罕見病治療盼“孤兒藥”外多維保障

守望“孤兒藥”

近年來，隨著媒體的宣傳和社會的關注，一度被忽視的罕見病開始進入人們的關注視野。為了促進罕見病醫(yī)療學術及相關政策的發(fā)展，推進“孤兒藥”研發(fā)，各路有識之士進行了深入探討。本報對“2012年海峽兩岸罕見疾病醫(yī)療保障政策研討會”上專家的觀點和產業(yè)相關情況進行集納，并試圖為本土“孤兒藥”研發(fā)找到可行之路。

罕見病患者不再沒人疼愛，“孤兒藥”研發(fā)不再沒人問津；罕見病保障問題近日引起海峽兩岸的共同關注。

繼2011年“首屆海峽兩岸罕見疾病醫(yī)療保障與政策交流會議”成功舉行之后，相關專家于7月24日再次齊聚一堂。當日，由暨南大學醫(yī)學院聯(lián)合廣東醫(yī)保研究會、廣東紅十字會、上海罕見病?？品謺鬓k，健贊——賽諾菲公司協(xié)辦的“2012年海峽兩岸罕見疾病醫(yī)療保障政策研討會”在廣州舉行。

在此次研討會上，針對國內罕見病診治面臨的現(xiàn)狀，來自北京、上海、山東、浙江、江蘇、廣東的與會專家呼吁：“希望罕見病能夠引起政府和社會的關注，分階段地搭建全國及地方性罕見病組織發(fā)展網絡，促進各組織之間的交流和合作；推動罕見病政策法規(guī)的建立，為罕見病群體提供急需醫(yī)療、教育、就業(yè)、生活等方面的救助和支持。”

推動立法

“罕見病”是指患病率很低、很少見的疾病。世界衛(wèi)生組織（WHO）將其定義為患病人數占總人口0.65％。~1％。之間的疾病或病變。約有50%的罕見病在出生時或者兒童期即可發(fā)病，病情常進展迅速，死亡率很高。

上海醫(yī)學會罕見病?？茖W會主委李定國教授表示：“很多人錯誤地認為家族以前沒有人得過罕見病，所以和自己沒有關系，但事實上大部分罕見病是由于遺傳缺陷引起，缺損的基因碰在一起，罕見病就有可能發(fā)生。換言之，罕見病不是一個單獨的群體和數字，我們每一個人都有可能碰上?！?

在李定國看來，這不僅是醫(yī)學科學的問題，更是典型的民生問題：“事實上，罕見病種類多達5781種，但僅1%找到治療的方法，藥費也十分昂貴?！?

暨南大學醫(yī)學院副教授夏蘇建也指出：“對于這些有藥可治的罕見病，其實是我們目前的工作重點?！?

針對我國罕見病事業(yè)的現(xiàn)狀，夏蘇建建議：“我國可嘗試采取的對策有對罕見病進行立法，在操作思路上先從可防可治的罕見病著手，范圍由小到大，在操作步驟上可以借鑒中國臺灣、美國和歐盟的經驗，多層次、多部門參與。”

自美國1983年首先將罕見病的防治納入法律規(guī)制以來，世界上越來越多的國家通過制定法律，對罕見病患者進行保障。

目前，不少發(fā)達國家的法律都規(guī)定了對罕見病藥物的保護措施，但形式不盡相同。比如，美國從7年的市場排他期、臨床試驗費用減免稅收、藥品注冊等方面對罕見病藥物進行保障。又如，歐盟除了規(guī)定10年的市場排他期外，還規(guī)定了協(xié)議援助、費用減免、研究資金資助以及鼓勵成員國進行激勵；而日本則強調給予罕見病治療藥物研發(fā)進行資助、稅收減免、優(yōu)先審批和延長再審查時間等舉措。

可喜的是，國內的罕見病立法工作也正悄然進行。據了解，上海已經開始了立法調研，李定國表示，希望通過上海的突破，盡快將立法經驗推至全國。

參與調研工作的華東政法大學法學博士練育強向記者透露：“目前已經將調研結果和建議上交相關政府部門，接下來還會有更多的研討工作?！?

