兒童藥臨床研究困難重重近千億元市場(chǎng)看得見(jiàn)吃不到

　　“2005~2010年間，我國(guó)兒童門診量年均增長(zhǎng)率在6%以上，到2009年兒童門診量已超過(guò)3億人次。預(yù)計(jì)2015年我國(guó)兒童藥市場(chǎng)規(guī)模超過(guò)600億元，占我國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)份額的3%左右，到2020年兒童藥市場(chǎng)有望接近千億元，但是由于臨床研究困難重重，國(guó)內(nèi)兒童藥企業(yè)很可能吃不到這塊大蛋糕?！边_(dá)因藥業(yè)總經(jīng)理?xiàng)罱懿┦拷諏?duì)記者說(shuō)。

　　去年5月，國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局（CFDA）、國(guó)家衛(wèi)計(jì)委、工信部等六部委聯(lián)合下發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》，它是近十幾年來(lái)指導(dǎo)我國(guó)兒童藥發(fā)展的第一個(gè)綜合性文件。

　　然而，意見(jiàn)落實(shí)起來(lái)并非易事。當(dāng)前，我國(guó)兒童藥臨床研發(fā)已經(jīng)成為全行業(yè)發(fā)展的羈絆。

　　臨床試驗(yàn)成為研發(fā)瓶頸

　　目前，我國(guó)有3500多種化學(xué)藥品制劑，但供兒童專用藥不超過(guò)60種，國(guó)內(nèi)市場(chǎng)90%的兒童用藥是成人藥物的減量版，無(wú)法滿足臨床用藥的需求。而兒童用新藥研發(fā)耗時(shí)過(guò)長(zhǎng)、研發(fā)成本過(guò)高，導(dǎo)致國(guó)內(nèi)眾多企業(yè)繞道而行。據(jù)了解，在兒童藥研發(fā)中，僅臨床試驗(yàn)一項(xiàng)成本便是成人藥的兩倍，而且能夠進(jìn)行兒童藥臨床試驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)資源有限。截止到2013年12月，CFDA發(fā)布獲批的臨床試驗(yàn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)中含有兒科的僅63家，涉及兒童專業(yè)的155個(gè)。兒童藥臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)專業(yè)分布也不均勻，主要扎堆在呼吸、中醫(yī)、血液病、胃病等，大部分臨床試驗(yàn)專業(yè)較少，不能滿足患者對(duì)兒童藥多樣化的需求。

　　楊杰表示，開(kāi)展兒童藥物臨床試驗(yàn)非常困難，其原因主要有4點(diǎn)：一是對(duì)兒童的倫理學(xué)要求更高。我國(guó)現(xiàn)行倫理學(xué)規(guī)定，兒童作為受試者，必須征得其法定監(jiān)護(hù)人的知情同意并簽署知情同意書(shū)。當(dāng)兒童能做出同意參加研究的決定時(shí)，還必須征得其本人同意。而國(guó)際通行的“人體生物醫(yī)學(xué)研究國(guó)際道德指南”規(guī)定，在進(jìn)行涉及兒童研究之前，研究者必須確保每位兒童的父母或法定監(jiān)護(hù)人給予許可；已獲得每位兒童在其能力范圍內(nèi)所給予的同意；兒童拒絕參加或拒絕繼續(xù)參加研究將得到尊重。

　　二是對(duì)兒童臨床試驗(yàn)方案涉及要求多。盡量采用少量或無(wú)創(chuàng)收集得到生物樣本的試驗(yàn)方法，研發(fā)適當(dāng)?shù)臋z測(cè)少量血的方法，采取風(fēng)險(xiǎn)最小危害的原則。需要研發(fā)者在試驗(yàn)開(kāi)始前就全面了解與該試驗(yàn)相關(guān)的前期藥品研發(fā)中所見(jiàn)的臨床前和臨床毒性；首先在動(dòng)物中進(jìn)行安全性研究，然后在成人中，接下來(lái)才是在兒童中進(jìn)行。使用最小的受試者數(shù)，有效地設(shè)計(jì)試驗(yàn)。

　　三是試驗(yàn)費(fèi)用高而兒科用藥市場(chǎng)小。對(duì)制藥企業(yè)而言，為兒童疾病進(jìn)行臨床試驗(yàn)并在藥品說(shuō)明書(shū)上增加兒童用藥資料其經(jīng)濟(jì)驅(qū)動(dòng)力較小。原因是兒童藥劑量比較小，處方設(shè)計(jì)、生產(chǎn)工藝相對(duì)復(fù)雜，生產(chǎn)周期長(zhǎng)；兒童藥劑型要求更高，對(duì)輔料的要求更高，口味需特殊調(diào)整；兒童藥適用年齡層窄，必須開(kāi)發(fā)多種規(guī)格和包裝。

