囊性纖維化治療新突破-新藥VX-770

國外媒體報(bào)道，由女王大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的國際研究小組已開發(fā)出一種治療囊性纖維化患者的突破性療法。新藥物VX-770將對(duì)攜帶“Celtic基因”的患者有益。

由在貝爾法斯特女王大學(xué)、阿爾斯特大學(xué)、貝爾法斯特衛(wèi)生和社會(huì)保健信托的科學(xué)家以及歐洲、美國和澳大利亞的科學(xué)家研究小組進(jìn)行的該研究發(fā)現(xiàn)，那些接受VX-770的患者的肺功能的生活質(zhì)量得到了明顯改善，并且減少了疾病急性發(fā)作。

藥物VX-770對(duì)于那些攜帶“Celtic基因”（也稱為G551D）的患者以及其他囊性纖維化患者均是一項(xiàng)重大突破，因?yàn)槠浔砻髂倚岳w維化的基本缺陷是可以治療的。這是首個(gè)針對(duì)囊性纖維化基本缺陷初現(xiàn)成效的藥物。確定這種治療是否將提高預(yù)期壽命還為時(shí)尚早，但在呼吸測(cè)試中的改善以及急性發(fā)作的減少提示生存情況會(huì)更好。

女王大學(xué)感染與免疫中心主任、研究的共同負(fù)責(zé)人Stuart Elborn說：“研發(fā)這種藥物的意義重大，因?yàn)樗鞘讉€(gè)表明治療囊性纖維化的根本原因可能對(duì)該疾病甚至罹患該疾病數(shù)十年的患者產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響。在這個(gè)研究中觀察到汗水氯化物明顯降低支持這一想法，VX- 770提高蛋白功能，從而解決導(dǎo)致囊性纖維化的基本缺陷?！?/p>

來自阿爾斯特大學(xué)的Judy Bradley博士說：“這個(gè)藥物打開了囊性纖維化患者肺細(xì)胞的缺陷通道，并允許適當(dāng)?shù)姆尾考?xì)菌清除。這是一個(gè)突破性的治療，因?yàn)樗槍?duì)患者的基因突變所引起的基本缺陷。糾正這種突變細(xì)胞的結(jié)果表明，針對(duì)基本突變的治療可導(dǎo)致肺功能和癥狀的改善?！?/p>

來自貝爾法斯特衛(wèi)生和社會(huì)保健信托的Damien Downey博士說：“這項(xiàng)研究的成功說明了在北愛爾蘭來這里協(xié)同工作的好處，這一突破不僅將有助于愛爾蘭和英國的患者，而且它有潛力改善世界各地的囊性纖維化患者的生活。來自女王大學(xué)、阿爾斯特大學(xué)的研究人員和貝爾法斯特衛(wèi)生和社會(huì)保健信托的臨床醫(yī)生的最近的工作成果已被挑選加入歐洲囊性纖維化社會(huì)臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)，這意味著北愛爾蘭囊性纖維化研究人員將與他們的歐洲同行合作，將以世界水平提高囊性纖維化治療?！?/p>

該新藥物的銷售許可將于今年秋季被提交，預(yù)計(jì)明年年初將能提供給患者。

來源：前沿醫(yī)學(xué)資訊網(wǎng)

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