從骨髓移植手術(shù)中獲靈感 根治艾滋病有望成現(xiàn)實(shí)

　　上世紀(jì)80年代以來(lái)，研究人員在如何延長(zhǎng)艾滋病患者生命方面取得頗多成果，但如何根治這一疾病仍是醫(yī)學(xué)界面臨的難題。美國(guó)《洛杉磯時(shí)報(bào)》21日?qǐng)?bào)道，一些研究人員從一次罕見(jiàn)的骨髓移植手術(shù)中獲得靈感，展開(kāi)多項(xiàng)實(shí)驗(yàn)，希望借助造血干細(xì)胞基因“修剪”使人體自身具有抵抗艾滋病的能力。

　　■骨髓移植治愈兩種病

　　德國(guó)柏林一名白血病患者2007年打算接受骨髓移植。他同時(shí)是一名艾滋病病毒攜帶者。這名患者的主治醫(yī)生許特爾當(dāng)時(shí)冒出一個(gè)大膽的想法：“為什么不同時(shí)治愈這兩種疾病呢？”

　　其實(shí)，盡管艾滋病對(duì)一些人而言意味著噩夢(mèng)，但對(duì)另一些人卻無(wú)法構(gòu)成威脅。這些人天生攜帶CCR5德?tīng)査?2基因，可以抵抗艾滋病。許特爾最終找到了與這名患者成功配型并攜帶抗艾變異基因的捐獻(xiàn)者，成功實(shí)施手術(shù)。術(shù)后61天，這名患者體內(nèi)已檢測(cè)不出艾滋病病毒。

　　■奇跡引出大膽設(shè)想

　　這一醫(yī)學(xué)奇跡燃起不少艾滋病病毒攜帶者的希望。不過(guò)，一些生物學(xué)和醫(yī)學(xué)學(xué)者說(shuō)，這一奇跡幾乎不可復(fù)制。一方面，骨髓移植伴有相當(dāng)大的風(fēng)險(xiǎn)。另外，找尋具有抗艾基因的配型者無(wú)異于海底撈針。

　　不過(guò)，美國(guó)南加州大學(xué)生物學(xué)教授坎農(nóng)提出一個(gè)大膽設(shè)想：“既然難以移植抗艾變異基因，那是否能實(shí)現(xiàn)人造呢？”坎農(nóng)和她的同事認(rèn)為，可以通過(guò)基因療法改良艾滋病患者的基因，使其自身產(chǎn)生抵抗這一疾病的能力。

　　坎農(nóng)及其研究團(tuán)隊(duì)借助“鋅指核酸酶”這種“酶刀”，切割實(shí)驗(yàn)鼠未成熟造血干細(xì)胞CCR5等位基因編碼區(qū)第185位氨基酸密碼子后的32個(gè)堿基，人為使CCR5變異成為CCR5德?tīng)査?2，“剝奪”造血干細(xì)胞成熟后生成CCR5蛋白的能力，切斷艾滋病病毒入侵機(jī)體的路徑。隨后，研究人員把這些成熟的干細(xì)胞重新植入實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)。

　　研究人員將基因“變異”的實(shí)驗(yàn)鼠和未變異的實(shí)驗(yàn)鼠同時(shí)暴露在艾滋病病毒下。12周后，他們發(fā)現(xiàn)，“變異”實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)含有較多可抵御艾滋病病毒的T細(xì)胞，艾滋病病毒含量非常低。

　　■希望盡快用于臨床

　　盡管實(shí)驗(yàn)獲得成功，如何把這一技術(shù)應(yīng)用于臨床仍是難題?？厕r(nóng)希望，美國(guó)食品和藥物管理局能在3至4年內(nèi)為這項(xiàng)技術(shù)用于臨床“開(kāi)綠燈”。

　　盡管取得重大研究成果，坎農(nóng)并不愿意使用“治愈艾滋病”這一短語(yǔ)來(lái)定義這項(xiàng)技術(shù)?！叭藗冋f(shuō)我們正在嘗試治愈艾滋病，”坎農(nóng)說(shuō)，“我認(rèn)為更確切的是，我們正試著讓人們?cè)跀y帶少量病毒的情形下快樂(lè)、健康地生活?！?/br>

來(lái)源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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