研發(fā)不足用藥混亂 兒童藥如何破局

　　維護(hù)和增強(qiáng)兒童健康，是實(shí)施健康中國(guó)戰(zhàn)略的重要組成部分。當(dāng)前，我國(guó)兒童適宜的藥品品種、劑型、規(guī)格不足，制藥企業(yè)缺乏研發(fā)動(dòng)力和生產(chǎn)積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥問題面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)。

　　“要解決好兒童用藥短缺的問題必須發(fā)揮好我國(guó)舉國(guó)體制的優(yōu)勢(shì)，以國(guó)家目標(biāo)導(dǎo)向，創(chuàng)新和市場(chǎng)驅(qū)動(dòng)，政策和法規(guī)引導(dǎo)，進(jìn)一步激發(fā)藥企對(duì)藥物研發(fā)的積極性，從供給側(cè)層面解決存在的難題。”在近日舉行的２０１８中國(guó)兒童安全用藥大會(huì)上，國(guó)家科技重大專項(xiàng)重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)技術(shù)總師桑國(guó)衛(wèi)表示。

　　兒童藥臨床使用混亂現(xiàn)象嚴(yán)重

　　我國(guó)兒童用藥品嚴(yán)重不足。據(jù)中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所研究員杜冠華介紹，我國(guó)兒童專用藥物嚴(yán)重短缺，呈現(xiàn)“三少”特點(diǎn)：品種少、劑型少、規(guī)格少。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)國(guó)產(chǎn)藥批文總數(shù)１７６６５２條，其中兒童用藥只有３５１７條，占比僅１．９９％（截至２０１６年６月）；《國(guó)家基本藥物目錄》（２００９年版）收載藥品３０７個(gè)，其中兒童專用藥只有１個(gè)中成藥品種的１個(gè)劑型，到２０１２年版時(shí)也才增加到１０個(gè)品種共１３個(gè)劑型（化學(xué)藥 １個(gè)品種的１個(gè)劑型，其他為中成藥）。在劑型方面，美國(guó)兒童專用藥品劑型有混懸劑干粉、溶液劑、糖漿劑、混懸劑、分散片、泡騰片、咀嚼片、刻痕片、微量口服粉末或顆粒等十來種，有效提高安全性、有效性和方便性，而我國(guó)兒童專用藥品劑型只有顆粒劑、片劑、糖漿劑等少數(shù)幾種，適合兒童用劑型較缺乏。

　　據(jù)全國(guó)工商聯(lián)醫(yī)藥業(yè)商會(huì)提供的數(shù)據(jù)，我國(guó)現(xiàn)有藥品制劑品種３５００多個(gè)，而兒童藥專用制劑只有６０多種，占１．７％。據(jù)調(diào)查，２０１１－２０１３年北京市１５家兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)，兒童用藥總計(jì) ６０２０種，其中兒童專用藥僅４５種，占 ０．７５％。

　　兒童作為一個(gè)特殊的用藥群體，身體正處于發(fā)育階段，各器官發(fā)育尚未成熟，對(duì)疾病的易感性、應(yīng)激能力低，對(duì)藥物反應(yīng)不敏感，這些特點(diǎn)決定了兒童用藥對(duì)藥品用法用量有一些特殊的要求，兒童用藥的缺乏將嚴(yán)重影響兒童疾病的防治，可能會(huì)延誤疾病治療，影響治療效果。

　　兒童藥除了劑型、規(guī)格短缺外，用藥信息缺乏也是一個(gè)常見現(xiàn)象。北京兒童醫(yī)院超說明書用藥調(diào)查結(jié)果顯示，藥品說明書無兒童用法用量是兒科標(biāo)簽外用藥的主要類型。這同其他文獻(xiàn)報(bào)道相同。因此，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院院長(zhǎng)倪鑫認(rèn)為，兒科超說明書用藥更多的是無奈。兒童患者用藥安全性和有效性得不到保證，造成用藥風(fēng)險(xiǎn)較高。

　　用藥混亂的根源是研發(fā)不足

　　兒童用藥存在問題，專家認(rèn)為歸納起來是研發(fā)問題和使用問題，而使用問題的根源也是因?yàn)檠邪l(fā)不足。

　　倪鑫表示，目前兒童用藥存在的種種困境，究其根本是兩個(gè)原因：一是上市前兒童臨床試驗(yàn)嚴(yán)重缺乏，導(dǎo)致兒童藥品上市前兒童數(shù)據(jù)缺乏；二是上市后缺乏在兒童人群中再評(píng)價(jià)，導(dǎo)致兒童患者標(biāo)簽外用藥，有效性、安全性不能保證，更談不上合理用藥。

