“孤兒藥”盛宴 本土企業(yè)不應(yīng)缺席

開(kāi)展罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)已經(jīng)成為全球制藥公司的新策略，中國(guó)期待更多的立法和政策來(lái)引導(dǎo)本土罕見(jiàn)病藥物的發(fā)展，本土企業(yè)更不應(yīng)該缺席。

在7月24日召開(kāi)的“2012年海峽兩岸罕見(jiàn)疾病醫(yī)療保障政策研討會(huì)”上，專家和企業(yè)代表呼吁，國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的防治應(yīng)進(jìn)行立法，包括藥物的開(kāi)發(fā)審批、扶持政策，以及罕見(jiàn)病藥物的醫(yī)療保障體系等，同時(shí)也呼吁國(guó)內(nèi)企業(yè)和機(jī)構(gòu)共同參與。

保障配套先行

健贊公司醫(yī)學(xué)部總監(jiān)表示，目前罕見(jiàn)病藥物在國(guó)內(nèi)的應(yīng)用和推廣亟待國(guó)家立法和政策支持。盡管我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病藥物實(shí)施特殊審批，并可享受早期介入、優(yōu)先審評(píng)、多渠道溝通交流、動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料等鼓勵(lì)措施，但在藥品定價(jià)、稅收優(yōu)惠、市場(chǎng)專賣(mài)權(quán)、臨床試驗(yàn)及行政保護(hù)等方面尚未有明確的規(guī)定鼓勵(lì)企業(yè)的藥物開(kāi)發(fā)。

在已有罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)上，甚至也存在困難，比如在國(guó)內(nèi)的臨床試驗(yàn)中，罕見(jiàn)病藥物患者數(shù)量少，藥物的臨床樣本很難在罕見(jiàn)病的臨床試驗(yàn)中滿足要求，這對(duì)于所有罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)公司來(lái)說(shuō)，都是巨大的挑戰(zhàn)。

另外，在罕見(jiàn)病的治療保障機(jī)制上，專家們介紹了我國(guó)臺(tái)灣等地區(qū)的罕見(jiàn)病防治工作情況，其中最重要的一環(huán)是保障機(jī)制的建立。

罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)的投入成本與腫瘤藥類似，但用藥人群稀少，決定了藥物的價(jià)格必需高昂，才能收回制藥公司的研發(fā)投入。昂貴的藥價(jià)要進(jìn)入中國(guó)的醫(yī)療保障體系，顯然存在較大困難。

“這正是國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病保障體制建立的最大難題?！睍?huì)上有罕見(jiàn)病保障機(jī)制推動(dòng)者告訴記者，盡管各方極力在游說(shuō)，并解析罕見(jiàn)病患者治療納入保障的重要性及可行性，但各級(jí)政府接受程度仍然不高，最根本的原因是我國(guó)醫(yī)療保障主要仍是“?；尽?，官員擔(dān)心罕見(jiàn)病患者的保障會(huì)花費(fèi)太多的資金。

“多渠道、多層次籌資體系的探索，以及完善罕見(jiàn)病患者的登記系統(tǒng)等工作將是我們今后的重心，只有這些工作清晰明了，并且有可行的結(jié)果后，才能真正堅(jiān)定政府的決心?！睍?huì)上有專家表示，如果保障機(jī)制能夠建立起來(lái)，制藥公司的關(guān)注度和積極性就會(huì)提高，這樣才能凝聚更大的力量來(lái)解決問(wèn)題。

本土企業(yè)應(yīng)搶位

從全球來(lái)看，罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)目前正在成為各大跨國(guó)制藥公司重點(diǎn)布局的領(lǐng)域。根據(jù)美國(guó)PhRMA2011年發(fā)布的年報(bào)，目前共有491個(gè)處于臨床和后期研發(fā)狀態(tài)的罕見(jiàn)病藥物。有意思的是，英利昔單抗、利妥昔單抗、貝伐單抗、依維莫司等超過(guò)20%的產(chǎn)品，被作為罕見(jiàn)病藥物進(jìn)行重新開(kāi)發(fā)。如輝瑞、諾華、賽諾菲、葛蘭素史克等均開(kāi)始在罕見(jiàn)病制藥領(lǐng)域排兵布陣。

不過(guò)截至目前，記者尚未了解到有國(guó)內(nèi)本土企業(yè)對(duì)外透露涉及罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)。僅有華大基因正在開(kāi)展規(guī)模超過(guò)1000種罕見(jiàn)疾病基因組學(xué)研究。

上述專家對(duì)記者表示，擴(kuò)展現(xiàn)有產(chǎn)品的適應(yīng)癥和新的釋藥途徑是很多罕見(jiàn)病開(kāi)發(fā)的重要手段，罕見(jiàn)病80%都是遺傳病，基因生物藥物是應(yīng)用前景最廣泛的類別。

“這被看作是新興的市場(chǎng)，國(guó)內(nèi)企業(yè)不應(yīng)該缺席罕見(jiàn)病的開(kāi)發(fā)，有些罕見(jiàn)病的機(jī)理已經(jīng)很清晰，甚至存在專利過(guò)期的產(chǎn)品，國(guó)內(nèi)很多企業(yè)完全有實(shí)力去研發(fā)。”上述專家表示。

而作為全球罕見(jiàn)病藥物的領(lǐng)先者，健贊公司是最早將罕見(jiàn)病藥物引進(jìn)中國(guó)的企業(yè)，并且一直在推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物在中國(guó)的普及及其相關(guān)保障和立法工作。

健贊公司醫(yī)學(xué)部總監(jiān)在會(huì)上亦表示，他們非常期待國(guó)有企業(yè)和各大科研院校共同投入到罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)中，開(kāi)發(fā)更多罕見(jiàn)病患者用得起的治療產(chǎn)品。

可喜的是，目前上海市罕見(jiàn)病醫(yī)保體系正在逐步建立，罕見(jiàn)病報(bào)銷額度提至20萬(wàn)元，共有12種可治療的罕見(jiàn)病不同程度地取得部分醫(yī)保報(bào)銷和基金資助，山東正在探討罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保，北京、廣東在這方面的籌備工作也在積極進(jìn)行中。

SFDA藥品注冊(cè)司有關(guān)官員日前透露，藥品監(jiān)管部門(mén)將根據(jù)罕見(jiàn)病藥物的特殊性，充分論證藥品的安全有效性和罕見(jiàn)病患者臨床急需之間的平衡及利弊。

這意味著，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)保障體系也在推進(jìn)中，盡管尚未有大動(dòng)作，但在今后罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病保障也將取得長(zhǎng)足進(jìn)步。

罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)正在成為各大跨國(guó)制藥公司重點(diǎn)布局的領(lǐng)域。根據(jù)美國(guó)PhRMA2011年發(fā)布的年報(bào)，目前共有491個(gè)處于臨床和后期研發(fā)狀態(tài)的罕見(jiàn)病藥物。但截至目前，記者尚未了解到有國(guó)內(nèi)企業(yè)對(duì)外透露涉及罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)

來(lái)源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào) 作者：楊俊堅(jiān)

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