地中海貧血基因療法試驗(yàn)初獲成功

　　地中海貧血癥患者往往要靠定期輸血來保持健康，而一個國際科研小組日前報(bào)告說，其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗(yàn)取得初步成功。這名患者已不再需要輸血，并擁有一份正常的工作。

　　法國、美國、意大利等國科研人員在新一期英國《自然》雜志上報(bào)告說，這名男性患者從3年前開始接受基因療法。當(dāng)時他18歲，患有β型地中海貧血癥。這種病由基因缺陷引起，患者自身不能生成正常的紅細(xì)胞，因此需要通過輸血來保持血液的供養(yǎng)等功能。這名患者從3歲開始輸血，嚴(yán)重時每個月都要輸血。

　　在基因療法試驗(yàn)中，研究人員先利用患者自身的骨髓造血干細(xì)胞培養(yǎng)出包括紅細(xì)胞在內(nèi)的血液細(xì)胞，然后使用病毒作載體，將無缺陷的基因引入這些細(xì)胞中，再用化學(xué)手段去除多余細(xì)胞，只留下基因缺陷得到修正的紅細(xì)胞，最后將這些紅細(xì)胞移植回患者體內(nèi)。

　　結(jié)果顯示，患者自身生成正常紅細(xì)胞的能力逐漸上升，在接受治療一年后就不再需要輸血了?，F(xiàn)在該患者雖然仍有輕微貧血癥狀，但迄今一直不需要輸血，并且已經(jīng)有了一份全職的廚師工作，這說明基因療法取得了初步成功。

　　不過也有專家對這一結(jié)果持謹(jǐn)慎態(tài)度，比如認(rèn)為試驗(yàn)成功與這名患者自身的一些生理特點(diǎn)有關(guān)，可能難以在其他患者身上復(fù)制成功經(jīng)驗(yàn)。試驗(yàn)中使用的病毒帶來了一定的副作用，有引發(fā)癌癥的可能。但是總的來說，這次試驗(yàn)打開了使用基因療法治療地中海貧血癥的大門，為許多患者帶來了希望。

　　據(jù)研究者介紹，β型地中海貧血癥多見于地中海地區(qū)和東南亞?，F(xiàn)有治療手段除了定期輸血外，還有移植造血干細(xì)胞等，但通常很難找到匹配的干細(xì)胞捐獻(xiàn)者，因此基因療法成為一個新的研究方向。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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