　　杜冠華認(rèn)為，兒童用藥的嚴(yán)重短缺導(dǎo)致用藥出現(xiàn)各種問題。兒童用藥短缺的源頭就是自主研發(fā)不足。他認(rèn)為兒童用藥品研發(fā)有它的特殊性，如兒童心理特殊性，劑型的多樣性和兒童適用性是兒童專用藥物的重要特點(diǎn)，兒童還存在病理特殊性、藥量特殊性等，造成兒童藥品的研發(fā)難度大、技術(shù)要求高。

　　國(guó)家藥品審評(píng)中心首席科學(xué)家徐增軍表示，好藥用不到兒童身上，是目前我國(guó)的一個(gè)現(xiàn)狀。兒童用藥沒有得到充分研究。他提醒，必須認(rèn)識(shí)到，兒童藥開發(fā)是個(gè)非常長(zhǎng)期復(fù)雜的過程，企業(yè)必須需要建立自己的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，提升科技水平。盡管兒童藥研發(fā)困難，但也要認(rèn)識(shí)到保護(hù)兒童健康是新藥研發(fā)中最重要的一個(gè)指標(biāo)，不能降低標(biāo)準(zhǔn)，兒童藥研發(fā)必須與成人藥研發(fā)依據(jù)同樣的證據(jù)。這些證據(jù)包括安全性、有效性的信息。必須要證明其安全性、有效性，藥審中心才有可能做完整的審評(píng)，藥品才可能獲批上市。

　　激發(fā)企業(yè)對(duì)兒童藥研發(fā)積極性

　　針對(duì)我國(guó)兒童用藥匱乏的問題，近年來國(guó)家多部門已制定發(fā)布了一系列政策規(guī)范和指導(dǎo)意見，取得了一定的效果，從制度、技術(shù)、經(jīng)濟(jì)上，直接或間接地為解決兒童用藥短缺問題提供了路徑和方法。但桑國(guó)衛(wèi)表示，由于兒童用藥研發(fā)成本高，市場(chǎng)容量相對(duì)較小，臨床試驗(yàn)困難等原因，制藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童藥的積極性尚未得到充分調(diào)動(dòng)，要進(jìn)一步加大政策層面對(duì)兒童專用藥品研發(fā)和生產(chǎn)的指導(dǎo)和鼓勵(lì)，探索研發(fā)兒童用藥的投入、補(bǔ)償機(jī)制。在兒童用藥的招標(biāo)、定價(jià)、稅務(wù)等方面給予政策傾斜，使研制生產(chǎn)兒童藥的企業(yè)和研發(fā)機(jī)構(gòu)風(fēng)險(xiǎn)降低，并能獲得良好的效益，調(diào)動(dòng)他們研發(fā)兒童藥的積極性。同時(shí)要探索制定中國(guó)兒童藥品法，用法律固化相關(guān)兒童用藥的研發(fā)生產(chǎn)、招標(biāo)采購(gòu)和使用管理的規(guī)章規(guī)范。由于兒童尚未發(fā)育成熟，組織器官功能尚不完善，對(duì)藥物的反應(yīng)與成人存在很大的差異，這就要求在新藥研發(fā)過程中，如藥效評(píng)價(jià)、安全性評(píng)價(jià)等均需采用針對(duì)性的技術(shù)與方法。

　　桑國(guó)衛(wèi)表示，應(yīng)進(jìn)一步加強(qiáng)兒童專用藥品研發(fā)相關(guān)基礎(chǔ)和關(guān)鍵技術(shù)研究，為提高研發(fā)水平創(chuàng)制適合兒童使用的新藥提供支撐。要鼓勵(lì)制藥企業(yè)和研發(fā)機(jī)構(gòu)積極申報(bào)新藥創(chuàng)制重大科技專項(xiàng)的兒童用藥研發(fā)項(xiàng)目；鼓勵(lì)成人藥的生產(chǎn)廠家補(bǔ)充兒童使用說明書，逐步杜絕那種用藥靠掰，劑量靠猜等超說明書用藥現(xiàn)象。

　　全國(guó)工商聯(lián)醫(yī)藥商會(huì)副會(huì)長(zhǎng)，葵花藥業(yè)集團(tuán)總裁關(guān)彥斌認(rèn)為，破解兒童用藥短缺和安全問題，根本出路還是要靠研發(fā)。兒童藥研發(fā)投入多、風(fēng)險(xiǎn)大、周期長(zhǎng)、回報(bào)低，致力兒童藥領(lǐng)域的葵花藥業(yè)，在研發(fā)上始終鍥而不舍的堅(jiān)持，而且不斷加大投入。他認(rèn)為，兒童安全用藥事業(yè)，需要全社會(huì)各方面力量的關(guān)注、參與和推動(dòng)。（朱國(guó)旺）

　　轉(zhuǎn)自：中國(guó)高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)導(dǎo)報(bào)

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