囊性纖維化治療藥物VX-770的3期試驗(yàn)獲得成功

由Vertex制藥公司開(kāi)發(fā)的實(shí)驗(yàn)藥物VX-770在晚期階段試驗(yàn)中顯示其顯著改善了囊性纖維化患者的肺功能。

Vertex表示將在今年下半年向美國(guó)和歐盟申請(qǐng)?jiān)撍幬颲X-770的上市申請(qǐng)。

囊性纖維化的試驗(yàn)結(jié)果表明，與安慰劑相比，VX-770可使肺功能改善10.5％，研究所有的次級(jí)終點(diǎn)均已達(dá)到。

ISI Group的分析師Mark Schoenebaum在一份研究報(bào)告中說(shuō)道，這些是潛在改變囊性纖維化疾病進(jìn)展的數(shù)據(jù)，VX-770是在III期研究中顯示出良好數(shù)據(jù)結(jié)果的首個(gè)藥物，實(shí)際上其通過(guò)結(jié)合并固定缺陷蛋白質(zhì)而改善疾病。

參與囊性纖維化試驗(yàn)的161例患者攜帶一種特定的基因突變，該基因突變僅影響約4%的嚴(yán)重肺部疾病患者。

Vertex正在試驗(yàn)VX-770聯(lián)合另一正在開(kāi)發(fā)的藥物VX-809用于治療攜帶更為常見(jiàn)基因突變的囊性纖維化患者。

與安慰劑相比，除了24和48周時(shí)使肺功能改善10.5％外，VX-770組患者肺功能較基線(xiàn)平均改善了17%。

接受VX-770治療的患者，因肺部癥狀?lèi)夯枰獞?yīng)用抗生素治療的可能性減少了55%，并且汗液氯化物顯著減少，另一個(gè)跡象表明該藥可使疾病活動(dòng)性降低。

此外，VX-770組患者體重平均上漲近7磅3.2 kg。

VX-770組患者因副作用而停止用藥的比較少見(jiàn)，僅為1%，而安慰劑組為5％。

來(lái)源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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