苯丁酸可阻止帕金森病進(jìn)展

據(jù)MD INDIA網(wǎng)站報道，在小鼠試驗中，一種能增加抗氧化劑生成的藥物顯示其可阻止帕金森病的進(jìn)展。現(xiàn)在正在進(jìn)行人類試驗。

“目前用于治療帕金森病的藥物只能改善其癥狀，不能阻止疾病的進(jìn)一步惡化。現(xiàn)在我們發(fā)現(xiàn)，可以通過開啟大腦中的保護(hù)基因而阻止疾病進(jìn)展，”科羅拉多大學(xué)醫(yī)學(xué)院臨床藥理學(xué)與毒理學(xué)部主任、資深作者Curt Freed醫(yī)學(xué)博士說。研究結(jié)果已在線發(fā)表在《Journal of Biological Chemistry》上。

主要作者、助理醫(yī)學(xué)教授Wenbo Zhou博士和全國帕金森氏癥研究的開拓者Freed已經(jīng)發(fā)現(xiàn)，苯丁酸可開啟一種保護(hù)帕金森病多巴胺神經(jīng)元的基因。該基因被稱為DJ-1，其可以增加抗氧化劑如谷胱甘肽的生成，減少腦細(xì)胞中過多氧自由基的破壞性作用。此外，激活的DJ-1可幫助細(xì)胞清除堆積的、并可以殺死腦細(xì)胞的異常蛋白質(zhì)。多巴胺神經(jīng)元對過多氧和異常蛋白的沉積特別敏感。帕金森病由瀕死的中腦多巴胺神經(jīng)元所致。

當(dāng)歐洲的一個研究小組發(fā)現(xiàn)DJ- 1基因突變可能會導(dǎo)致帕金森病時，Zhou和Freed從2003年就開始研究DJ-1基因。科羅拉多州的科學(xué)家們立即開始研究以弄清該基因為何如此重要，從2005年開始已經(jīng)發(fā)表了一系列關(guān)于這一主題的論文。但要將該發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化成治療帕金森病的實踐，需要找到一種能開啟DJ-1基因的藥物。

在對許多藥物測試后，研究小組發(fā)現(xiàn)，苯丁酸可以激活DJ-1和阻止多巴胺神經(jīng)元死亡。隨后，他們將該藥放入經(jīng)基因修飾過的可隨著年老而罹帕金森病小鼠的飲用水中。

接受該藥物的衰老小鼠能夠正?；顒樱瑹o精神功能衰退，它們的大腦并無可導(dǎo)致帕金森病的蛋白質(zhì)聚集。相比之下，未接受該藥的年老動物的行動能力平穩(wěn)下降，且它們的大腦被異常蛋白質(zhì)所破壞。

研究人員在2009年開始進(jìn)行人類試驗，以測試該藥對帕金森病患者的藥物安全性。

人類試驗的結(jié)果將在未來數(shù)月公布。

Freed是全國將多巴胺細(xì)胞移植入人腦以緩解癥狀的開拓者。他及其神經(jīng)外科同事Robert Breeze博士已在61例患者中進(jìn)行了該手術(shù)，多于世界上任何其他研究小組。該手術(shù)可以代替藥物需要，但即使細(xì)胞移植，并不能防止疾病的進(jìn)展。

Zhou和Freed現(xiàn)正尋找可能會開啟DJ-1基因的其他藥物。苯丁酸的一個缺點是，患者必須大劑量服用該藥，即每日頻繁地服用16g或32顆大藥片。雖然該藥物由美國FDA批準(zhǔn)用于治療嬰兒的一種罕見的遺傳性疾病，是否能阻止帕金森病尚待觀察。

但Zhou和Freed認(rèn)為這一發(fā)現(xiàn)可為那些遭受帕金森病痛苦的人群帶來新的希望。

來源：前沿醫(yī)學(xué)資訊網(wǎng)

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