10大“重磅炸彈”將面臨FDA裁決

在接下來(lái)的幾個(gè)月里，F(xiàn)DA將對(duì)等待審批的新藥作出本年度最重大的裁決。這些藥物包括半個(gè)世紀(jì)以來(lái)首次研發(fā)出的治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥、具有“重磅炸彈”潛力的抗凝藥、爭(zhēng)議不斷的減肥藥，還有其它產(chǎn)品。FDA的裁決將會(huì)決定這些產(chǎn)品的市場(chǎng)命運(yùn)要么慘淡經(jīng)營(yíng)，要么迅速成為“重磅炸彈”。

NO.1 Benlysta

【開(kāi)發(fā)者】 人類(lèi)基因組科學(xué)公司（HGS）和葛蘭素史克

【市場(chǎng)潛力】 30億～40億美元

不久前，F(xiàn)DA拒絕了HGS公司的丙型肝炎藥物Zalbin申請(qǐng)，為此，諾華終止了與HGS的此項(xiàng)合作，從而為公司留下了2.3億美元的銷(xiāo)售缺口?，F(xiàn)在，HGS想單獨(dú)完成Zalbin項(xiàng)目。不過(guò)HGS股票并沒(méi)有受到影響，因?yàn)樗械耐顿Y者都把目關(guān)鎖定在FDA對(duì)HGS治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）新藥Benlysta的審批上。

HGS預(yù)測(cè)Benlysta銷(xiāo)量每年最高可達(dá)41億美元，Benlysta在美國(guó)具有大約30萬(wàn)的潛在消費(fèi)人群，全球則會(huì)更多。Benlysta似乎正在使HGS進(jìn)行角色的轉(zhuǎn)換，從一個(gè)純粹的開(kāi)發(fā)者變成一個(gè)營(yíng)銷(xiāo)者。

年初，F(xiàn)DA決定對(duì)Benlysta進(jìn)行優(yōu)先審查，分析人士也對(duì)Benlysta能獲批成為最暢銷(xiāo)藥物之一充滿信心。

NO.2 Bydureon

【開(kāi)發(fā)者】 禮來(lái)、Amylin和Alkermes

【市場(chǎng)潛力】 10億～60億美元

開(kāi)發(fā)新一代糖尿病藥物并不是一件容易的事情。羅氏糖尿病新藥Taspoglutide遭遇挫折就是一個(gè)慘痛的教訓(xùn)。GLP-1藥物有望獲得市場(chǎng)增長(zhǎng)的大部分份額，分析師現(xiàn)在也認(rèn)同，糖尿病特效藥Byetta的長(zhǎng)效1周1次的新版本Bydureon將會(huì)成為糖尿病領(lǐng)域的新星。

Bydureon全球銷(xiāo)量潛力為10億～60億美元，這再一次證明生物醫(yī)藥行業(yè)產(chǎn)品的難以預(yù)測(cè)性。

Bydureon對(duì)禮來(lái)具有至關(guān)重要的意義，當(dāng)其他大型制藥公司開(kāi)始熱衷于收購(gòu)競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手之時(shí)，禮來(lái)卻堅(jiān)持使用內(nèi)部的生產(chǎn)線，不過(guò)自己的一些努力最后以試驗(yàn)失敗而告終。禮來(lái)以CEO John Lechleiter為首的領(lǐng)導(dǎo)層以及公司對(duì)Bydureon的未來(lái)亟需重拾信心。

NO.3 Brilinta

【開(kāi)發(fā)者】 阿斯利康

【市場(chǎng)潛力】 20億～40億美元

阿斯利康很需要贏得這場(chǎng)戰(zhàn)爭(zhēng)，而抗凝新藥Brilinta也爭(zhēng)氣地獲得了FDA專(zhuān)家小組的推薦。為了獲得9月份歐洲對(duì)產(chǎn)品的批準(zhǔn)，阿斯利康進(jìn)行了大量與世界上第二大暢銷(xiāo)藥Plavix（2009年銷(xiāo)量95億美元）相關(guān)的對(duì)比試驗(yàn)?，F(xiàn)在，阿斯利康正在盼望FDA對(duì)Brilinta的放行，公司同時(shí)正在進(jìn)行一項(xiàng)主要研究觀察Brilinta（ticagrelor）和阿司匹林聯(lián)用是否對(duì)心臟病發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)的患者具有保護(hù)作用。

