治療脆性X綜合癥和孤獨癥患者社交退縮的藥物正在研究中

據(jù)悉，兒童和成年人的社交退縮與脆性X染色體綜合征有關(guān)，這是遺傳性智力障礙最常見的原因，也是孤獨癥最常見的已知單一基因的原因。他們可能從Rush大學(xué)醫(yī)學(xué)中心Rush兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)病學(xué)專家開展的研究中的一個實驗藥物受益。

Rush是伊利諾伊州唯一的一家，也是美國21家參與脆性X染色體試驗的醫(yī)院之一，脆性X染色體綜合征是一種神經(jīng)發(fā)育障礙，以社交能力、認(rèn)知、語言受損、注意力缺陷和焦慮為特點。

患有脆性X染色體、孤獨癥或自閉癥譜系障礙的人往往表現(xiàn)為社交受損，包括社交退縮、焦慮以及與人溝通和交往困難。雖然有行為和心理干預(yù)措施，但還沒有獲得批準(zhǔn)的用于治療脆性X染色體、孤獨癥和自閉癥譜系障礙患者的社交或溝通困難的藥物。

“該疾病令患者嚴(yán)重衰弱，而這種藥物有可能在改善脆性X染色體綜合征的核心癥狀以及幫助患者和他們的家人實現(xiàn)生活質(zhì)量的提高上發(fā)揮急需的作用，該研究的主要研究者、小兒神經(jīng)科醫(yī)師Elizabeth Berry-Kravis博士說。

這項研究由Seaside治療公司贊助，并將測試這個稱之為STX209（arbaclofen）的藥物的有效性，安全性和耐受性。

消旋巴氯芬（arbaclofen和esbaclofen的混合物）被美國FDA批準(zhǔn)用于治療痙攣以及由腦癱或其他類型的腦或脊髓損傷引起的肌肉僵硬，但巴氯芬更具有活性的形式-arbaclofen還未被美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)。

“有一些證據(jù)表明，這種藥物可能會幫助改善發(fā)育性障礙人群的社交行為，Rush大學(xué)兒科學(xué)，神經(jīng)病學(xué)和生物化學(xué)教授Berry-Kravis說。

這項隨機、雙盲、安慰劑對照的的Ⅲ期臨床試驗的參與者將隨機接受研究藥物-STX209或安慰劑。臨床試驗將包括篩查、治療、停藥及一個隨訪期。完成這項研究的受試者可能有資格參加一項隨后的開放標(biāo)簽研究，在研究中所有受試者將接受STX209治療。

STX209已在先前的一項脆性X染色體綜合征的兒童和成人的小型安慰劑對照試驗中進行了研究，并表現(xiàn)出有益于社交退縮的證據(jù)。

“以前的研究已經(jīng)發(fā)現(xiàn)，四分之一到一半的脆性X染色體人群有自閉癥譜系障礙，”Berry-Kravis說。

Kravis說：“這項試驗是令人興奮的，因為它代表了自1991年發(fā)現(xiàn)脆性X染色體的20年來對脆性X基因研究工作的頂點。我們并不期待這能治愈脆性X基因或孤獨癥，但它在開發(fā)新的治療方法中是非常重要的一步?！?/p>

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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