最近,美國(guó)天普大學(xué)LewisKatz醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家們,設(shè)計(jì)了一種專(zhuān)門(mén)的基因編輯系統(tǒng),為最終治愈HIV可導(dǎo)致艾滋病感染者,鋪平了道路。在本月發(fā)表于Nature子刊《ScientificReports》雜志上的一項(xiàng)研究中,研究人員表明,他們可以有效和安全地從培養(yǎng)的人類(lèi)細(xì)胞DNA中消除HIV-1.
據(jù)生物通3月24日消息,這項(xiàng)新研究的資深作者KamelKhalili教授采用獨(dú)特定制的基因編輯技術(shù),特異性地靶定HIV-1前病毒DNA整合的病毒基因組。他們的系統(tǒng)包括一個(gè)引導(dǎo)RNA——特異性地將HIV-1DNA定位在T細(xì)胞基因組,還包括一種核酸酶,可切斷T細(xì)胞DNA的鏈。一旦核酸酶已經(jīng)編輯刪除了HIV-1的DNA序列,基因組的松散,就會(huì)被細(xì)胞自身的DNA修復(fù)機(jī)制重新聚合起來(lái)。
Khalili博士的團(tuán)隊(duì)已經(jīng)證明,他們這種技術(shù)能夠從人類(lèi)細(xì)胞系中剪掉HIV-1DNA。他們將研究轉(zhuǎn)移到體外實(shí)驗(yàn)中,其中,來(lái)自HIV感染患者的T細(xì)胞,在細(xì)胞培養(yǎng)物中生長(zhǎng),從而表明用基因編輯系統(tǒng)治療,可以抑制病毒的復(fù)制,并顯著降低患者細(xì)胞內(nèi)的病毒載量。
第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9被譽(yù)為“上帝之手”,為治療癌癥、艾滋病、血液病、遺傳病等世界性難題提供了一個(gè)極具潛力的基因工具,并取得多項(xiàng)驚人成果。A股中勁嘉股份、澳洋科技等上市公司,涉及基因編輯相關(guān)業(yè)務(wù)。
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