基因療法或能用于艾滋病治療

　　基因療法是指通過分子生物學(xué)的方法，將基因?qū)牖颊唧w內(nèi)并讓其表達，以治療某些疾病的方法。基因療法是一種非常新的醫(yī)療技術(shù)，并不成熟，而且修改了人類本身的基因組，所以在得到大規(guī)模應(yīng)用之前仍需研究和檢驗。

　　近日，科學(xué)家對造血干細胞進行基因改造，試圖治療艾滋病。艾滋病病毒可以攻擊人的免疫T細胞，而免疫T細胞是由造血干細胞分化而來。所以如果讓造血干細胞含有抵抗艾滋病病毒的基因，就可以讓新生成的T細胞免受艾滋病病毒的感染。為了做到這一點，科學(xué)家向造血干細胞中插入了3個基因。

　　第一個被插入的基因編碼一種RNA酶，它可以阻止細胞表面受體CCR5的合成。艾滋病病毒就是通過CCR5進入細胞的。有些人天生就不具有CCR5基因，他們對艾滋病有天然的免疫力。2008年，德國醫(yī)生將不具CCR5基因的骨髓移植給一位同時患有艾滋病和白血病的病人，治愈了他的兩種疾病。

　　不過艾滋病病毒會產(chǎn)生變異，可以通過其它的方法進入細胞。這樣的話，僅僅干擾CCR5是不夠的?？茖W(xué)家另外轉(zhuǎn)入了兩個基因。這兩個基因的產(chǎn)物都是RNA，它們可以抑制病毒組裝自己基因組的一個蛋白質(zhì)tat，并通過這種方式阻止病毒繁殖。

　　在體外完成對干細胞的基因改造以后，科學(xué)家將它們移植回病人的體內(nèi)。在4名受試患者中，有3位的造血干細胞在一年半至兩年內(nèi)，長期地表達新基因的產(chǎn)物。同時，也沒有出現(xiàn)明顯的，由載體病毒引起的副作用。

　　為了保證安全，研究人員在給病人移植骨髓時，僅僅混入了一小部分基因改造過的細胞。不過，好消息是，隨著血液中病毒含量的增加，基因改造的細胞在選擇的作用下也會隨之增多。

　　這項研究的規(guī)模很小，只包含了四名患者。不過卻表明通過修改造血干細胞的基因組，可以讓它不斷地分化出具有新基因的細胞，讓這些新基因長時間穩(wěn)定地發(fā)揮作用。

　　參與研究的科學(xué)家Rossi說，他們下一步的目標是進一步增加具有新基因的細胞在病人身體中的數(shù)量。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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