罕用藥研發(fā)滯后政策亟待完善

　　目在我國(guó)，藥物研發(fā)者關(guān)注的是常見(jiàn)病和多發(fā)病的藥物開(kāi)發(fā)，而罕見(jiàn)病raredisease因在定時(shí)期內(nèi)患病人少、發(fā)生概率低，以其為目標(biāo)，用于治療、預(yù)防、診斷的罕用藥OrPHanDrug的開(kāi)發(fā)常常受到忽視，導(dǎo)致很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用借鑒國(guó)外在罕見(jiàn)病界定以及罕用藥研發(fā)激勵(lì)政策方面的經(jīng)驗(yàn)，可以對(duì)我國(guó)罕見(jiàn)病與罕用藥概念的界定與政策實(shí)施有一定的推動(dòng)作用。

　　WHO將罕見(jiàn)病癥定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘谋壤?.65‰～1‰之間的疾病或病變。目前,各國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)定的標(biāo)準(zhǔn)上存在一定的差異。美國(guó)的規(guī)定認(rèn)為，罕見(jiàn)病是指每年患病人數(shù)少于20萬(wàn)人約占總?cè)丝诘?.75%或高于20萬(wàn)人但藥物研制和生產(chǎn)無(wú)商業(yè)回報(bào)的疾?。蝗毡緞t規(guī)定，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)少于5萬(wàn)人約占總?cè)丝诘?.4‰的疾?。话睦麃喴?guī)定，罕見(jiàn)病是指每年患病人數(shù)少于2000人約占總?cè)丝诘?lt;0.1l‰的疾??；歐盟規(guī)定，罕見(jiàn)病是指患病率低于0.5‰的疾病患病人數(shù)相當(dāng)于l8.5萬(wàn)人。另外，若罕見(jiàn)病患病人數(shù)超過(guò)了規(guī)定的標(biāo)準(zhǔn)，美國(guó)和歐盟對(duì)那些研發(fā)投資無(wú)商業(yè)回報(bào)的新藥也授予罕用藥資格，歐盟還強(qiáng)調(diào)此類疾病為嚴(yán)重的危及生命的退化性或慢性疾病。

　　根據(jù)WHO的報(bào)道，目前已確認(rèn)的罕見(jiàn)病有5000~6000，約占人類疾病的10%。在美國(guó)，約有2500萬(wàn)人患有超過(guò)6000種的罕見(jiàn)病。在歐洲，約有5,000~8000種罕見(jiàn)病，受累人群占?xì)W盟總?cè)丝诘?%~8%，即2400~3600萬(wàn)人。澳大利亞的罕見(jiàn)病受累人群約為120萬(wàn)人。由幾千種小數(shù)目累積的罕見(jiàn)病人群數(shù)量確實(shí)也是一大數(shù)目。我國(guó)目前由于未對(duì)罕見(jiàn)病進(jìn)行界定，因此疾病種類與受累人群的數(shù)據(jù)未見(jiàn)報(bào)道。

　　由于國(guó)情不同，各國(guó)對(duì)于罕用藥開(kāi)發(fā)的相關(guān)政策也不盡相同。日本對(duì)罕用藥的界定最為苛刻，強(qiáng)調(diào)依據(jù)罕用藥政策資助的新藥應(yīng)有很高的研發(fā)成功率，并且若此藥上市后利潤(rùn)超過(guò)了1億日元，研發(fā)者應(yīng)按最初的協(xié)議所確定的比例將部分銷售額返還給政府，樣將使政府有更多的資金資助其他罕用藥研發(fā)者。但有評(píng)論家指出，日本苛刻的罕用藥入選標(biāo)準(zhǔn)使得本國(guó)研發(fā)者更多地指望歐美上市的罕見(jiàn)病新藥，阻礙了原創(chuàng)罕用藥的研發(fā)，也就是說(shuō)，日本的罕用藥政策更傾向于引進(jìn)。

　　一旦獲得罕用藥資格登記，研發(fā)者享有法律所授予的一系列鼓勵(lì)政策，在藥品上市后還可獲得市場(chǎng)壟斷權(quán)。所以，各國(guó)都對(duì)罕用藥資格進(jìn)行嚴(yán)格審核，在某些情況下（如嚴(yán)重安全問(wèn)題以及未按規(guī)定及時(shí)供應(yīng)藥品），主管部門(mén)有權(quán)撤銷藥品罕用藥資格。

　　在日本，如果罕用藥不再滿足登記前的標(biāo)準(zhǔn)，則其資格可被撤銷。在美國(guó)和歐盟如果批準(zhǔn)上市的第二個(gè)罕用藥被證實(shí)與已上市的治療同一罕見(jiàn)病的藥物為相似藥物，則撤銷第二個(gè)罕用藥的資格。各國(guó)都不將罕用藥研發(fā)者獲得超額利潤(rùn)作為撤銷的依據(jù)。

源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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