基因變異單一的患者群，更容易觀察到明顯療效。再加上很多罕見病無藥可用，藥監(jiān)和支付部門也更愿意批準和支付高額藥價，這使很多孤兒藥都成了大產(chǎn)品。

　　
　　“世界范圍來看，在無可用藥物和高藥價這兩個主要因素的引誘下，大量研發(fā)資本或許將會持續(xù)流向罕見病藥物的開發(fā)。再加上多種疾病從分子生物學角度被進一步分組、細化，這些患者亞群的人數(shù)越來越少，致使未來會有更多孤兒藥被開發(fā)?！鄙虾Ｊ称匪幤窓z驗所一位工作人員說道，“但就我國而言，企業(yè)是否能夠大規(guī)模進入孤兒藥研發(fā)，還需政府的政策扶持和制度配套?！?br>　　

　　“孤兒藥研發(fā)上市比例明顯增加的現(xiàn)實，是受國家政策推動的結(jié)果?！痹钡浣榻B，歐美發(fā)達國家建立了完善的針對罕見病和孤兒藥的專門監(jiān)管機構和措施，又借助現(xiàn)代對罕見病發(fā)病機理認識的深入以及研發(fā)技術的更新，推動了對孤兒藥研究的發(fā)展?！拔覈t(yī)藥界正密切關注這個領域的進步，不少醫(yī)藥工作者為國家孤兒藥政策的出臺提出了建議，以促進我國孤兒藥研究的發(fā)展?！?br/>

　　
　　對全球醫(yī)藥市場作出的統(tǒng)計數(shù)據(jù)分析，同樣給我國醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展以啟示和幫助。而相比發(fā)達國家，我國的醫(yī)藥行業(yè)仍存在諸多挑戰(zhàn)。業(yè)內(nèi)人士認為應制定全面推進的創(chuàng)新策略，提倡新藥研發(fā)多種模式，在"仿制"上提高內(nèi)涵，"模仿創(chuàng)新"上加強跟進，"跟進創(chuàng)新"上倡導突破，"首創(chuàng)"上追求目標，才能全面推進藥物研發(fā)工作。

來源：和訊網(wǎng)

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