FDA批準(zhǔn)利妥昔單抗用于治療兩種罕見疾病

據(jù)悉，美國食品和藥品管理局（FDA）于4月19日批準(zhǔn)利妥昔單抗（Rituximab，商品名美羅華Rituxan）聯(lián)合糖皮質(zhì)激素（類固醇）用于治療韋格納氏肉芽腫（WG）和顯微鏡下多血管炎（MPA）患者，這兩種罕見疾病均可引發(fā)血管炎。

WP和MPA患者的血管炎能導(dǎo)致組織損傷，WG主要累及呼吸道（鼻竇、鼻子、氣管和肺）和腎臟，而MPA通常累及腎臟、肺、神經(jīng)、皮膚和關(guān)節(jié)。上述兩種疾病的發(fā)病不分年齡、種族和性別。因為這兩種疾病在美國均只有不到20萬人發(fā)病，而且病因未知，所以它們被認(rèn)為是罕見病。

利妥昔單抗的安全性與有效性在單項對照試驗中得到證實。在此單項試驗中，197例WG或MPA患者經(jīng)隨機(jī)接受每周一次的利妥昔單抗+糖皮質(zhì)激素（為期四周），或每天口服環(huán)磷酰胺+糖皮質(zhì)激素來誘導(dǎo)疾病緩解。六個月后，利妥昔治療組的患者中有64%已完全緩解，而環(huán)磷酰胺治療組僅有53%。

患WG和MPA的受試者最常見的副作用包括感染、惡心、腹瀉、頭痛、肌肉痙攣和貧血。

利妥昔單抗帶有一項輸液反應(yīng)的黑框警告，反應(yīng)可能在輸液時或輸液之后的24小時內(nèi)出現(xiàn)。該藥的其他項黑框警告包括皮膚及口腔的皮疹和潰瘍，以及進(jìn)行性多灶性腦白質(zhì)?。≒ML），前者是嚴(yán)重的粘膜皮膚反應(yīng)，后者是一種致死性腦部感染。利妥昔不推薦用于治療嚴(yán)重活動性感染。

因為還未對利妥昔單抗再治療進(jìn)行過正式評估，因此還不能確定繼續(xù)用利妥昔單抗進(jìn)行再治療的安全性和有效性。需要更多數(shù)據(jù)來確定WG和MPA患者使用利妥昔單抗一個療程以上以及長期使用的安全性。這些問題將在所需的上市后研究中作進(jìn)一步評估。

利妥昔單抗是一種通過生物技術(shù)方法生產(chǎn)的抗體，它由羅氏麾下位于舊金山的子公司杰南技術(shù)公司（Genentech）生產(chǎn)，該藥通過顯著降低血液中的特異性免疫細(xì)胞B細(xì)胞的數(shù)量來起作用。自1997年上市以來，其適用于非霍奇金氏淋巴瘤、慢性淋巴細(xì)胞白血病和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎患者的治療。

FDA的藥物評價和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）的藥品審評二部辦公室主任（Office of Drug Evaluation II）醫(yī)學(xué)博士Curtis Rosebraugh稱，利妥昔單抗新增加的適應(yīng)癥為上述兩種罕見病提供了首個獲批治療方案。

來源：前沿醫(yī)學(xué)

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