在研藥物美曲普汀（metreleptin）治療脂營養(yǎng)不良的成效顯著

據(jù)悉，Amylin制藥公司近日宣布了一項在研藥物美曲普?。╩etreleptin）治療脂營養(yǎng)不良長期研究的最新分析結果，該藥是人類激素瘦素的類似物。這項研究由美國國立衛(wèi)生院NIH的美國國家糖尿病及消化、腎臟疾病協(xié)會（NIDDK）的研究人員開展。分析結果由Amylin制藥公司研發(fā)部資深副總裁醫(yī)學博士Christian Weyer于4月17日在圣地亞哥舉辦的第20屆美國臨床內分泌學家協(xié)會（AACE）年會和臨床會議上公布。

在這項已進行了十多年的研究中，NIH研究人員檢測了美曲普汀對罕見的先天性或后天性脂營養(yǎng)不良患者幾種代謝異常的影響，所述異常包括糖尿病及高甘油三酯血癥（血流中甘油三酯水平高）。美曲普汀治療使糖化血紅蛋白（A1C）和甘油三酯水平較基線大幅下降（A1C是超過3個月的平均血糖指標，甘油三酯是脂肪儲存在體內的主要形式）?；颊咴谥委?個月時可見明顯療效，在長達數(shù)年的治療中療效保持穩(wěn)定。

此研究對55名接受美曲普汀治療的脂營養(yǎng)不良患者進行分析，這是截至目前為止人數(shù)最多的脂營養(yǎng)不良隊列研究報告。在基線水平，75%的患者罹患糖尿病并且沒有有效控制血糖（A1C水平≥7%），75%的患者罹患高甘油三脂血癥（甘油三脂水平≥200 mg/dL）。美曲普汀治療使兩項指標的基線水平大幅下降，患者在接受治療四個月內見到明顯療效，在長達數(shù)年的治療中療效穩(wěn)定。糖尿病患者的A1C水平均值下降，從基線水平9.4%降至第三年的7.0%以下；處于基線水平的高甘油三脂血癥患者的甘油三酯濃度中值也下降，從基線水平500 mg/dL降至第三年的200 mg/dL以下。

用藥后出現(xiàn)的不良事件與已知的脂營養(yǎng)不良共病（胰腺炎、蛋白尿、自身免疫性或慢性肝炎）或是該藥的預期藥理作用相同，如接受大劑量胰島素的患者在在胰島素敏感性升高時的體重減輕或由胰島素誘發(fā)的低血糖癥。

Weyer博士稱，罕見的脂營養(yǎng)不良患者常早年發(fā)病，罹患急性和慢性并發(fā)癥的風險高，但目前可用的治療方案卻非常有限。對于患這種常使人變虛弱的慢性代謝病的患者來說，分析的結果確認了美曲普汀是一項重大進步的潛力。研究人員將繼續(xù)努力工作，以期將這種可能的治療藥物盡快推向市場。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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