基因測(cè)序與精準(zhǔn)用藥產(chǎn)業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)將建立

　　近年來生物技術(shù)領(lǐng)域的創(chuàng)新出現(xiàn)井噴。隨著科技部3月下發(fā)精準(zhǔn)醫(yī)療重大科研專項(xiàng)申報(bào)指南，我國精準(zhǔn)用藥與基因測(cè)序產(chǎn)業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)將率先建立起來。此前，在科技部和國家衛(wèi)生計(jì)生委等的組織下，中國精準(zhǔn)醫(yī)療戰(zhàn)略專家組成立，計(jì)劃于2030年前在精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域投入600億元。多家券商研報(bào)測(cè)算，精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)涉及的產(chǎn)業(yè)規(guī)模上萬億元，直接相關(guān)的產(chǎn)業(yè)規(guī)模超過一百億元。

　　涉及領(lǐng)域廣泛

　　中國科學(xué)院北京基因組研究所原副所長(zhǎng)于軍告訴中國證券報(bào)記者，精準(zhǔn)醫(yī)療是以個(gè)體化醫(yī)療為基礎(chǔ)，隨著基因組測(cè)序技術(shù)的發(fā)展以及生物信息與大數(shù)據(jù)科學(xué)的交叉應(yīng)用而發(fā)展起來的新型醫(yī)學(xué)概念與醫(yī)療模式。其本質(zhì)是通過基因組、蛋白質(zhì)組等組學(xué)技術(shù)和醫(yī)學(xué)前沿技術(shù)，對(duì)于大樣本人群與特定疾病類型進(jìn)行生物標(biāo)記物的分析與鑒定、驗(yàn)證與應(yīng)用，從而精確尋找到疾病的原因和治療的靶點(diǎn)，并對(duì)疾病不同狀態(tài)和過程進(jìn)行精確分類，最終實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病和特定患者進(jìn)行個(gè)體化精準(zhǔn)治療的目的，提高疾病診治與預(yù)防效益。

　　中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院副院長(zhǎng)詹啟敏表示，當(dāng)前，國內(nèi)臨床醫(yī)療多局限于依靠病人主訴、臨床癥狀、生理生化指標(biāo)和影像學(xué)改變來確定疾病情況。但在組織器官改變的下面，是大量的深層次分子生物學(xué)改變，包括遺傳背景、變異、免疫和內(nèi)分泌改變。以癌癥早期診斷為例，發(fā)達(dá)國家的早期診斷率為50%以上，北歐甚至高達(dá)70%-80%，而中國不足20%。

　　對(duì)于美國率先提出精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃，南昌大學(xué)醫(yī)學(xué)院李振山認(rèn)為應(yīng)從三方面來看：美國的醫(yī)療系統(tǒng)相對(duì)比較完善；生物醫(yī)學(xué)研究的成果轉(zhuǎn)化普遍；精準(zhǔn)醫(yī)療能夠解決當(dāng)前美國疾病診療中重要的問題。精準(zhǔn)醫(yī)療中的診斷成本僅占醫(yī)療成本的不到5%，卻可以影響近70%的治療成本。

　　業(yè)內(nèi)人士告訴中國證券報(bào)記者，精準(zhǔn)醫(yī)療是一個(gè)系統(tǒng)工程，主要在于確定病人群體的異質(zhì)性以及后續(xù)的處理辦法，由此直接和間接涉及的行業(yè)和相關(guān)產(chǎn)業(yè)廣泛。

　　確定病人群體的異質(zhì)性方面，涉及眾多科研部門與醫(yī)療部門的合作、樣本的收集與保存、臨床癥狀和數(shù)據(jù)的記錄與儲(chǔ)存、大規(guī)模數(shù)據(jù)庫的建立與分析；然后是診斷實(shí)現(xiàn)合理的轉(zhuǎn)化，這又涉及到診斷服務(wù)業(yè)本身及診斷儀器、試劑和技術(shù)開發(fā)行業(yè)等。

