干細(xì)胞三大管理制度呼之欲出 臨床立規(guī)紓困

干細(xì)胞技術(shù)正以其巨大的市場潛力，吸引著科學(xué)家們?yōu)閾屨技夹g(shù)高地而開始與時間賽跑。11月9日，英國細(xì)胞治療有限公司一行到浙江湖州考察，希望能把在華的首個合資公司設(shè)在此處。一周前，他們與中源協(xié)和干細(xì)胞生物公司簽署合作意向書，雙方在干細(xì)胞治療心臟衰竭技術(shù)方面將進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化合作。

而幾乎是同一時間段，有權(quán)威人士透漏，國家干細(xì)胞臨床研究領(lǐng)導(dǎo)小組已研究制定了一套全新的干細(xì)胞管理制度，將對干細(xì)胞臨床應(yīng)用研究比照國家一類新藥進(jìn)行管理。目前已制定的3個規(guī)范干細(xì)胞臨床應(yīng)用的文件擇日將發(fā)布?？梢姡袊杉?xì)胞產(chǎn)業(yè)化正在提速步入快車道。

立規(guī)訴求

干細(xì)胞治療有望成為一個單獨(dú)的新興產(chǎn)業(yè)嗎？隨著今年諾貝爾生理與醫(yī)學(xué)獎再次頒給了研究干細(xì)胞的兩位科學(xué)家，人們對此平添了幾分信心?！耙愿杉?xì)胞治療為核心的再生醫(yī)學(xué)，將成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的另一種疾病治療途徑，從而將會成為新醫(yī)學(xué)革命的核心?！边@是科技部今年4月發(fā)布的《干細(xì)胞研究國家重大科學(xué)研究計劃“十二五”專項(xiàng)規(guī)劃》對干細(xì)胞治療做的上述評估，這實(shí)際上是中國政府對干細(xì)胞治療的基本認(rèn)識。

然而，近年來中國干細(xì)胞研究屢遭媒體批評，國際著名的《Nature》雜志曾兩度刊文批評中國的非法干細(xì)胞治療。報道稱，成體干細(xì)胞治療已在我國300多家醫(yī)院、機(jī)構(gòu)開展，范圍涉及淋巴瘤、心肌梗塞、肝硬化、抗衰老美容等100多種疾病，但采用的干細(xì)胞來源不盡相同，對這些不同來源的干細(xì)胞臨床使用的安全性缺乏系統(tǒng)的評價。針對干細(xì)胞治療亂象，衛(wèi)生部和SFDA已于今年1月聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于開展干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知》，決定開展為期1年的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作。

“規(guī)范國內(nèi)的干細(xì)胞研究刻不容緩?！敝锌圃涸菏?、原軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長吳祖澤日前指出，中國與美韓等國家在干細(xì)胞治療領(lǐng)域的差距主要有三點(diǎn)：一是我國尚未建立統(tǒng)一的質(zhì)檢標(biāo)準(zhǔn)與質(zhì)檢受理單位，因此也就不能大規(guī)模使用；二是干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用的審批規(guī)程和監(jiān)管規(guī)則還沒有形成；三是一些單位作了過度的、不科學(xué)的商業(yè)炒作?！罢巧鲜龅谌c(diǎn)導(dǎo)致了國外對中國的尖銳批評，其根源則在第二點(diǎn)，即中國至今沒有落實(shí)到位的明確的干細(xì)胞監(jiān)督管理的責(zé)任主體，也沒有形成干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用的審批規(guī)程和監(jiān)控規(guī)則。”

對此，即將出臺的規(guī)范性文件被寄予厚望。據(jù)悉，這套管理制度包括《干細(xì)胞臨床研究指導(dǎo)原則》和《干細(xì)胞臨床基地管理辦法》、《干細(xì)胞制劑和臨床應(yīng)用管理規(guī)范》。作為起草人之一，吳祖澤介紹說，干細(xì)胞臨床應(yīng)用將從第三類醫(yī)療技術(shù)階段升級至類似于一類新藥的管理模式。其臨床研究也分三期，不過所需案例數(shù)可能減至60%左右。此外，對干細(xì)胞臨床前研究也進(jìn)行了規(guī)定，包括在獲得臨床審批前，不能用于臨床治療；臨床前要進(jìn)行安全性和有效性研究，完成臨床前研究才能進(jìn)入臨床研究階段。不過，中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院蔣晟博士則認(rèn)為，從全球干細(xì)胞臨床階段來看，干細(xì)胞研究尚處于前沿階段，臨床試驗(yàn)終點(diǎn)療效具有多種不可控因素，因此距離批量走向臨床還有一段距離。

