新藥 制藥企業(yè)永恒的投資主題

2011年FDA批準(zhǔn)了30個新藥，創(chuàng)了自2004年批準(zhǔn)36個新藥以來的7年新高。其中不乏標(biāo)志性創(chuàng)新藥。如Yervory是第一個延長皮膚癌患者生命的藥物；Benlysta是50年來第一個治療紅斑狼瘡的藥物。第5次修訂的《處方藥使用者費(fèi)用法》（PDUFA）今年1月遞交給美國國會審批。新法案延長PDUFA的付費(fèi)日期兩個月，審評期限將增加至8個月，而常規(guī)審評則增加到1年。制藥企業(yè)希望以此增加第一輪的批準(zhǔn)通過率。此外，F(xiàn)DA制定的TEART新流程（Transforming the Regulatory Environment to Accelerate Access to Treatments）目前只適用于艾滋病和癌癥治療藥物，未來可能會用于所有適應(yīng)癥，即允許FDA接受他國審批數(shù)據(jù)，在基于他國批準(zhǔn)的基礎(chǔ)之上批準(zhǔn)一個新藥在美國上市。

在學(xué)術(shù)界尋找創(chuàng)新

大藥廠自2010年開始削減研發(fā)費(fèi)用，這種情況在2011年仍在繼續(xù)，被裁減的不僅有銷售人員還有科學(xué)家。創(chuàng)新的動力何在？答案可能是學(xué)術(shù)界。

其中最典型的是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）創(chuàng)建的國家先進(jìn)轉(zhuǎn)化科學(xué)中心（NCATS）。該中心的主要任務(wù)是催化能加快研發(fā)進(jìn)程、檢測、診斷治療疾病的新方法和新成果盡快產(chǎn)業(yè)化。NCATS的建立并非一番風(fēng)順。2003年，NIH提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念，直到2010年，NIH才將現(xiàn)有國家研究資源中心的主體業(yè)務(wù)與NIH整合起來。產(chǎn)業(yè)界也在進(jìn)一步和學(xué)術(shù)界密切合作，如阿斯利康同法國國立研究中心建立合作，輝瑞和多家在紐約和士頓的研究中心合作。大藥廠通過與創(chuàng)新性企業(yè)合作保持產(chǎn)品線活力，減少研發(fā)費(fèi)用，降低研發(fā)風(fēng)險。如禮來和勃林格殷格翰去年1月份簽署合作協(xié)議，共同開發(fā)一系列降糖藥。

相信生物科技

生物技術(shù)公司仍是被廣泛認(rèn)同的創(chuàng)新源泉。賽諾菲去年以200億美元收購了專注于罕見病領(lǐng)域的生物科技公司健贊。人類基因科學(xué)公司終于上市了第一個治療紅斑狼瘡的新藥Benlysta。Vertex公司的丙肝藥物Incivek獲得FDA的快速審批。Genetics公司研發(fā)的抗體結(jié)合物bretuximabvedotin獲批用于治療兩種血癌。

然而這些生物技術(shù)公司所取得新藥上市的突破性成績很快被令人失望的后市表現(xiàn)所抵消。Benlysta雖然獲批，但銷售表現(xiàn)并不盡如人意。另外，資金鏈?zhǔn)谴蠖鄶?shù)生物技術(shù)公司共同面臨的問題。許多中小公司被迫終止若干在研項(xiàng)目，如Geron公司放棄首項(xiàng)人體干細(xì)胞療法試驗(yàn)項(xiàng)目，有的公司提前轉(zhuǎn)讓早期研發(fā)項(xiàng)目。大公司對現(xiàn)金流控制更加謹(jǐn)慎，默沙東關(guān)閉了位于加州的干擾RNA研發(fā)機(jī)構(gòu)。安進(jìn)宣布將其研發(fā)人員減少5%,以節(jié)省90億美元的開支，以便有更多現(xiàn)金用來進(jìn)行分紅和回購股票。

