罕見病藥物市場(chǎng)競(jìng)逐日漸激烈

強(qiáng)大的市場(chǎng)壓力迫使制藥公司開始重新考慮產(chǎn)品開發(fā)策略。多個(gè)治療領(lǐng)域的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)日益激烈，仿制藥入侵，產(chǎn)品研發(fā)更具挑戰(zhàn)性，過(guò)去，罕見病藥物的開發(fā)只受到較小型生物制藥公司的關(guān)注，而現(xiàn)在逐漸吸引了大中型醫(yī)藥公司的興趣。定價(jià)優(yōu)勢(shì)、臨床需求增加，罕見病藥物的市場(chǎng)潛力極其有利。

據(jù)最近發(fā)布的罕見病藥物開發(fā)和商業(yè)化經(jīng)濟(jì)和投資案例報(bào)告顯示，雖然罕見病藥物目標(biāo)患者群比傳統(tǒng)主流藥物小，但其有利的定價(jià)及其他原因，如政府激勵(lì)、臨床試驗(yàn)所需患者規(guī)模小、專利保護(hù)期長(zhǎng)以及獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn)率高等，使罕見病藥物研發(fā)成為主流的藥物開放方向之一。美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院和歐洲罕見病組織數(shù)據(jù)表明，目前全世界約有7000種罕見病。

據(jù)報(bào)告顯示，在2011年底，罕見病藥物市場(chǎng)價(jià)值約500億美元，占目前全球總醫(yī)藥市場(chǎng)8800億美元的6％。2001~2010年，罕見病藥物的年均復(fù)合增長(zhǎng)率（CAGR）為25.8％，相比之下，相應(yīng)的非罕見病藥物的年均復(fù)合增長(zhǎng)率只有20.1％。可觀的增長(zhǎng)率，強(qiáng)勁的批準(zhǔn)通過(guò)率將在長(zhǎng)期內(nèi)促使罕見病藥物獲得樂(lè)觀前景。報(bào)告還表明，與小分子藥物相比，罕見病生物制品不易被仿制藥侵占市場(chǎng)，持續(xù)增長(zhǎng)具有更大機(jī)遇。

相關(guān)機(jī)構(gòu)通過(guò)分析一個(gè)產(chǎn)品的生命周期評(píng)價(jià)了藥物現(xiàn)在和未來(lái)的市場(chǎng)規(guī)模。據(jù)2010年的銷售數(shù)據(jù)，罕見病藥物平均市場(chǎng)價(jià)值為6.37億美元，非罕見病藥為6.38億美元。以產(chǎn)品周期評(píng)價(jià)，輝瑞的降膽固醇藥物立普妥（阿托伐他?。┦莾r(jià)值最高的藥物，其潛在收入約為1970億美元。羅氏/基因泰克的抗癌藥美羅華（利妥昔單抗）排名第二，是唯一進(jìn)入前10名并有罕見病適應(yīng)癥批準(zhǔn)（非霍奇金淋巴瘤、韋格納氏肉芽腫和顯微鏡下多血管炎）的藥物。

利妥昔單抗的經(jīng)濟(jì)價(jià)值表明，在罕見病藥物治療領(lǐng)域，抗腫瘤市場(chǎng)潛力巨大。銷量前10名的罕見病藥物幾乎40%是腫瘤藥，每種藥物平均生命周期收入潛力（EALRP）約700億美元，剩下60%的罕見病藥物每種EALRP為410億美元。

報(bào)告稱，繼利妥昔單抗后最具潛力的罕見病藥物是眼科藥物雷珠單抗，其潛在收入740億美元。位居第三的是人類生長(zhǎng)激素藥物促生長(zhǎng)激素，潛在收入為620億美元，緊跟其后的是潛在收入為600億美元的腫瘤藥物來(lái)那度胺。進(jìn)入前10名的其他罕見病治療藥物，依據(jù)潛在收入排名為：甲磺酸伊馬替尼、非格司亭、醋酸格拉替雷、重組人因子VII、辛凝血素α、波生坦和硼替佐米。

即使罕見病藥物屬于治療領(lǐng)域較小的類別，但其市場(chǎng)很引人矚目。研究顯示，進(jìn)行評(píng)價(jià)的86種罕見病藥物中，29%即25種是“重磅炸彈”級(jí)藥物（年銷售額超過(guò)10億美元）。這一比例與非罕見病藥物一樣，非罕見病藥物的29%即83/291是“重磅炸彈”級(jí)。

與非罕見病藥物相比，罕見病藥物的一大優(yōu)勢(shì)是有額外的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)保護(hù)。在美國(guó)，罕見病藥物有長(zhǎng)達(dá)7年的獨(dú)家專營(yíng)權(quán)（ODE）。而非罕見病藥物的新化合物實(shí)體的獨(dú)占權(quán)從批準(zhǔn)后算起只有5年，相比之下少了2年。如果罕見病藥物有新的適應(yīng)癥獲批，獨(dú)家專營(yíng)權(quán)可以在產(chǎn)品周期中的晚期算起，非罕見病藥物不享有此項(xiàng)權(quán)利，而且這種獨(dú)家專營(yíng)權(quán)與專利無(wú)關(guān)。

來(lái)源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào) 作者：伊遙

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