MYDICAR基因療法在心力衰竭治療中初顯潛力

　　在美國(guó)心力衰竭協(xié)會(huì)年會(huì)上公布的一項(xiàng)對(duì)晚期心力衰竭患者所做的Ⅱ期研究表明，MYDICAR基因療法安全并有助于改善患者的臨床轉(zhuǎn)歸、癥狀、功能狀態(tài)及心臟結(jié)構(gòu)。

　　這項(xiàng)Ⅱ期研究為CUPID研究經(jīng)皮心肌轉(zhuǎn)導(dǎo)鈣上調(diào)基因療法治療心臟病研究，由圣迭戈加州大學(xué)的Barry H. Greenberg博士帶領(lǐng)完成，旨在評(píng)估對(duì)晚期心力衰竭患者采用MYDICAR由Celladon公司生產(chǎn)的一種酶替代治療藥物，可恢復(fù)SERCA2a蛋白的水平治療的安全性和可行性，并探討其活性和療效。其納入標(biāo)準(zhǔn)包括：年齡介于18~75歲，心力衰竭病因不限的NYHA分級(jí)為Ⅲ或Ⅳ級(jí)，心肌最大耗氧量≤20 ml/kg·min，左室射血分?jǐn)?shù)≤35%，持續(xù)接受了30天心力衰竭優(yōu)化治療方案。最終納入的受試者平均年齡為61歲，87%為男性，87%為白種人，半數(shù)受試者的心力衰竭系缺血性心肌病所致，所有患者的心力衰竭均為NYHA Ⅲ級(jí)。

　　39例患者被隨機(jī)分配至3個(gè)MYDICAR劑量中的1個(gè)劑量組或安慰劑對(duì)照組，并接受單純的冠狀動(dòng)脈內(nèi)輸注治療，觀察持續(xù)12個(gè)月，在治療6個(gè)月后進(jìn)行初步分析。

　　安全性測(cè)定包括體格檢查、心電圖、不良事件、全血細(xì)胞計(jì)數(shù)、血清化學(xué)檢查、尿檢、肌酐激酶心肌帶、肌鈣蛋白T以及酶聯(lián)免疫測(cè)定針對(duì)病毒蛋白的細(xì)胞免疫應(yīng)答。

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