干細(xì)胞藥物從毒性測(cè)試到新藥的開(kāi)發(fā)

在很多人想象中，干細(xì)胞幾乎能治愈太陽(yáng)底下的所有疾病。人們的注意力幾乎都放在了它們神話般的再生醫(yī)學(xué)功能上，熱切期望著它們盡快從天落地。而與此同時(shí)，干細(xì)胞卻在藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域不聲不響地站穩(wěn)了腳跟。作為研究工具，干細(xì)胞技術(shù)在行業(yè)里變得越來(lái)越多元化。

“在該領(lǐng)域，目前的發(fā)展態(tài)勢(shì)很像DNA重組技術(shù)早期。上世紀(jì)70年代中期，人們并沒(méi)有意識(shí)到DNA重組會(huì)有現(xiàn)在這么廣泛的用途，而且人們也低估了其用于治療手段的困難程度?！蓖箍敌林蓰湹线d莫格里奇研究院再生生物學(xué)研究所主任詹姆斯·湯姆森說(shuō)，“而現(xiàn)在，干細(xì)胞也處在相似位置。盡管直接用于治療最終可能帶來(lái)豐碩成果，但作為一種研究工具，人們也低估了它的使用范圍?！?

從毒性測(cè)試到新藥開(kāi)發(fā)

大約兩年前，一些藥物公司開(kāi)始嘗試性地涉入干細(xì)胞領(lǐng)域?，F(xiàn)在，制藥行業(yè)越來(lái)越多地用干細(xì)胞來(lái)測(cè)試藥物毒性，以發(fā)現(xiàn)潛在的新療法。

比如CellularDynamics公司出售人類心肌細(xì)胞，生產(chǎn)腦細(xì)胞和血管上皮細(xì)胞，還將推出一系列人類肝臟細(xì)胞。心肌細(xì)胞來(lái)自誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）。湯姆森說(shuō)，“基本上所有的大型制藥公司”都買(mǎi)過(guò)一些。

此外還有總部在英國(guó)的醫(yī)療技術(shù)公司通用電氣醫(yī)療集團(tuán)（GEHealthcare）。3年前，英國(guó)干細(xì)胞生物學(xué)家斯蒂芬·明格辭去學(xué)術(shù)工作，帶領(lǐng)通用電氣醫(yī)療集團(tuán)進(jìn)入干細(xì)胞領(lǐng)域。他們出售人類心臟細(xì)胞已經(jīng)一年有余，這些細(xì)胞來(lái)自胚胎干細(xì)胞，他們很快也會(huì)賣(mài)肝臟細(xì)胞。

最關(guān)鍵的問(wèn)題是，在許多藥物問(wèn)題的案例中，只有那些藥得到了美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）等機(jī)構(gòu)的許可并進(jìn)入市場(chǎng)后才能發(fā)現(xiàn)其中的問(wèn)題。明格說(shuō)：“這些藥只是通過(guò)了各種動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，然后通過(guò)了制藥工業(yè)的I期、Ⅱ期、Ⅲ期臨床階段，獲得了FDA許可?！?

“在這方面，許多動(dòng)物模型并不得力。小鼠實(shí)驗(yàn)雖然效率很高，但在臨床實(shí)驗(yàn)后期卻不能在人類身上重復(fù)。因此多年前人們就開(kāi)始使用試管模型，以此來(lái)代表人類疾病，這是一個(gè)巨大的進(jìn)步?！蔽挥诩永Ｄ醽喤f金山的生物制藥公司iPierian戰(zhàn)略與合作開(kāi)發(fā)高級(jí)主管亞當(dāng)·羅森塔爾說(shuō)。

明格及其研究小組曾對(duì)心臟細(xì)胞進(jìn)行盲評(píng)實(shí)驗(yàn)，以檢驗(yàn)這些細(xì)胞對(duì)各種不知名的藥物化合物的反應(yīng)，看它們是否具有毒性。明格說(shuō)，當(dāng)藥物被打開(kāi)時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)細(xì)胞對(duì)那些已知有毒的化合物立刻起了反應(yīng)。

使用干細(xì)胞測(cè)試能帶來(lái)明顯的健康利益，可以在藥物上市之前消除其危險(xiǎn)的副作用，同時(shí)也能避免繼續(xù)投入開(kāi)發(fā)成本，節(jié)約了數(shù)百萬(wàn)資金。

除了測(cè)試藥物毒性，干細(xì)胞還是一種開(kāi)發(fā)新藥的重要工具。CellularDynamics和通用電氣醫(yī)療集團(tuán)兩家公司銷售的干細(xì)胞，都有這方面的功用。

iPierian公司并不向其他藥物公司出售其產(chǎn)品，而是用于內(nèi)部開(kāi)發(fā)。他們正在研究治療老年癡呆癥等神經(jīng)退行性疾病的藥物。該公司不久前曾宣布，他們正在開(kāi)發(fā)一種瞄準(zhǔn)tau蛋白的單克隆抗體，這種蛋白在老年癡呆癥中起重要作用，此外還有其他與神經(jīng)退行性疾病有關(guān)的蛋白質(zhì)。公司表示，這些決策都是建立在干細(xì)胞研究的成果之上的。

未來(lái)之路影響深遠(yuǎn)

這一新生領(lǐng)域也有著許多未知數(shù)。iPierian共同創(chuàng)始人、哈佛干細(xì)胞研究院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)部主任李·魯賓說(shuō)，比如能夠?qū)⒏杉?xì)胞用于研究某種特殊類型的疾病還存在很多爭(zhēng)議，尤其是那些非遺傳性的或晚發(fā)型的紊亂，以及與多組織間相互作用有關(guān)的疾病等。

目前，魯賓在用干細(xì)胞作為一種脊椎肌肉萎縮疾病的模型，這是一類早發(fā)型遺傳紊亂。他指出，將干細(xì)胞用于藥物開(kāi)發(fā)，有望成為發(fā)現(xiàn)特效藥物的更好途徑，但只有真正經(jīng)過(guò)證明的技術(shù)，才稱得上是更好的方法體系。

“目前，人類胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞所做的，只是提供一種途徑，讓人們能利用人體最基本的物質(zhì)材料進(jìn)行基礎(chǔ)研究。”湯姆森指出，干細(xì)胞還可能有更廣闊的用途，不止于藥物開(kāi)發(fā)研究。有了這些細(xì)胞，我們能從更多細(xì)節(jié)層面理解人體。究竟要怎樣使用它們，還不能定論，但其必將對(duì)人類醫(yī)學(xué)產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。

來(lái)源：鳳凰網(wǎng)

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