I期研究結(jié)果顯示小分子藥物可有效治療白血病

據(jù)THE MEDICAL NEWS網(wǎng)站報(bào)道，一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)正在測試Nutlins治療白血病的有效性。該小分子可關(guān)閉MDM2，其是一種可使腫瘤抑制基因p53失能的蛋白質(zhì)。

得克薩斯州大學(xué)MD安德森癌癥中心白血病部分子血液學(xué)和治療學(xué)主任Michael Andreeff教授在第52屆美國血液學(xué)會(huì)年會(huì)上公布了該項(xiàng)正在進(jìn)行的I期研究的初步結(jié)果。該項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在MD安德森安德森癌癥中心以及5個(gè)美國和英國的其他試驗(yàn)點(diǎn)開展。

Andreeff表示，該藥在一些患者中表現(xiàn)出臨床活性，且耐受性良好。

正常情況下，p53基因可阻止缺陷細(xì)胞分裂，促使其凋亡或喪失增殖能力。然而，在許多類型腫瘤中，腫瘤抑制基因通常因基因突變或信號(hào)缺陷而喪失功能。

雖然血液腫瘤中TP53基因突變罕見，p53蛋白或可因其他因素（包括高濃度的MDM2）而退化。MDM2可結(jié)合p53并調(diào)節(jié)其降解。

以前有研究表明，通過干擾p53基因與MDM2蛋白結(jié)合而使p53基因激活，或可成為一種新型的癌癥治療策略。

在臨床前研究中發(fā)現(xiàn)，小分子MDM2蛋白拮抗劑Nutlins對實(shí)體腫瘤、白血病和淋巴瘤有效。

在這項(xiàng)研究中所使用的藥物RG7112，是羅氏公司研發(fā)的一種新型的Nutlin家族小分子。

在臨床研究中，給予復(fù)發(fā)性或難治性急性或慢性白血病患者每天口服RG7112，共10天，接著中斷18天。迄今為止，47名受試者已接受該治療，其中27例為急性髓細(xì)胞性白血?。ˋML）患者。

現(xiàn)已有證據(jù)證實(shí)該藥有臨床活性，即1名AML患者（無白血病）無瘤生存9個(gè)月。慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者體內(nèi)淋巴結(jié)和脾臟體積減少，循環(huán)白血病細(xì)胞減少。

Andreeff 說，他們發(fā)現(xiàn)RG7112耐受性良好，且對白血病治療有一定的療效。這為我們將該藥應(yīng)用于患者提供了證據(jù)，該藥耐受性良好，可增加劑量到出現(xiàn)較高應(yīng)答率。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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