“魔術(shù)彈” 消除罕見遺傳病治療藥物副作用

　　近日，英國大學(xué)的藥物科學(xué)家設(shè)計了一種“魔術(shù)彈”，可以消除一種罕見遺傳疾病胱氨酸病治療藥物的副作用。桑德蘭大學(xué)的研究人員已經(jīng)化學(xué)改性了一種治療藥物，根除了惡心、嘔吐、嚴(yán)重口臭、體臭、難聞的味道等副作用。

　　胱氨酸病是一種去除多余胱氨酸障礙的疾病，會導(dǎo)致腎臟損害和最終影響到其他器官。

　　東北大學(xué)的藥物學(xué)家設(shè)計了這種挽救生命的罕見遺傳性疾病治療藥物的“魔術(shù)彈”，根除了令人不快的副作用。

　　英國桑德蘭大學(xué)教授Roz Anderson和博士生Lisa Frost已經(jīng)化學(xué)改性了一種治療胱氨酸病的藥物。

　　治療胱氨酸病需要每天四次服用高劑量的藥物，但其中70%的藥物在消化過程中通過人體的新陳代謝被浪費掉，并沒有起到治療作用。Anderson和Lisa已經(jīng)對藥物進(jìn)行了修改，可直接將半胱胺靶向細(xì)胞內(nèi)，提高其吸收率，減少需要服用的劑量和降低副作用。Anderson教授說到，你可以想像，對于孩子不僅是疾病本身難以對付，還有副作用；一些病人到了青少年時期，即使他們知道停止服用藥物會加速腎功能衰竭，并可能導(dǎo)致其死亡，他們還是會停藥。

　　“為了解決這些問題，我們化學(xué)改性了藥物來靶向γ-谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶，這是一種位于細(xì)胞表面可將化學(xué)改性的藥物轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞內(nèi)的酶，因此更像魔術(shù)彈；需要在藥物釋放之前直接進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)來提高治療效果。這意味著病人需要較少劑量的藥物，因此也降低了副作用?！?/p>

　　“為了將這種有希望的分子用于臨床，將在I期臨床試驗之前進(jìn)行作用機(jī)理、有效性、成分、藥代動力學(xué)和毒副反應(yīng)的系統(tǒng)研究?！盇nderson教授認(rèn)為，這可以通過一個全球性的協(xié)作組來完成，最初由來自英國、比利時、法國和意大利的胱氨酸病專家組成。也有證據(jù)表明，半胱胺可用于治療其他疾病，Anderson教授取得了進(jìn)一步令人鼓舞的進(jìn)展的領(lǐng)域。

　　Anderson 教授解釋說：“眾所周知，半胱胺有治療亨廷頓和帕金森氏病的潛力，但其不利性質(zhì)及副作用限制了他的使用。它還顯示出抵抗造成瘧疾的細(xì)菌的作用?！彼a(bǔ)充說：“胱氨酸病患者還有眼部的問題，并且沒有有效的治療方法。我們已經(jīng)設(shè)計了一個藥物前體專門用于治療眼部，我們正在評估他的功效。一些藥學(xué)學(xué)生參與了研究?！?/p>

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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