不過(guò)，Brilinta最大的懸念就是在樞紐試驗(yàn)（pivotal trial）中，美國(guó)不會(huì)對(duì)美國(guó)以外的患者使用此藥作出反應(yīng)。因?yàn)榇蠖鄶?shù)FDA工作人員都稱(chēng)他們看到的資料有限，分析人士認(rèn)為，阿斯利康現(xiàn)在需要做的是對(duì)Brilinta的使用者盡可能地延伸。

NO.4 Pradaxa

【開(kāi)發(fā)者】 勃林格殷格翰

【市場(chǎng)潛力】 估計(jì)起初為13億美元

勃林格殷格翰的抗凝血?jiǎng)㏄radaxa曾獲得了FDA專(zhuān)家小組一致認(rèn)可，F(xiàn)DA于10月19日批準(zhǔn)了此藥。不過(guò)在獲批前，Pradaxa的用量一直備受爭(zhēng)議的焦點(diǎn)，但FDA最終提高了批準(zhǔn)的用量，從110mg增加到150mg。

Pradaxa的上市將會(huì)面臨著同類(lèi)產(chǎn)品的劇烈競(jìng)爭(zhēng)，主要是強(qiáng)生的Xarelto，百時(shí)美施貴寶和輝瑞的Apixaban，后兩者有望成為華法林的替代產(chǎn)品。這場(chǎng)競(jìng)賽的勝者將會(huì)分享更大的市場(chǎng)份額，在今后10年有望達(dá)到100億～200億美元。勃林格殷格翰具有很高的勝算，不過(guò)現(xiàn)在還未到高枕無(wú)憂的時(shí)候，因?yàn)楦?jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品也正在證明它們的實(shí)力。

NO.5 Qnexa

【開(kāi)發(fā)者】 維瓦士藥物公司

【市場(chǎng)潛力】 未知

Qnexa被專(zhuān)家們稱(chēng)為是近10年以來(lái)最被看好的減肥藥物，高劑量可使患者平均減重11.4%，約為12千克，藥物良好的療效被寄予了高度的期望。不過(guò)FDA內(nèi)分泌和代謝藥物顧問(wèn)委員會(huì)以10∶6反對(duì)通過(guò)對(duì)Qnexa的審查。雖然他們對(duì)該藥物的藥效沒(méi)有爭(zhēng)議，但認(rèn)為藥物潛在的副作用，如抑郁、記憶喪失、增加心臟病發(fā)病率和出生缺陷等抵消了其所帶來(lái)的好處。

最近FDA已經(jīng)拒絕了Qnexa的上市，要求藥物制造者維瓦士藥物公司報(bào)告“該藥對(duì)引起出生缺陷和心臟問(wèn)題的潛在性提供徹底的評(píng)估”。維瓦士藥物公司在其網(wǎng)站上發(fā)表聲明說(shuō)，如果根據(jù)現(xiàn)有的數(shù)據(jù)表明FDA關(guān)注的問(wèn)題不存在的話，將計(jì)劃在年底前提交新的研究結(jié)果。

NO.6 Contrave

【開(kāi)發(fā)者】 Orexigen和武田公司

【市場(chǎng)潛力】 未知

稍早些時(shí)候，由于引起大鼠腫瘤，F(xiàn)DA拒絕了Arena制藥公司減肥藥Lorcaserin的上市申請(qǐng)，從而拉開(kāi)了減肥藥研發(fā)屢屢受挫的序幕。10月初，F(xiàn)DA勒令西布曲明在上市13年之后撤市，理由是某些服用患者存在心臟病發(fā)作和卒中風(fēng)險(xiǎn)。最近，維瓦士藥物公司被看好的Qnexa申請(qǐng)也遭遇了挫折。

