政府開發(fā)新藥：跨越學(xué)術(shù)與產(chǎn)業(yè)鴻溝

由于奧巴馬政府對制藥行業(yè)推出新藥速度緩慢深表關(guān)切，聯(lián)邦官員決定啟動一個投資10億美元的政府藥物開發(fā)中心，幫助開發(fā)新藥。

與制藥業(yè)結(jié)盟

新設(shè)立的國立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)推進(jìn)中心（NCATS）將測試一些制藥公司不能或不愿從事的臟活累活，將一些試管中發(fā)現(xiàn)的有希望但尚不確定的基礎(chǔ)研究發(fā)現(xiàn)用于治療，國立衛(wèi)生研究院（NIH）院長弗朗西斯·S·柯林斯博士表示。

“由于現(xiàn)在的失敗率高得出奇，我們都在問如何才能提高將早期研究成果轉(zhuǎn)化為成功的臨床試驗?！笨铝炙拐f。

根據(jù)院外游說團體美國藥品研究與制造商協(xié)會估計，有潛力成為藥物的每5000個化合物中，僅有250個能走出實驗室進(jìn)入動物實驗階段，而最終只有1個化合物會獲得FDA批準(zhǔn)，而一種新藥獲批需要花費15年時間和投入8億美元。

NIH助力藥物開發(fā)有悠久的歷史。癌癥治療藥物泰索帝（紫杉醇）的開發(fā)就是始于NIH的一個實驗室?？铝炙贡硎?，這家新的研究機構(gòu)將不會干預(yù)這些努力，取而代之的是會將這些努力協(xié)調(diào)得更好。

從2009年就任以來，柯林斯就一直在推動這一構(gòu)想?！斑@是NIH在治療方面加強與業(yè)界伙伴關(guān)系的極好機會?！笨铝炙贡硎?，由于這是充實研發(fā)管道的一條途徑，制藥公司會喜歡這一構(gòu)想。

但柯林斯否認(rèn)指責(zé)這一新途徑將用納稅人的貢獻(xiàn)補貼營利公司的任何說法?！皩⑹杖√卦S權(quán)使用費，”他表示?！斑@些特許權(quán)使用費將部分返回NIH，納稅人的投入將會得到償還?！?

這個中心似乎將關(guān)注罕見病和發(fā)展中國家的常見病，在這些領(lǐng)域，制藥公司難以獲取豐厚利潤。

“顯然，我們不想同制藥業(yè)趨之若鶩的項目競爭，”柯林斯表示。但如果早期項目可能涉及要求制藥公司讓NIH接觸失敗的化合物，看看這些化合物是否可以用于其它疾病。

與其等待，不如行動

實施這項新舉措正值眾多大藥廠無法找到足夠數(shù)量的新藥之際，它們都在紛紛縮減研發(fā)規(guī)模。制藥公司一度以為在抑郁癥和帕金森氏病等治療領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)了前景看好的藥物，但最終放棄開發(fā)，因為制藥公司既沒意愿也無資源去實施相應(yīng)的臨床研究工作。

與工業(yè)界2009年458億美元的新藥研發(fā)費用相比，美國政府對這個新藥開發(fā)中心投入的初始資金相對要小得多。目前將一只藥物推向市場的成本可超過10億美元，而制藥公司在營銷活動上投入的費用通常是研發(fā)成本的2倍，這種商業(yè)模式正日益受到外界的質(zhì)疑。

傳統(tǒng)上，美國NIH側(cè)重于基礎(chǔ)研究，如對蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)進(jìn)行描述，制藥行業(yè)可以利用這些基礎(chǔ)發(fā)現(xiàn)開發(fā)化合物。過去15年來，制藥行業(yè)的研發(fā)產(chǎn)出率一直在下降。

NCATS的工作類似于房地產(chǎn)商——他們將房產(chǎn)裝扮一新，以便在低迷的市場吸引買家。在這種情況下，NCATS將盡一切努力進(jìn)行大量的研究工作，以便吸引制藥公司的投資。

