α-1抗胰蛋白酶缺乏癥治療藥將進入Ⅱ期試驗

美國食品藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)應(yīng)用基因技術(shù)公司（AGTC）的&alPHa;-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AAT）治療藥進入Ⅱ期臨床試驗，并為這次試驗撥發(fā)了100萬美元的扶助資金。研究人員在該試驗中將檢測藥物的安全性和療效。

這次試驗的具體工作主要由AGTC協(xié)調(diào)。AGTC總裁兼CEO蘇爾·沃舍爾表示，得到FDA的這筆資金，有利于試驗工作的順利開展。

研究人員表示，之前多個早期臨床試驗結(jié)果已證實，重組腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)對人體疾病癥狀方面具有一定影響。在即將進行的試驗中，他們將檢測這種方法用于治療由&alPHa;-1抗胰蛋白酶缺乏導(dǎo)致的遺傳性肺氣腫的安全性和療效。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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