產(chǎn)業(yè)化之虞

干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)成為國際性的科技競爭領(lǐng)域，催生了產(chǎn)業(yè)化競爭的熱潮。英國細(xì)胞治療公司與中源協(xié)和合作就是一個縮影。加上干細(xì)胞技術(shù)已被列入國家7個重點(diǎn)戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)之一，大規(guī)模商業(yè)化生產(chǎn)的可能性已經(jīng)充分展現(xiàn)。

“目前此領(lǐng)域涉足的企業(yè)不多，雖說技術(shù)難度大，但市場前景很誘人?！敝性磪f(xié)和董事長王勇如是斷言。他認(rèn)為，對生物醫(yī)療技術(shù)而言，最關(guān)鍵的環(huán)節(jié)包括臨床前研究、臨床試驗(yàn)及達(dá)到市場準(zhǔn)入等很多節(jié)點(diǎn)，以上一系列過程，在中國要比歐美國家更便捷?！坝具x擇與我們合作，是因?yàn)閰f(xié)和擁有中國干細(xì)胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地、干細(xì)胞科學(xué)技術(shù)研究中心、干細(xì)胞國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室等中國最有實(shí)力的研究團(tuán)隊，他們很可能帶來前沿的技術(shù)與國際化的視角?！?

據(jù)悉，中源協(xié)和優(yōu)勢集中在臍帶血造血干細(xì)胞領(lǐng)域，年生產(chǎn)干細(xì)胞制劑能力達(dá)10萬袋，這次與跨國公司合作大有擴(kuò)大產(chǎn)業(yè)鏈的意圖。覬覦者還不少，隨著四川新生命干細(xì)胞科技公司IPO步伐的推進(jìn)，A股有望迎來繼中源協(xié)和之后的第二家干細(xì)胞概念上市公司。據(jù)其募投計劃，其所募資金將投向臍帶血造血干細(xì)胞庫及干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)中心等項(xiàng)目。不過，記者細(xì)查兩家公司的技術(shù)背景發(fā)現(xiàn)，他們與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所均存在著合作關(guān)系。

市場的催動讓干細(xì)胞治療離一個完整的產(chǎn)業(yè)還有多遠(yuǎn)？“誰來監(jiān)管干細(xì)胞研究和臨床應(yīng)用，這是一個核心問題。”專家指出，若把干細(xì)胞臨床管理升級至類似一類新藥的管理模式，這是一大進(jìn)步。2009年，衛(wèi)生部發(fā)布了《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》表明衛(wèi)生部正式接手干細(xì)胞的監(jiān)督管理。可在衛(wèi)生部至今尚未審批過任何造血干細(xì)胞技術(shù)之外的干細(xì)胞臨床治療的情況下，目前各類干細(xì)胞治療大行其道。“規(guī)范這個行業(yè)是基礎(chǔ)。在這個領(lǐng)域，是典型的人才與科研實(shí)力的競爭，背后還有金融力量的角逐和政策導(dǎo)向的博弈，是產(chǎn)學(xué)研如何融為一體的機(jī)制抉擇。產(chǎn)業(yè)鏈沒打通，就難以實(shí)現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化，進(jìn)而演變成一個產(chǎn)業(yè)?！笔Y晟博士如是認(rèn)為。

目前，加拿大在2012年5月批準(zhǔn)了美國Osiris研發(fā)的干細(xì)胞藥物Prochymal上市，其他國家批準(zhǔn)的20多個干細(xì)胞制品都只在臨床研究階段。“而我國的干細(xì)胞研究起步較晚，還沒有形成有特色的干細(xì)胞研究中心。而且在研究和應(yīng)用領(lǐng)域各成體系，技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，產(chǎn)業(yè)化仍須加強(qiáng)行業(yè)內(nèi)協(xié)作。干細(xì)胞臨床研究和治療還缺乏產(chǎn)業(yè)化法律法規(guī)和配套機(jī)制，安全評估和監(jiān)管存在空白區(qū)，這是其產(chǎn)業(yè)化之前亟待解決的難題?！敝猩酱髮W(xué)第三附屬醫(yī)院副院長翁建平教授指出。

來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報 作者：馬飛

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