加拿大科學(xué)家發(fā)現(xiàn)可延遲亨廷頓氏癥癥狀的新藥

　　加拿大麥克馬斯特大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)了一個新的藥物靶點，可能會有效的防止亨廷頓氏癥的發(fā)病，這與心臟藥物延緩心臟疾病進展，減少心臟病發(fā)作有著同樣的作用機制。

　　他們具有里程碑意義的研究發(fā)現(xiàn)了一個激酶抑制劑藥物家族，他們都以一個稱為IKKβ激酶的酶作為靶標，對亨廷頓氏癥是有效的。

　　基本上，藥物恢復(fù)了一個關(guān)鍵的化學(xué)變化，這個化學(xué)變化應(yīng)該發(fā)生在亨廷頓蛋白質(zhì)，但不會發(fā)生在亨廷頓氏癥的患者。

　　這項研究發(fā)表在5月份的《自然化學(xué)生物學(xué)》網(wǎng)絡(luò)版上。

　　麥克馬斯特大學(xué)Michael G. DeGroote醫(yī)學(xué)院生物化學(xué)和生物醫(yī)學(xué)系的Ray Truant教授說：“這是第一次有人明確了在某個關(guān)鍵位點影響亨廷頓蛋白修飾的藥物，并明確了作用途徑?！?/p>

　　亨廷頓氏癥在加拿大發(fā)病率為1/4000，是一種遺傳性疾病，可引起大腦中的某些神經(jīng)細胞的萎縮?；颊叱錾鷷r攜帶有缺陷基因，但癥狀通常直到中年才會出現(xiàn)。早期癥狀包括抑郁癥和認知變化，后期的癥狀包括運動不受控制，笨拙及平衡問題。在某些時候病人可能會出現(xiàn)步行困難，說話或吞咽困難。目前針對該病尚無特效治療方法。

　　目前激酶抑制劑藥物形成一個成功的、新一代的藥物家族，正在進入市場，并已經(jīng)被批準用于很廣范圍的疾病，包括中風(fēng)，關(guān)節(jié)炎和癌癥等。

　　麥克馬斯特大學(xué)的研究人員在開始的初步試驗之前，正關(guān)注于能夠穿越血腦屏障的抑制劑。如果成功的話，人體臨床試驗將進行五年或五年以上。

　　博士研究生Randy Singh Atwal發(fā)現(xiàn)了亨廷頓蛋白在與人類老化有關(guān)的化學(xué)應(yīng)力中具有至關(guān)重要的作用。而在亨廷頓氏癥時，這個蛋白并沒有被適當(dāng)?shù)匦揎椧赃m應(yīng)這個應(yīng)力。

　　“這樣就可以解釋為什么在絕大多數(shù)亨廷頓氏癥病人直到中年才會發(fā)病，因為亨廷頓蛋白的作用是隨著一個人的年齡增長而變得更為重要的。”

　　這項研究得到了加拿大健康研究院、非盈利性亨廷頓氏癥治療倡議的公司、多倫多Krembil家庭基金會的支持。Ray Truant是加拿大的科學(xué)顧問委員會亨廷頓學(xué)會主席。

　　加拿大健康研究所CIHR神經(jīng)科學(xué)，心理健康和成癮研究所的科學(xué)主任Anthony PHillips博士說：“這些新的結(jié)果是非常重要，因為它們可能有助于延緩亨廷頓氏病的進展。CIHR樂于支持這些投身于遺傳性腦功能障礙的研究者們，這些疾病在加拿大對個人及他們的家人都產(chǎn)生了極大的影響?！?/p>

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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