這些問題不能僅僅歸咎于生物技術(shù)公司。由于政策和FDA審批遲滯等諸多原因，風(fēng)投公司紛紛減少對生物技術(shù)公司的投資。

成功的臨床試驗(yàn)

幾個較好的臨床試驗(yàn)結(jié)果為后續(xù)的申報(bào)鋪平了道路，續(xù)諾華第一個口服緩釋制劑fingolimod用于治療多發(fā)性硬化癥獲批后，Biogen公司的BG-12也在治療多發(fā)性硬化癥上表現(xiàn)出良好的結(jié)果。健贊的靶向CD52單克隆抗體alemtuzumab在2項(xiàng)臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的結(jié)果，預(yù)計(jì)今年上半年會申報(bào)FDA。

今年最吸引人眼球的是丙肝藥物的研發(fā)。默沙東和Vertex公司的丙肝藥物相續(xù)獲批。丙肝藥物研發(fā)的接力棒傳到了無干擾素治療方案上。Pharmasset公司的PSI-7977在和ribavirin聯(lián)合對抗丙肝病毒藥物的治療中產(chǎn)生了很好的預(yù)期結(jié)果。另外，百時美施貴寶的daclatasvir和蛋白酶抑制劑asunaprevir，羅氏的多肽酶抑制劑RO5024048聯(lián)合蛋白酶抑制劑danoprevir，以及勃林格翰的兩種蛋白酶抑制劑的連用療法BI207127和BI201335都取得了預(yù)期研究結(jié)果。如果這些藥物獲準(zhǔn)上市，對干擾素銷售將帶來沖擊。

投融資特點(diǎn)

醫(yī)藥行業(yè)投資體現(xiàn)出幾個特點(diǎn)：更注重產(chǎn)學(xué)研結(jié)合、生物技術(shù)公司及新興市場。2011年跨國藥企的投資逐步向新興市場如中國轉(zhuǎn)移，紛紛和國內(nèi)企業(yè)建立了合作伙伴關(guān)系。如輝瑞和海正，默沙東和先聲藥業(yè)，阿斯利康與和記黃埔，其投資不單單以研發(fā)為驅(qū)動，而更注重于市場整合，加快滲透新興市場，搶灘戰(zhàn)略高地。并購更注重生物技術(shù)領(lǐng)域和后期臨床試驗(yàn)。因資金問題，不可能像前幾年動輒幾百億美元的并購。投入的資金相比并購不多，資金運(yùn)作更加靈活。

在資本市場,2011年生物醫(yī)藥行業(yè)募集了233億美元,超過2010年的193億美元，但仍不如2007年的248億美元,其中大部分資金189億美元是上市公司所募集的。2011年通過公開市場募集的資金大約有102億美元,比2010年的68億美元明顯增加。其中吉列德科技公司募集到37億美元，支持其花費(fèi)110億美元收購Pharmasset的交易。10家生物技術(shù)公司通過IPO募集了6.8億美元。私募融資仍然較活躍，主要通過債務(wù)性融資，多半是上市公司的融資。2011年大約有87億美元，略高于2010年的80億美元。也有公司通過出售銷售提成權(quán)利,獲得投資基金或藥廠的融資。其中Lexcon、Dendreon和NPS藥業(yè)分別獲得1.6億、1.25億和1.45億美元的融資。

風(fēng)險投資在2011年投資中小生物技術(shù)的資金總量為45億美元，與2010年持平。2012年會有同樣的投資力度和更多資金。2011年曾有很大呼聲，風(fēng)險投資要減少或撤離生物科技領(lǐng)域。有的基金干脆放棄或退出融資和投資該行業(yè)項(xiàng)目。2011年第四季度，有多家基金順利募集幾億美元,這對未來幾年的風(fēng)險投資有促進(jìn)作用。

來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào) 作者：閆中天 王進(jìn)

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