未列入國(guó)家采購(gòu)范疇 “孤兒藥”叫好不叫座

在大多數(shù)人的眼中，“孤兒藥”（罕見(jiàn)病用藥）的開(kāi)發(fā)像是殉道者，與罕見(jiàn)病治療的渴求相伴相生，攜手走過(guò)醫(yī)藥無(wú)助的荊棘路，只為能于黑暗中閃耀出一米明朗的陽(yáng)光。

在目前世界上已經(jīng)確認(rèn)的5000多種罕見(jiàn)病中，絕大部分仍屬無(wú)藥可治，剩下來(lái)有藥可治的那一小部分被稱作“孤兒藥”的，價(jià)錢(qián)卻非常昂貴，一般難以承受巨大經(jīng)濟(jì)壓力的家庭需要通過(guò)罕見(jiàn)病救助計(jì)劃慈善贈(zèng)藥項(xiàng)目來(lái)獲得免費(fèi)藥物。

對(duì)“孤兒藥”來(lái)說(shuō)，叫好不叫座的現(xiàn)實(shí)，與尚未列入國(guó)家采購(gòu)范疇的立法空白，仍未能如基藥一樣獲得業(yè)界的普遍重視。

在治療常見(jiàn)病、多發(fā)病和重大疾病的藥物更容易獲得研發(fā)者青睞，而罕見(jiàn)病藥物由于市場(chǎng)邊緣化和開(kāi)發(fā)成本較高的現(xiàn)實(shí)情況下，顯而易見(jiàn)的利潤(rùn)與市場(chǎng)因素，使國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)者更多關(guān)注的是常見(jiàn)病和多發(fā)病的藥物研發(fā)，而選擇忽視用于治療罕見(jiàn)病的“孤兒藥”的開(kāi)發(fā)。更毋庸說(shuō)國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)在對(duì)“孤兒藥”的引進(jìn)與生產(chǎn)方面，愈顯無(wú)人問(wèn)津。

盡管我國(guó)已經(jīng)在許多藥物政策中包含了一些對(duì)罕見(jiàn)病用藥開(kāi)發(fā)的鼓勵(lì)措施，但目前尚未制訂罕見(jiàn)病管理和罕見(jiàn)病藥物管理制度，許多文件仍未有具體細(xì)則出臺(tái)。特別是在對(duì)研發(fā)經(jīng)費(fèi)的補(bǔ)助、幫助藥品申請(qǐng)者按要求進(jìn)行研究設(shè)計(jì)、稅額減免等措施上仍未到位。

與之相較的是，目前發(fā)達(dá)國(guó)家在罕見(jiàn)病用藥管理制度上采取的都是經(jīng)濟(jì)杠桿等各種優(yōu)惠政策，運(yùn)用強(qiáng)大的國(guó)家經(jīng)濟(jì)實(shí)力保障鼓勵(lì)“孤兒藥”的研發(fā)與生產(chǎn)。如美國(guó)根據(jù)《罕見(jiàn)病藥品法》，使罕見(jiàn)病藥物通過(guò)研究經(jīng)費(fèi)補(bǔ)助、藥品申請(qǐng)協(xié)議書(shū)幫助和稅額減免獲得了長(zhǎng)足的發(fā)展，更令美國(guó)成為目前罕見(jiàn)病藥物的主要出口國(guó)；日韓等國(guó)也通過(guò)立法的方式確立了罕見(jiàn)病藥物生產(chǎn)激勵(lì)機(jī)制；法國(guó)是全球第一個(gè)制訂罕見(jiàn)病計(jì)劃的歐洲國(guó)家，前總統(tǒng)薩科齊在第一個(gè)罕見(jiàn)病計(jì)劃的基礎(chǔ)上，制訂了新的罕見(jiàn)病計(jì)劃，并于2010年生效。

在業(yè)界對(duì)比發(fā)達(dá)國(guó)家針對(duì)罕見(jiàn)病用藥立法成效的影響下，國(guó)內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)專家紛紛呼吁對(duì)罕見(jiàn)病防治及藥物可及性立法，并明確相應(yīng)的罕見(jiàn)疾病的預(yù)防、篩檢和研究等相關(guān)費(fèi)用的財(cái)政補(bǔ)充。