　　確定異質(zhì)性后的處理辦法方面，則涉及制藥業(yè)，包括開發(fā)針對(duì)特異群體的靶向乃至基因藥物，以及藥物應(yīng)用到臨床的諸多環(huán)節(jié)。

　　此外，整個(gè)過程離不開信息咨詢、行業(yè)管理等中介機(jī)構(gòu)的參與，以及政府層面的立法和監(jiān)管。

　　技術(shù)新難度大

　　國家衛(wèi)計(jì)委科教司有關(guān)人士向中國證券報(bào)記者透露，衛(wèi)計(jì)委、科技部等部門組織專家論證后，認(rèn)為開展精準(zhǔn)醫(yī)療研究是整個(gè)醫(yī)學(xué)界的重大機(jī)遇，并提出了中國版的精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃。

　　業(yè)內(nèi)人士表示，開展精準(zhǔn)醫(yī)療是國際醫(yī)學(xué)發(fā)展的趨勢(shì)，盡快切入有可能彎道超車；隨著社會(huì)逐漸進(jìn)入老齡化，醫(yī)療方面的負(fù)擔(dān)越來越重，醫(yī)療產(chǎn)業(yè)是剛性內(nèi)需且邊際效應(yīng)巨大，可以有效拉動(dòng)整體經(jīng)濟(jì)發(fā)展。

　　精準(zhǔn)醫(yī)療主要包括三個(gè)層次，層次間逐級(jí)提高，難度呈幾何級(jí)數(shù)加大?；A(chǔ)層次方面，基因測(cè)序是精準(zhǔn)醫(yī)療的基礎(chǔ)。無論是細(xì)胞治療還是基因治療，首先要通過基因測(cè)序診斷病情才能設(shè)計(jì)方案。在實(shí)施精準(zhǔn)醫(yī)療方案過程中，需要大量的細(xì)胞和分子級(jí)別的檢測(cè)?；驕y(cè)序工具分為測(cè)序儀和試劑，醫(yī)療器械公司可以順勢(shì)介入測(cè)序設(shè)備生產(chǎn)領(lǐng)域。

　　中等層次方面，主要涉及細(xì)胞免疫治療。通過對(duì)免疫細(xì)胞的功能強(qiáng)化和缺損修復(fù)，提高免疫細(xì)胞的戰(zhàn)斗力。這種技術(shù)治療癌癥效果好，但操作難度大，對(duì)患者身體素質(zhì)要求較高，難以大面積推廣。

　　最高層次方面是基因編輯。癌癥本質(zhì)上是人體基因變異導(dǎo)致的細(xì)胞分裂失控?；蚣糨嬀褪菍?duì)患者癌變細(xì)胞的變異基因進(jìn)行批量改造，使之成為正常細(xì)胞。

　　精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃獲得眾多政策利好支持?！犊萍疾筷P(guān)于發(fā)布國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究等重點(diǎn)專項(xiàng)2016年度項(xiàng)目申報(bào)指南的通知》簡(jiǎn)稱“國家指南”3月8日公布，拉開了精準(zhǔn)醫(yī)療重大專項(xiàng)科研行動(dòng)的序幕。國家指南明確，精準(zhǔn)醫(yī)療將是今年優(yōu)先啟動(dòng)的重點(diǎn)專項(xiàng)之一，并正式進(jìn)入實(shí)施階段。本年度的科研專項(xiàng)涵蓋八大目標(biāo)，包括構(gòu)建百萬人以上的自然人群國家大型健康隊(duì)列和重大疾病專病隊(duì)列，建立生物醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)共享平臺(tái)及大規(guī)模研發(fā)生物標(biāo)志物、靶標(biāo)、制劑的實(shí)驗(yàn)和分析技術(shù)體系，建設(shè)中國人群典型疾病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)臨床方案的示范、應(yīng)用和推廣體系，推動(dòng)一批精準(zhǔn)治療藥物和分子檢測(cè)技術(shù)產(chǎn)品進(jìn)入國家醫(yī)保目錄等。

