干細胞藥物從毒性測試到新藥的開發(fā)

　　在很多人想象中,干細胞幾乎能治愈太陽底下的所有疾病。人們的注意力幾乎都放在了它們神話般的再生醫(yī)學功能上,熱切期望著它們盡快從天落地。而與此同時,干細胞卻在藥物開發(fā)領域不聲不響地站穩(wěn)了腳跟。作為研究工具,干細胞技術在行業(yè)里變得越來越多元化。

　　“在該領域,目前的發(fā)展態(tài)勢很像DNA重組技術早期。上世紀70年代中期,人們并沒有意識到DNA重組會有現(xiàn)在這么廣泛的用途,而且人們也低估了其用于治療手段的困難程度?！蓖箍敌林蓰湹线d莫格里奇研究院再生生物學研究所主任詹姆斯·湯姆森說,“而現(xiàn)在,干細胞也處在相似位置。盡管直接用于治療最終可能帶來豐碩成果,但作為一種研究工具,人們也低估了它的使用范圍?！?/p>

　　從毒性測試到新藥開發(fā)

　　大約兩年前,一些藥物公司開始嘗試性地涉入干細胞領域?，F(xiàn)在,制藥行業(yè)越來越多地用干細胞來測試藥物毒性,以發(fā)現(xiàn)潛在的新療法。

　　比如CellularDynamics公司出售人類心肌細胞,生產(chǎn)腦細胞和血管上皮細胞,還將推出一系列人類肝臟細胞。心肌細胞來自誘導多能干細胞iPS細胞。湯姆森說,“基本上所有的大型制藥公司”都買過一些。

　　此外還有總部在英國的醫(yī)療技術公司通用電氣醫(yī)療集團GEHealthcare。3年前,英國干細胞生物學家斯蒂芬·明格辭去學術工作,帶領通用電氣醫(yī)療集團進入干細胞領域。他們出售人類心臟細胞已經(jīng)一年有余,這些細胞來自胚胎干細胞,他們很快也會賣肝臟細胞。

　　最關鍵的問題是,在許多藥物問題的案例中,只有那些藥得到了美國食品和藥物管理局FDA等機構的許可并進入市場后才能發(fā)現(xiàn)其中的問題。明格說:“這些藥只是通過了各種動物實驗,然后通過了制藥工業(yè)的I期、Ⅱ期、Ⅲ期臨床階段,獲得了FDA許可?！?/p>

　　“在這方面,許多動物模型并不得力。小鼠實驗雖然效率很高,但在臨床實驗后期卻不能在人類身上重復。因此多年前人們就開始使用試管模型,以此來代表人類疾病,這是一個巨大的進步。”位于加利福尼亞舊金山的生物制藥公司iPierian戰(zhàn)略與合作開發(fā)高級主管亞當·羅森塔爾說。

　　明格及其研究小組曾對心臟細胞進行盲評實驗,以檢驗這些細胞對各種不知名的藥物化合物的反應,看它們是否具有毒性。明格說,當藥物被打開時,他們發(fā)現(xiàn)細胞對那些已知有毒的化合物立刻起了反應。

　　使用干細胞測試能帶來明顯的健康利益,可以在藥物上市之前消除其危險的副作用,同時也能避免繼續(xù)投入開發(fā)成本,節(jié)約了數(shù)百萬資金。

　　除了測試藥物毒性,干細胞還是一種開發(fā)新藥的重要工具。CellularDynamics和通用電氣醫(yī)療集團兩家公司銷售的干細胞,都有這方面的功用。

　　iPierian公司并不向其他藥物公司出售其產(chǎn)品,而是用于內(nèi)部開發(fā)。他們正在研究治療老年癡呆癥等神經(jīng)退行性疾病的藥物。該公司不久前曾宣布,他們正在開發(fā)一種瞄準tau蛋白的單克隆抗體,這種蛋白在老年癡呆癥中起重要作用,此外還有其他與神經(jīng)退行性疾病有關的蛋白質(zhì)。公司表示,這些決策都是建立在干細胞研究的成果之上的。

　　未來之路影響深遠

　　這一新生領域也有著許多未知數(shù)。iPierian共同創(chuàng)始人、哈佛干細胞研究院轉(zhuǎn)化醫(yī)學部主任李·魯賓說,比如能夠?qū)⒏杉毎糜谘芯磕撤N特殊類型的疾病還存在很多爭議,尤其悄切┓且糯緣幕蟯矸⑿偷奈陜?以及與多組織間相互作用有關的疾病等。

　　目前,魯賓在用干細胞作為一種脊椎肌肉萎縮疾病的模型,這是一類早發(fā)型遺傳紊亂。他指出,將干細胞用于藥物開發(fā),有望成為發(fā)現(xiàn)特效藥物的更好途徑,但只有真正經(jīng)過證明的技術,才稱得上是更好的方法體系。

　　“目前,人類胚胎干細胞和誘導多能干細胞所做的,只是提供一種途徑,讓人們能利用人體最基本的物質(zhì)材料進行基礎研究?！睖飞赋?干細胞還可能有更廣闊的用途,不止于藥物開發(fā)研究。有了這些細胞,我們能從更多細節(jié)層面理解人體。究竟要怎樣使用它們,還不能定論,但其必將對人類醫(yī)學產(chǎn)生深遠影響。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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