那么，Orexigen的減肥藥Contrave又會(huì)遭遇怎樣的命運(yùn)？生物技術(shù)研發(fā)人士已經(jīng)開(kāi)始擔(dān)憂Contrave的安全問(wèn)題了，尤其是心臟和精神副作用。Orexigen是一種抗抑郁藥安非他酮和阿片受體拮抗劑納曲酮復(fù)方制劑，盡管公司提供了大量的安全數(shù)據(jù)。不過(guò)，分析人士注意到一些安全數(shù)據(jù)屬于安非他酮的黑框警告。對(duì)于減肥藥，當(dāng)局不會(huì)忽視這些黑框警告。Orexigen應(yīng)該從Arena制藥公司的失敗中吸取教訓(xùn)。

減肥藥是一個(gè)巨大的市場(chǎng)，不過(guò)目前還沒(méi)有出現(xiàn)真正可以與其他產(chǎn)品進(jìn)行競(jìng)爭(zhēng)的藥物。當(dāng)然，如果Contrave和Qnexa能夠雙雙獲得批準(zhǔn)，那么，這一市場(chǎng)格局將會(huì)在短期內(nèi)改變。

NO.7 Ipilimumab

【開(kāi)發(fā)者】 百時(shí)美施貴寶

【市場(chǎng)潛力】 10億～15億美元

據(jù)IMS Health稱(chēng)，最近大型制藥公司正在因產(chǎn)品專(zhuān)利過(guò)期黯然失色的時(shí)候，分析人士卻在極力尋找可以挽回收入損失最有前景的產(chǎn)品，百時(shí)美施貴寶的黑素瘤治療藥Ipilimumab無(wú)疑進(jìn)入到前5名的行列。

去年，百時(shí)美施貴寶以24億美元收購(gòu)了抗體鼻祖Medarex公司，從而獲得了Ipilimumab，公司的這一戰(zhàn)略為改造生產(chǎn)線和獲取具有“重磅炸彈”級(jí)潛力后期產(chǎn)品奠定了基礎(chǔ)。百時(shí)美施貴寶不會(huì)因?yàn)檫@一抗癌藥物而失望的，因?yàn)楹谒亓鍪且环N致死性的疾病，研究顯示，Ipilimumab可使這一疾病的存活率提高1～2年，因此，獲得批準(zhǔn)的機(jī)會(huì)很高。

百時(shí)美施貴寶發(fā)布的研究報(bào)告稱(chēng)，44%～46%的患者接受Ipilimumab治療后存活期在1年以上，而對(duì)照組這一比率為25%。Ipilimumab治療2年存活率為22%～24%，而對(duì)照組為14%。Ipilimumab決不是一種神奇的藥物，因?yàn)樗€具有嚴(yán)重的、致死性副作用。不過(guò)分析人士認(rèn)為，如果Ipilimumab獲得批準(zhǔn)，年銷(xiāo)量可達(dá)到10億～15億美元。

Ipilimumab是追隨抗體治療的產(chǎn)品，已經(jīng)完成Ⅲ期研究。Ipilimumab是百時(shí)美施貴寶面向癌癥藥物市場(chǎng)推出的第一適應(yīng)癥為黑素瘤的藥物。公司還具有許多即將申請(qǐng)的藥物，如抗栓藥Apixaban明年可能會(huì)獲批，有望成為“重磅炸彈”級(jí)藥物。不過(guò)，百時(shí)美施貴寶也面臨著一些難題，如并購(gòu)導(dǎo)致公司需要進(jìn)行戰(zhàn)略調(diào)整。

