美國生物制藥研發(fā)提速

2009年，美國的藥物研究和生物制藥公司仍舊保持著R&D最大投資者的地位，R&D開支穩(wěn)定在653億美元，而美國藥品研究和生產商協會（PHRMA）成員的投資為458億美元。近期發(fā)布的《PHRMA 2010生物制藥行業(yè)報告》也許向我們展示了生物制藥R&D的新進展。

投資依然強勁

盡管面臨著經濟危機的挑戰(zhàn)，生物制藥公司依舊對R&D投資保持著極大的熱情。2009年R&D投資增加到653億美元（見圖1）。

強勁的投資和結構優(yōu)化的合作環(huán)境使制藥公司在醫(yī)療衛(wèi)生發(fā)展中發(fā)揮關鍵的角色：促進科學知識發(fā)展，建立新的發(fā)現，為患者提供新的治療選擇機會。然而，近年來，繁瑣的藥物發(fā)現和開發(fā)過程已經越來越成為制藥公司的重大挑戰(zhàn)。

制藥公司的R&D過程是一個復雜的事業(yè)，需要經歷許多步驟和障礙。成功開發(fā)一種新藥平均需要10～15年，花費12億～13億美元（見圖2）。即使進入開發(fā)階段的藥物也很難被批準上市，因此，大量的投資都有可能打水漂。

藥企堅持追逐有希望的產品是必然的，不過研究者和投資者都知道把一個可能性變成一只產品，將會是一個漫長的過程，并且這個過程充滿了不確定性。

當生物制藥R&D的開支和復雜性不斷增加時，藥物開發(fā)的成功率卻在不斷下降。

藥物研發(fā)開支和復雜性不斷增加的關鍵因素是臨床試驗。與以前相比，今天的藥物臨床試驗花費的時間更長，而且要求的參與者也更多。因此，為臨床試驗招募參與者的確更加困難，花費也更高。同時，作為一門科學，對于如何衡量藥物安全性和有效性的知識不斷擴展，試驗也就會變得越來越復雜，結果也難以預料。而且上市后同樣面臨著漫長復雜的檢測程序。

新藥開發(fā)的高投入和復雜性的另一個驅動因素是由科學自身特點確定的。藥物開發(fā)，尤其是慢性疾病和神經變性疾病，目前還面臨著許多科學障礙。雖然基因組學和分子生物學取得了長足進展，不過應用目前已知的基礎知識開發(fā)新藥，仍舊面臨著諸多挑戰(zhàn)。事實上，在過去的10年里，在眾多的選擇中挑選既安全又有效的候選藥物，難度正在不斷增加（見圖3）。

個體化與生物制品結合

個體化用藥和生物制品是藥物研發(fā)中最具潛力的兩個領域。盡管同樣面臨著R&D挑戰(zhàn)，生物制藥行業(yè)正在向這兩個領域和其他的邊緣技術進軍。許多專家都認為，這些領域的研究有可能轉變醫(yī)藥行業(yè)的觀念，為將來的藥物研發(fā)提供新的途徑。

生物制藥研究最具前途的一個領域就是個體化用藥，個體化用藥可以對疾病做到“量體裁衣”，而且還可以預防不良反應，提高藥物對患者的療效。

雖然個體化用藥比較復雜，但制藥公司還是想在這一領域取得利潤分紅，而事實上目前已經有一些產品在個體化用藥上有所進展。例如：

CCR5-tropic HIV-1：Maraviroc（Selzentry）用于治療此型HIV患者。

急性淋巴細胞性白血?。篋asatinib（Sprycel）用于治療對以前治療抵抗和不耐受的費城染色體陽性急性淋巴細胞性白血病（PH+ALL）。

乳腺癌：一種最常用的個體化用藥是曲妥單抗（trastuzumab，Herceptin），用于治療乳腺癌過度表達人表皮生長因子受體2（HER2）蛋白的患者。

近年來，新的生物制品推動了類風濕性關節(jié)炎、部分癌癥和黃斑變性等疾病的治療和預防的發(fā)展。通過對已經批準的生物制品上市后研究發(fā)現其具有較好的療效。從2005～2007年已有25種生物制品被批準用于治療癌癥。

“孤兒病”或成新希望

“孤兒病”又稱罕見病，由于只影響到極少數人，因此，醫(yī)生往往對這些疾病缺乏經驗，而且治療藥物也顯不足。在美國，每一種“孤兒病”的患病人數都不足20萬。

由于1983年美國通過了“孤兒病藥物法案”（The Orphan Drug Act），大大刺激了對此類疾病的研究，“孤兒病”治療藥物也明顯增加。從1983年起，共有近350種藥物被批準用于“孤兒病”治療。近年來，“孤兒藥”的研發(fā)也成逐年增加趨勢，有研究顯示，開發(fā)的孤兒藥已經從2000～2002年的208種，增加到2006～2008年的425種。

合作與發(fā)展扮演的不同角色

大型生物制藥公司、小型公司、學術機構和國立衛(wèi)生研究所對發(fā)展醫(yī)學科學和藥物都具有重要貢獻。大型生物制藥公司是新藥R&D基金的主要來源。生物制藥公司的研究人員主導著基礎和應用研究，對開發(fā)更具熱情。據PhRMA 2010成員調查發(fā)現，77%的藥物研發(fā)花費主要用于內部研究。小型公司也在推動著創(chuàng)新，引導著基礎研究、藥物開發(fā)、臨床前試驗，有時候還用于臨床試驗。而國立衛(wèi)生研究所提出領導決策和對大學、醫(yī)學院、研究中心和其他非盈利機構提供基金贊助，主要是對疾病發(fā)病機制的基礎研究，從而對生物制藥行業(yè)開發(fā)新藥提供支持。

來源：藥品資訊網信息中心

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