干細胞療法臨床轉(zhuǎn)化面臨的問題

　　盡管已經(jīng)有許多企業(yè)意識到干細胞領(lǐng)域具有巨大的潛在市場發(fā)展前景，并已經(jīng)開始對該領(lǐng)域進行投資，但是目前，從全球干細胞產(chǎn)業(yè)化發(fā)展進程來看，能夠真正進入臨床應(yīng)用的產(chǎn)品卻非常少。造成這種狀況的主要因素可以概括為以下幾個方面。

　　1.政策因素

　　目前，國際上并不是所有國家都支持干細胞研究，尤其是針對人類胚胎干細胞的研究，而人類胚胎干細胞恰恰是干細胞療法開發(fā)中最理想的細胞來源。這在一定程度上限制了相關(guān)療法的開發(fā)。

　　而，即使是對干細胞研究大力支持的國家，在面對干細胞療法從實驗室向臨床轉(zhuǎn)化的審批時，也無法完全放開。而且在大部分國家關(guān)于干細胞的政策中，許多需要具體細化的細節(jié)還沒有明文規(guī)定，缺乏統(tǒng)一的技術(shù)標準，而沒有技術(shù)標準就沒法明確管理的具體措施。

　　2008年12月，國際干細胞研究學(xué)會（ISSCR）發(fā)布了《干細胞臨床轉(zhuǎn)化指南》（Guidelines for clinical translation of stem cells）。該指南由來自13個國家的干細胞科學(xué)家、臨床醫(yī)生、倫理學(xué)家及管理官員組成的“干細胞臨床轉(zhuǎn)化工作組”制定，其中對干細胞研究向臨床轉(zhuǎn)化過程中涉及的各方面的問題進行了討論。該指南的制定為各國制定相關(guān)政策提供了依據(jù)，在一定程度上促進了干細胞療法的研發(fā)進程和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展進程

　　2.技術(shù)因素

　　在技術(shù)方面，首先是療效缺乏客觀、公正的評價。任何一種新療法在進入臨床應(yīng)用之前，都需要進行大量的臨床試驗，以證實該療法的效果、安全性和穩(wěn)定性。然而，目前有許多干細胞療法的療效已經(jīng)在利用動物開展的臨床前試驗中得到了充分的證實，但是由于細胞數(shù)量不足、可移植的患者缺乏或需要通過科學(xué)的發(fā)展來優(yōu)化臨床試驗過程等原因，導(dǎo)致臨床試驗中的療效評價無法實現(xiàn)嚴格隨機、雙盲對照和大樣本量等要求，也就導(dǎo)致臨床試驗的結(jié)果無法實現(xiàn)完全的客觀公正，從而阻礙了干細胞療法向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

　　第二，安全性問題。癌變的可能一直是患者無法接受的首要問題，還沒有哪一種方法經(jīng)過長期檢驗證明安全。就心肌梗塞治療而言，目前干細胞已經(jīng)被證實對心肌細胞的再生有明顯促進作用，但干細胞治療本身是否會導(dǎo)致細胞的惡性轉(zhuǎn)化現(xiàn)在也還在研究之中。

　　最后，療效不一。干細胞治療目前還多是個性化治療。因此在病例選取上無法做到統(tǒng)一，自然療效也無法衡量。

　　3.倫理道德因素

　　倫理問題一直是各國政府制定干細胞政策時要考慮的重要問題。倫理標準的底線到底在哪里一直沒有停止討論?？茖W(xué)家所采用的技術(shù)方法都盡量遠離紅線。從操作層面，每一步實驗設(shè)計和臨床應(yīng)用的過程，都要盡可能得到相關(guān)部門的批準或完備必要的程序。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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