“孤兒藥”研發(fā)內(nèi)冷 保障機制亟待健全

　　WHO將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)0.65%~1%的疾病，中國目前尚未對其明確定義。由于治療罕見病的藥物（國外稱“孤兒藥”）常常價格昂貴且難以獲得，可及性和可支付性成為一道難題，張健慧目前的工作重點之一，就是幫助罕見病患者獲得免費的治療藥物，但僅靠救助辦公室的力量，顯然杯水車薪。而這一切的解決，則依賴于醫(yī)療保障機制及其配套措施的建立。

　　“對罕見病患者的關(guān)注，是從提高整個民族素質(zhì)的角度上考慮的，社會需要對其給予足夠的關(guān)愛?！敝腥A慈善總會罕見病救助辦公室執(zhí)行主任張健慧對記者說。

　　令人欣慰的是，在5月26日，上海市副市長沈曉明表示，今年年底或者明年年初，有關(guān)提高罕見病防治水平、建立罕見病基本保障機制的文件或?qū)⒊雠_。

　　研發(fā)外熱內(nèi)冷

　　低于1%的患病比例使罕見病患者成為小眾群體，市場需求總體較小，而藥物研發(fā)成本相對固定，同時開展臨床試驗時可供研究的樣本數(shù)量也非常少，以致絕大多數(shù)罕見病藥在未來的銷售中可能無法收回研發(fā)成本，沒有商業(yè)利潤。

　　有關(guān)人士介紹說，根據(jù)美國制藥工業(yè)協(xié)會（PMA）的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，開發(fā)和上市一只新藥平均成本達(dá)到2.5億美元，而藥品從早期開發(fā)到上市銷售，歐洲的成功率為1/4317，美國僅為1/6155，同時新藥獲準(zhǔn)上市并不意味著商業(yè)上的成功。在常規(guī)市場條件下，制藥企業(yè)在制定新藥研究與開發(fā)的投資決策時，市場和利潤起著決定性作用。因此，很少企業(yè)愿意在“孤兒藥”研發(fā)方面投入精力。

　　正是基于“孤兒藥”研發(fā)的高風(fēng)險現(xiàn)狀，許多國家對其給予了政策上的支持。

　　據(jù)記者了解，日本于1993年正式實施了《罕見病用藥管理制度》，包括研究的全過程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優(yōu)惠。

　　美國FDA也為“孤兒藥”的注冊提供快速通道程序，“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場獨占權(quán)。此外，F(xiàn)DA還明確界定了“相似藥物”的概念，力求避免審批僅在分子結(jié)構(gòu)上進行簡單改變的新藥的上市，以此來保護第一位市場壟斷者的利益，激勵藥廠研發(fā)熱情。

　　法規(guī)方面諸多的優(yōu)惠措施以及傳統(tǒng)藥物研發(fā)滯緩的困境促使包括諾華、葛蘭素史克、輝瑞等大藥廠開始關(guān)注起“孤兒藥”的研發(fā)，葛蘭素史克專門為此組建一個從事“孤兒藥”研發(fā)的部門，輝瑞則以前期支付6000萬美元的價碼與一家以色列生物制藥企業(yè)合作開發(fā)治療戈謝氏病的藥物taliglucerase alfa。

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