　　“這標(biāo)志著精準(zhǔn)用藥及基因測(cè)序產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化即將開始?！睒I(yè)內(nèi)人士介紹，這八大目標(biāo)環(huán)環(huán)相扣：構(gòu)建百萬人以上專病隊(duì)列及大數(shù)據(jù)共享平臺(tái)，旨在打下精準(zhǔn)醫(yī)療的大數(shù)據(jù)基礎(chǔ)；建立大規(guī)模研發(fā)生物標(biāo)志物分析體系，是為中國人群典型疾病示范打下產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化的基礎(chǔ)；推動(dòng)精準(zhǔn)醫(yī)療藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，則標(biāo)志著精準(zhǔn)醫(yī)療大規(guī)模商業(yè)化的關(guān)鍵瓶頸有望被打破。

　　精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)新，難度大。目前進(jìn)入這個(gè)領(lǐng)域的國內(nèi)企業(yè)主要是傳統(tǒng)醫(yī)療醫(yī)藥企業(yè)轉(zhuǎn)型、醫(yī)藥器械公司創(chuàng)新以及其他行業(yè)跨界三種類型，包括達(dá)安基因、迪安診斷、新開源、千山藥機(jī)、紫鑫藥業(yè)、北陸藥業(yè)、仙琚制藥、麗珠集團(tuán)等。

　　腫瘤診治成突破口

　　2015年4月，國家衛(wèi)計(jì)委醫(yī)政醫(yī)管局公布首批腫瘤高通量基因測(cè)序臨床應(yīng)用試點(diǎn)單位名單。達(dá)安基因旗下廣州達(dá)安臨床檢驗(yàn)中心、迪安診斷全資子公司杭州迪安醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)中心入選首批試點(diǎn)單位名單。

　　衛(wèi)計(jì)委指出，將通過試點(diǎn)，做好高通量基因測(cè)序技術(shù)的驗(yàn)證與評(píng)價(jià)，逐步完善相關(guān)技術(shù)規(guī)范，提高高通量基因測(cè)序技術(shù)在腫瘤診斷與治療方面的應(yīng)用和管理水平。除上述兩家企業(yè)外，入選首批試點(diǎn)的單位還包括中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、深圳華大臨床檢測(cè)中心等。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，2012年中國癌癥發(fā)病人數(shù)為306.5萬，約占全球發(fā)病的1/5；癌癥死亡人數(shù)為220.5萬，約占全球癌癥死亡人數(shù)的1/4.

　　對(duì)這類惡性疾病的治療，一方面是加大治療藥物的研發(fā)突破，另一方面應(yīng)從精準(zhǔn)治療角度進(jìn)行治療技術(shù)的突破。業(yè)內(nèi)人士介紹，當(dāng)前的腫瘤治療正逐漸從宏觀層面對(duì)“癥”用藥向更微觀的對(duì)基因用藥轉(zhuǎn)變，實(shí)現(xiàn)“同病異治”或“異病同治”，精準(zhǔn)治療已經(jīng)成為腫瘤治療的一個(gè)趨勢(shì)。在廣闊的市場(chǎng)前景面前，繼無創(chuàng)產(chǎn)前測(cè)序爭(zhēng)奪戰(zhàn)開展數(shù)年后，多家基因公司開始進(jìn)入腫瘤檢測(cè)市場(chǎng)，爭(zhēng)奪這塊大蛋糕。

　　此前，在腫瘤個(gè)體化治療領(lǐng)域，國家衛(wèi)計(jì)委僅批準(zhǔn)了中南大學(xué)湘雅醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)所、北京博奧醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)所和中國醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院三家，但進(jìn)展緩慢。在2015年3月國家衛(wèi)計(jì)委公布了首批腫瘤高通量基因測(cè)序臨床應(yīng)用試點(diǎn)后，個(gè)別公司已先下手為強(qiáng)。華大基因旗下華大醫(yī)學(xué)的進(jìn)展快速，其腫瘤套餐已推向市場(chǎng)，目標(biāo)客戶包括健康人群、高危人群，也可輔助治療、預(yù)后監(jiān)控。

來源：中國證券報(bào)

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