盡管政策的風(fēng)向已經(jīng)開(kāi)始轉(zhuǎn)向“孤兒藥”開(kāi)發(fā)領(lǐng)域，卻仍未能撩動(dòng)企業(yè)踏上開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)此類藥物的神經(jīng)，其中最重要的阻礙，莫過(guò)于無(wú)法回避的高開(kāi)發(fā)投入與低經(jīng)濟(jì)收益的強(qiáng)烈對(duì)比。因此，相較國(guó)內(nèi)藥企對(duì)“孤兒藥”的麻木，外企“孤兒藥”長(zhǎng)驅(qū)直入且一直獨(dú)占市場(chǎng)的行為，造成了罕見(jiàn)用藥選擇愈發(fā)窘迫，患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥甚至無(wú)藥可用。

其實(shí)，“孤兒藥”到暢銷藥之間，可能并未如想像般布滿荊棘。而加大開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)“孤兒藥”的力度，不僅能夠有效解決罕見(jiàn)病用藥的可及性問(wèn)題，或者還能令藥企獲得更大的效益。日本的“孤兒藥”發(fā)展計(jì)劃的優(yōu)厚條件，其實(shí)已經(jīng)令國(guó)外的“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)趨之若鶩。目前日本指定的182只“孤兒藥”中，超過(guò)半數(shù)都是外國(guó)企業(yè)研發(fā)的，大部分是用于治療感染性、血液系統(tǒng)、神經(jīng)肌肉和比較普遍的兒科疾病。

同時(shí)，普遍被公認(rèn)為難以獲利的公益事業(yè)的“孤兒藥”研發(fā)，也可能誕生暢銷藥物。例如當(dāng)年因?qū)е隆昂１獌骸钡拇罅砍錾诿绹?guó)人記憶中留下慘痛記憶的“反應(yīng)?！笔录纳忱劝?，因其對(duì)多種罕見(jiàn)的自身免疫疾病和麻風(fēng)病造成的自身免疫癥狀都有不錯(cuò)的療效，也被FDA于1998年批準(zhǔn)重新上市，應(yīng)用于治療多發(fā)性骨髓瘤、麻風(fēng)結(jié)節(jié)性紅斑等疾病。

再有，如今大眾所熟知的美容圣品肉毒桿菌毒素，就是一個(gè)暢銷“孤兒藥”的例子。最初，肉毒桿菌毒素的適應(yīng)癥是治療罕見(jiàn)的頸部和眼部肌肉痙攣，但隨后人們意外發(fā)現(xiàn)了它有消除皺紋的功效，肉毒桿菌毒素由此完成了從“孤兒藥”到暢銷藥品的華麗蛻變，也使研發(fā)它的愛(ài)力根（ALLERGAN）公司獲得了一筆數(shù)量可觀的意外之財(cái)。現(xiàn)在，肉毒桿菌毒素更是添加了慢性偏頭痛、原發(fā)性腋窩多汗癥等一系列適應(yīng)癥，愈發(fā)成為一種廣受歡迎的藥物。

當(dāng)然，在肉毒桿菌毒素開(kāi)始被廣泛使用之后，曾經(jīng)有過(guò)是否應(yīng)當(dāng)取消其享受“孤兒藥”優(yōu)惠政策資格的爭(zhēng)論。不過(guò)最終肉毒桿菌毒素的“孤兒藥”身份還是得以保留，因?yàn)樗吘篂橹委熀币?jiàn)病作出了貢獻(xiàn)。

或許我們是時(shí)候要轉(zhuǎn)變一下對(duì)“孤兒藥”太過(guò)功利的思維方式了，“孤兒藥”的生產(chǎn)開(kāi)發(fā)并非總是要擺出殉道者的姿態(tài)。真正的藥品，它的價(jià)值所在應(yīng)該是其所必須具有的拯救公眾于病患危難與成就國(guó)民健康的重要使命，而非以擁有潛藏巨大的經(jīng)濟(jì)效益來(lái)成就引人矚目的耀眼光環(huán)。

罕見(jiàn)病藥物由于市場(chǎng)邊緣化和開(kāi)發(fā)成本較高的掣肘，顯而易見(jiàn)的利潤(rùn)與市場(chǎng)因素，使國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)者更多關(guān)注的是常見(jiàn)病和多發(fā)病的藥物研發(fā)。

來(lái)源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào) 作者：王海洋

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