攜帶DNA的新型藥物試劑即將首次推出

　　據(jù)美國《未來學(xué)家》雙月刊11月—12月刊（提前出版）報道，歐洲研究協(xié)調(diào)局（EUREKA）的科學(xué)家研發(fā)出一種可攜帶DNA的新化合物，預(yù)示著一種從基因?qū)用嬷委熂膊〉乃幬锖芸鞎兂涩F(xiàn)實(shí)，這一突破標(biāo)志著攜帶DNA的新型藥物試劑即將首次推出。

　　基因治療是指將新的遺傳信息轉(zhuǎn)移至受損或患病的細(xì)胞核中，給細(xì)胞重新編程，以此來修復(fù)受損的細(xì)胞。目前，科學(xué)家進(jìn)行基因治療時通常采用三種載體來轉(zhuǎn)移基因：病毒載體、逆轉(zhuǎn)錄病毒載體、非病毒類或合成試劑載體。

　　病毒轉(zhuǎn)移基因法依靠“感染”來實(shí)現(xiàn)，它是目前將新遺傳信息轉(zhuǎn)入細(xì)胞的最有效方法，但會在轉(zhuǎn)移過程中給細(xì)胞注入很多不利信息，因此這種轉(zhuǎn)移方法風(fēng)險非常高。盡管非病毒或者使用合成試劑進(jìn)行基因轉(zhuǎn)移的方法更可能被身體所接受，但這種方法在將新的DNA注射進(jìn)入細(xì)胞方面的效率并不高，且合成試劑很難實(shí)現(xiàn)大批量生產(chǎn)。

　　與其他合成載體相比，EUREKA項目團(tuán)隊研制出的新化學(xué)試劑能夠更有效地將DNA遞送進(jìn)細(xì)胞核中，并且更容易批量生產(chǎn)。

　　項目組成員、芬蘭赫爾辛基大學(xué)藥物研發(fā)中心主任奧托·厄提解釋說，當(dāng)這些化合物處于溶液狀態(tài)并且向其中添加DNA時，它們會結(jié)合在一起。這個大的、松散的DNA分子會分解，和載體結(jié)合形成一些直徑約為10納米到50納米的粒子。當(dāng)將粒子送往細(xì)胞時，納米粒子聚集在細(xì)胞表面，細(xì)胞表面向內(nèi)折疊，在細(xì)胞內(nèi)形成一個泡囊，接著，粒子會從泡囊中逃逸，釋放出DNA。

　　美國奇點(diǎn)大學(xué)科學(xué)家安德魯·塞爾表示，基因組合成和組配技術(shù)方面的進(jìn)步一日千里，但進(jìn)行基因治療的工具非常簡陋。科學(xué)家表示，在基因療法這個數(shù)十年來經(jīng)歷過失敗和失望的領(lǐng)域，上述突破讓人看到了希望。雖然自1959年以來，人們就了解了改變DNA的技術(shù)，而且科學(xué)家希望基因療法能在治療癌癥、艾滋病甚至心血管病中發(fā)揮作用，但它實(shí)際上未治愈任何一種疾病。不過，有個別例子表明，基因療法在與其他療法結(jié)合使用時發(fā)揮過積極作用。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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