NO.8 Cladribine

【開(kāi)發(fā)者】 德國(guó)默克

【市場(chǎng)潛力】 15億美元

去年此時(shí)，德國(guó)默克正與諾華為獲得多發(fā)性硬化癥（MS）上市批準(zhǔn)展開(kāi)激烈角逐。不過(guò)幾個(gè)月后差別就開(kāi)始顯現(xiàn)，F(xiàn)DA拒絕接受默克的Cladribine新藥申請(qǐng)，稱(chēng)公司需要繼續(xù)努力。不久前，歐洲當(dāng)局也拒絕批準(zhǔn)這一藥物?，F(xiàn)在，默克只有把希望寄托在Cladribine這個(gè)可能的“重磅炸彈”級(jí)藥物上了，而此時(shí)，諾華正在忙于公司多發(fā)性硬化癥藥物Gilenya的4.8萬(wàn)美元的年度費(fèi)用。

諾華因盡早解決了Gilenya的安全問(wèn)題而受益，現(xiàn)在這一藥物已經(jīng)進(jìn)入“重磅炸彈”行列，銷(xiāo)量在15億美元以上。而默克把賭注都?jí)涸诹薈ladribine上，而且希望近期內(nèi)這一藥物能夠具有良好的表現(xiàn)。然而，默克的批準(zhǔn)被拒和延遲，為諾華獲得幾十億美元的市場(chǎng)提供了充足的時(shí)間。

NO.9 Linjeta

【開(kāi)發(fā)者】 Biodel公司

【市場(chǎng)潛力】 未知

對(duì)于Biodel公司的速效胰島素Linjeta（又稱(chēng)VIAject）的爭(zhēng)論主要是該藥的缺點(diǎn)。麻煩來(lái)自公司報(bào)告的印度一項(xiàng)晚期試驗(yàn)中患者人數(shù)要比預(yù)期少得多，因此，分析人士質(zhì)疑Biodel公司是否給當(dāng)局提供好處才獲批準(zhǔn)。另外，Biodel公司未來(lái)還面臨著尋找銷(xiāo)售藥物的合作伙伴。

FDA發(fā)布完整回函，要求Biodel公司提交Linjeta注射劑100IU/ML新藥上市申請(qǐng)的補(bǔ)充資料。但即使批準(zhǔn)延遲，Linjeta仍舊會(huì)吸引大量的合作伙伴，因?yàn)樘悄虿∷幬锞哂芯薮蟮氖袌?chǎng)，全球患病率為7%，隨著肥胖人口的增加，糖尿病患病人數(shù)也在劇增。而且Linjeta可用于1型和2型糖尿病，速效胰島素可以在血液中快速被吸收，由于Linjeta將會(huì)具有很大的市場(chǎng)潛力。不過(guò)Linjeta還將面臨著賽諾菲和禮來(lái)的產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)。

NO.10 Afrezza

【開(kāi)發(fā)者】 MannKind公司

【市場(chǎng)潛力】 未知

當(dāng)提到MannKind公司的胰島素吸入劑Afrezza的時(shí)候，更多人想到的是Exubera。2007年10月18日，輝瑞宣布了一項(xiàng)讓業(yè)內(nèi)震驚的消息：世界上第一只吸入型胰島素藥品Exubera將被終止生產(chǎn)和銷(xiāo)售。為此，輝瑞將付出沉重的代價(jià)28億美元的費(fèi)用就此付諸東流，這是世界制藥史上最慘重的研發(fā)及產(chǎn)品上市的敗筆。

過(guò)去幾年里，MannKind公司的創(chuàng)建者Alfred Mann一遍又一遍的解釋稱(chēng)，Afrezza的數(shù)據(jù)顯示，吸入劑產(chǎn)品效果優(yōu)于注射用短效胰島素，不過(guò)如今面仍舊臨著眾多的市場(chǎng)懷疑者。

輝瑞的Exubera的主要優(yōu)勢(shì)不在于療效更好，是在于數(shù)量巨大的糖尿病患者群可以更方便使用吸入劑進(jìn)行治療，而非注射劑型。另外，對(duì)Afrezza的質(zhì)疑是Mann堅(jiān)持要求對(duì)藥物批準(zhǔn)設(shè)定一個(gè)時(shí)間表和從不支持自己的合作伙伴。

不管怎樣，Mann獲得了證明糖尿病治療革命的一次機(jī)會(huì)，如果能夠成功，公司無(wú)疑會(huì)獲得巨額收益。

來(lái)源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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