　　四是兒童受試者招募困難。在醫(yī)生層面，醫(yī)生存在醫(yī)患關(guān)系的顧慮，害怕喪失醫(yī)療自主權(quán)，在與患者進(jìn)行倫理和知情同意方面操作困難；在家長(zhǎng)方面，出于保護(hù)孩子的本能，害怕孩子成為試驗(yàn)的“小白鼠”，很少讓孩子參與；在試驗(yàn)方面，企業(yè)研發(fā)者和醫(yī)生對(duì)試驗(yàn)方式理解，配合有待加強(qiáng)；在兒童方面，受試者取決于兒童疾病的嚴(yán)重程度，一般來(lái)說(shuō)，病情急、重的兒童更可能同意臨床試驗(yàn)，但這種病例有限。

　　多項(xiàng)舉措待落實(shí)

　　事實(shí)上，國(guó)家有關(guān)部門曾經(jīng)制定了多項(xiàng)促進(jìn)兒童藥發(fā)展的舉措，只是在落實(shí)層面還有待時(shí)日。

　　2011年，國(guó)務(wù)院發(fā)布的《中國(guó)兒童發(fā)展綱要（2011~2020年）》明確提出“鼓勵(lì)兒童專用藥品的研發(fā)和生產(chǎn)，擴(kuò)大國(guó)家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍”，完善兒童用藥目錄；2012年《國(guó)家藥品安全‘十二五’規(guī)劃的通知》也對(duì)兒童藥有明確說(shuō)明……

　　據(jù)了解，目前我國(guó)還未建立專門兒童藥評(píng)審機(jī)構(gòu)，相關(guān)專業(yè)研發(fā)機(jī)構(gòu)與人才匱乏，研發(fā)機(jī)構(gòu)主要包括國(guó)有研究中心和科研院所、大專院校研究院、制藥企業(yè)的研發(fā)中心、專門從事藥品研發(fā)的企業(yè)和合同研究組織。國(guó)內(nèi)專門從事兒童藥研發(fā)的機(jī)構(gòu)寥寥無(wú)幾，專業(yè)人才特別是綜合性人才嚴(yán)重短缺。

　　曾創(chuàng)造了上市15年銷售額40億元的丁桂兒臍貼的生產(chǎn)企業(yè)——亞寶藥業(yè)集團(tuán)有限公司總經(jīng)理湯珂在“第二屆中國(guó)兒童用藥專題論壇”上表示，產(chǎn)品、品牌和渠道是兒童藥制勝的法寶，但是在研發(fā)、注冊(cè)審評(píng)、定價(jià)、進(jìn)入醫(yī)保目錄、基藥目錄、招標(biāo)采購(gòu)等環(huán)節(jié)上被掣肘，市場(chǎng)不可能迎來(lái)春天。

　　據(jù)IMS預(yù)測(cè)，2015~2020年，我國(guó)兒童處方藥的市場(chǎng)復(fù)合增長(zhǎng)率將達(dá)到13%，非處方藥達(dá)到12%，保健食品為11%，洗護(hù)產(chǎn)品為19%，整個(gè)兒童健康市場(chǎng)將達(dá)到2500億元人民幣。

　　“兒童藥和兒童健康用品市場(chǎng)潛力巨大毋庸置疑，但是調(diào)動(dòng)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性，還須政策引導(dǎo)和落到實(shí)處?！睖嬲f(shuō)。

　　近日，中國(guó)中藥協(xié)會(huì)率先成立了“促進(jìn)兒童藥政策研討會(huì)”專項(xiàng)研究課題組，并以藥物臨床評(píng)價(jià)作為突破口。中國(guó)中藥協(xié)會(huì)藥物臨床評(píng)價(jià)研究專業(yè)委員會(huì)主任委員高學(xué)敏教授表示，本課題主要研究目標(biāo)有兩個(gè)：一是為政府建立兒童中藥申報(bào)審評(píng)專門通道、建立鼓勵(lì)研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制、為中藥兒童新藥的研發(fā)、醫(yī)院制劑的快速轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)企業(yè)對(duì)已上市品種再評(píng)價(jià)提供技術(shù)支持和政策建議；二是為發(fā)布兒童中藥評(píng)價(jià)研究指南和技術(shù)要求；為國(guó)家基本藥物、醫(yī)保、藥典兒童中藥的準(zhǔn)入與調(diào)整提供依據(jù)；為《中國(guó)藥典臨床用藥須知》、《國(guó)家基藥臨床應(yīng)用指南》兒童中藥的編撰和修訂提供依據(jù)；為國(guó)家建立《兒童用藥目錄》提供依據(jù)。（本報(bào)記者 方劍春）

來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥報(bào)

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