完善醫(yī)保

在推動立法的呼聲之外，罕見病醫(yī)保是此次研討會的一大熱點話題。

歐盟、美國、日本等不少國家都設立了專門的罕見病保障機制以確保罕見病患者的診療，而我國目前缺乏醫(yī)療上的專門管理和制度上的明確保障，高昂的治療費用讓很多家庭無力承擔。

夏蘇建認為：“當社會經濟發(fā)展到一定程度，政府應該采取積極的態(tài)度，制定相應的法律和政策，盡量承擔籌資和管理責任，為罕見病患者提供保障。在操作時，可以分階段實施，逐步保障。”

為了減輕患者和醫(yī)?；鸬膲毫Γ诓簧賹W者看來，讓商業(yè)保險公司參與罕見病醫(yī)療保障體系，作為補充保險，也是目前的一種良策。

廣東醫(yī)保研究專家易洪深指出：“保險，保的是未知險。如果已經明確要用補充保險來解決罕見病，讓患者參與商業(yè)保險，那么，做這些保險產品的設計，就需要基本醫(yī)療保險、政策管理繼續(xù)往前推進?！?

他山之石可以攻玉。罕見病納入醫(yī)療保障在國際范圍內也作出了不同程度的探索：在日本，罕見病病人能夠獲得政府的資金補助，對于沒有經濟收入者，費用由政府全包；在澳大利亞，治療罕見病80%的藥費由政府支付；從2003年開始，巴西將戈謝病、法布雷病等納入聯(lián)邦報銷目錄，全額報銷。

夏蘇建表示：“其實，目前我國的罕見病治療支付體系還沒有完全建立起來。罕見病畢竟發(fā)病人數少?！?

“同時，我們還要明白罕見病的醫(yī)療保障其實并非一個部門就能解決的事情：不同的疾病患者有不同的疾病醫(yī)療需求，這些需求怎樣才能得到公平的對待，如何最大限度地滿足參保人合理的醫(yī)療需求，如何合理控制費用、價格，如何保持醫(yī)?；鸬氖罩胶?，這都需要管理部門更多地思考和解決?！毕奶K建如是說。

組織幫扶

我國罕見病事業(yè)尚處于起步階段，甚至可以說，罕見病在近5年來才真正得到全國性的關注。然而，社會對罕見病的認知不夠、預防意識有待加強。大部分醫(yī)務人員對罕見病缺乏治療經驗和研究，誤診率高，對患者束手無策。罕見病的保障和完善，還需要民間更多的力量和關懷。在李定國看來，人文關懷對罕見病治療同樣重要。

在凝聚社會力量、發(fā)展罕見病民間組織方面，臺灣地區(qū)比大陸地區(qū)走得更快一些。據臺灣財團法人罕見病基金會董事長曾敏杰介紹，臺灣罕見病民間組織對罕見病患者所采取的保障措施包括：遺傳疾病檢驗補助、建立罕見病組織數據庫、罕見病基金會病友服務、病友活動等。

“在醫(yī)保等得到完善之后，如果有慈善機構捐贈的話，在解決罕見病方面也會更好一些。”易洪深如是表示。

值得肯定的是，經過近幾年不懈的努力，國內罕見疾病公益組織取得了明顯的進展，瓷娃娃罕見病關愛中心飛速成長，PKU聯(lián)盟和中國肺動脈高壓聯(lián)盟建立，北京正濤戈謝關愛中心和北京粘多糖罕見病關愛中心籌建，給予罕見病患者更多的愛和支持。中華慈善總會在美國健贊公司的支持與資助下，設立了中華慈善總會罕見病救助公益基金，并在北京協(xié)和醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院等場所向130位患者免費發(fā)放治療戈謝氏病藥物。

來源：醫(yī)藥經濟報 作者：歐慧敏

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