NCATS將利用NIH四臺全新的機器人篩分儀尋找那些會對酶產(chǎn)生影響的化學(xué)物質(zhì)，這將促進(jìn)新藥和新治療方法的開發(fā)。在其它情況下，NCATS不僅要找到合適的化學(xué)物質(zhì)，還要進(jìn)行動物實驗，甚至啟動人體試驗，觀察初步療效和安全性。所有這些工作傳統(tǒng)上都是由制藥公司而非政府完成的。

柯林斯表示，這樣做決不是為了與制藥公司展開競爭，NIH的目的在于，讓任何具有商業(yè)吸引力的項目走出學(xué)術(shù)象牙塔，實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。

跨越學(xué)術(shù)與產(chǎn)業(yè)鴻溝

官員們承認(rèn)，目前還無法確認(rèn)政府能否在工業(yè)界的短板領(lǐng)域取得成功，但面對新藥產(chǎn)出低迷，政府必須有所作為。1月14日，美國衛(wèi)生及公共服務(wù)部部長凱瑟琳·薩貝里斯致函美國國會，闡述了在今年10月份之前開設(shè)新藥物開發(fā)中心的計劃——這一設(shè)想曾在去年12月首次低調(diào)地提出，一個月后，其推進(jìn)速度之快異乎尋常。

創(chuàng)建該中心是柯林斯的一大努力，他曾經(jīng)領(lǐng)導(dǎo)過NIH的人類基因組項目。多年來，柯林斯一直預(yù)測，基因測序?qū)a(chǎn)生大量新的治療藥物。制藥公司經(jīng)過長期不懈的努力，并且在基因相關(guān)的研究領(lǐng)域里投下了數(shù)百億美元的資金，但多半以失敗告終。

由此，制藥行業(yè)不愿意通過開展昂貴的臨床試驗來追隨最新的基因進(jìn)展?？铝炙贡硎?，政府與其等待更長的時間，還不如自己開始啟動工作。

柯林斯要在短短幾個月時間里構(gòu)建這樣一個開發(fā)中心，這對于他大多數(shù)前任來說是無法想象的，因為他們大多數(shù)空有一腔抱負(fù)，卻沒有多少實權(quán)。近年來，美國國會對NIH院長這一職位給予實際預(yù)算和行政權(quán)力，柯林斯是第一位充分利用這些新權(quán)力的院長。

按照計劃，目前分配給NIH下屬各個研究所和研究中心的7億多美元的研究項目資金將被歸集到新的開發(fā)中心。政府希望在尋找新藥的過程中取得不菲的成績，從而吸引國會將該中心的研發(fā)資金增加到10億美元以上。

對新資金所抱的希望也許過于樂觀。眾議院共和黨人承諾要對支持衛(wèi)生研究院的一些國內(nèi)經(jīng)費予以削減，今年NIH已遭遇了經(jīng)費的大幅削減?？铝炙故荆敢鈱⑿l(wèi)生研究院其它方面的費用調(diào)撥出來，將更多的資源用于新的開發(fā)中心。

“有些人會說，當(dāng)前預(yù)算那么緊張，不適合去做一些雄心勃勃的事情。但如果我們不充分利用這種科學(xué)機會，將是不負(fù)責(zé)任的。即使要在其它方面實施緊縮政策，我們也要推進(jìn)下去?！笨铝炙拐f。

為了讓該計劃在10月份實施，行政部門必須依法取消NIH27個研究中心和研究所中的一個。為此，NIH計劃對美國研究資源中心降級，將其一些職能分配給新藥開發(fā)中心。

部分研究人員對即將實施的改革發(fā)出了抱怨聲，他們無法理解NIH為何如此快速地推進(jìn)計劃，有人則稱NIH并不擅長藥物發(fā)明。

更多支持人認(rèn)為，新藥開發(fā)中心有望激發(fā)科研院所培養(yǎng)新一代研究人員，從而跨越學(xué)術(shù)界與產(chǎn)業(yè)界之間的鴻溝。

來源：醫(yī)藥經(jīng)濟報

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