新藥VX-770：針對引起肺囊性纖維化的基因變異

一項新研究表明，一種針對囊性纖維化潛在病因的藥物VX-770在其II期臨床試驗中展現(xiàn)出希望。這項研究發(fā)表在11月18日那期的《新英格蘭醫(yī)學雜志》（New England Journal of Medicine）上。

如果最終VX-770獲美國FDA批準，其標志著首次得到囊性纖維化患者肺發(fā)生了什么故障治療，而不僅僅是癥狀的治療。

根據該項研究，僅有4%-5%囊性纖維化患者攜帶特殊基因變異，而這種在研藥物VX-770可治療該基因變異。

但囊性纖維化基金會總裁兼首席執(zhí)行官Robert Beall表示，VX-770僅是一種新藥中的第一個藥物，該種新藥的部分藥物已進入研發(fā)流水線，其可能以類似方式對攜帶其他囊性纖維化相關基因變異的患者起作用。

“對于囊性纖維化疾病，從來沒有這樣一種希望和樂觀的感覺，” Beall說。“這是首次發(fā)現(xiàn)囊性纖維化基本缺陷的治療方法。如果我們能早日治療該疾病，也許我們將不會罹患損害肺臟并最終奪走人們的生命的各種感染。”

來源：藥品資訊網信息中心

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