日本研究人員24日宣布,他們發(fā)現(xiàn)了遏制一種遺傳型神經(jīng)疾病——亨廷頓舞蹈癥的致病基因的方法,這一研究成果為開發(fā)全新的治療方法開辟了道路。
日本國(guó)立精神和神經(jīng)醫(yī)療研究中心的一個(gè)研究小組報(bào)告說(shuō),他們發(fā)現(xiàn)在亨廷頓舞蹈癥患者致病基因的堿基序列中,存在與正常的基因組不同的堿基序列。研究小組以此為標(biāo)記,利用RNA(核糖核酸)干擾方法成功使致病基因不再發(fā)揮作用。
研究人員說(shuō),這一標(biāo)記約6個(gè)小時(shí)內(nèi)就可以確定,即使堿基構(gòu)成因患者不同而不同,也能檢測(cè)出致病基因與正?;虻牟顒e。
相關(guān)研究成果發(fā)表在新一期美國(guó)《國(guó)家科學(xué)院學(xué)報(bào)》上。研究小組表示,這一成果還將有助于為發(fā)病機(jī)理與亨廷頓舞蹈癥相似的疾病開發(fā)治療方法,例如肌強(qiáng)直性營(yíng)養(yǎng)不良、脊髓小腦變性癥等。
亨廷頓舞蹈癥是一種染色體顯性遺傳所導(dǎo)致的腦部退化疾病,癥狀表現(xiàn)為舞蹈性運(yùn)動(dòng)以及認(rèn)知和行為障礙。該病由美國(guó)醫(yī)學(xué)家喬治?亨廷頓于1872年發(fā)現(xiàn),因而得名。
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