新藥研發(fā)逆勢而上 獲批數(shù)量持續(xù)回升

——2012年美國食品藥品管理局（FDA）批準新藥回顧

2012年，美國食品藥品管理局（FDA）共批準了39種新藥，這一數(shù)字成為該機構(gòu)自1996年以來批準新藥數(shù)量的第二高——1996年FDA共批準53種新藥，為歷史之最，包括阿托伐他汀（立普妥）這樣的“重磅炸彈”級藥物。對于制藥行業(yè)和患者來說，這足以令人感到意外和驚喜，因為在2011年和2010年，F(xiàn)DA分別只批準了30和21種新藥，2002~2011年年平均批準數(shù)為23種。

對于2012年有39種新藥獲批，有人認為系原研藥企業(yè)正蓄勢待發(fā)，以應(yīng)對近年來由于專利到期、仿制藥競爭帶來的銷售損失。分析師預(yù)計，2012年批準的藥物中有一些將獲得數(shù)十億美元的銷售額，不過，F(xiàn)DA發(fā)言人、藥學(xué)博士LisaKubaska表示：“FDA在2012年批準的新分子實體不斷增加令人鼓舞，但現(xiàn)在就說FDA批準新藥增加進入到一個長期的趨勢還為時過早。”

11月17日，BTG制藥公司的VoraxazeGlucarpidase，羧肽酶注射劑獲得批準，用于治療因腎功能衰竭而導(dǎo)致的甲氨蝶呤中毒血液中甲氨蝶呤水平過高。Voraxaze是一種酶，可將甲氨蝶呤分解成可排出體外的成分，從而迅速降低其血液水平。

21月23日，LEOPharmaAS公司的外用凝膠PICATOIngenolmebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯獲得批準，用于治療光化性角化病。光化性角化病是一種由累積日光暴露導(dǎo)致的癌前病變，可能進展為鱗狀細胞癌。該藥是從澳大利亞植物Euphorbiapeplus的汁液中提取的活性成分，母核為巨大戟醇，可誘導(dǎo)細胞凋亡，但其治療的具體作用機制尚不明確。

31月27日，輝瑞公司的InlytaAxitinib，阿西替尼獲得批準，用于治療其他藥物治療無效的晚期腎癌腎細胞癌。Inlyta是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，對多個靶點有效，包括VEGF受體1、2和3。

41月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，維莫德吉）獲得批準，用于治療成人最常見的皮膚癌——基底細胞癌。Erivedge也是FDA批準的首個治療轉(zhuǎn)移性基底細胞癌的藥物，通過抑制Hedgehog通路起效，這種通路在大多數(shù)基底細胞癌中活躍，但僅在少許正常組織中（如毛囊）活躍。

51月31日，Vertex制藥公司的Kalydeco（Ivacaftor）獲得批準，用于治療G551D突變的囊性纖維化，這種突變在囊性纖維化患者中僅占小部分。囊性纖維化是一種遺傳疾病，由囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子CFTR的突變產(chǎn)生。Kalydeco通過增強CFTR的離子運輸能力，改善CFTR蛋白的功能。

62月14日，默沙東公司的眼溶液ZioptanTafluprost，他氟前列素獲得批準，用于開角型青光眼或高眼壓患者，以降低眼內(nèi)壓。Zioptan是一種選擇性FP前列腺素受體激動劑，被認為通過促進房水經(jīng)葡萄膜鞏膜流出，而降低眼內(nèi)壓。目前其確切作用機制尚不清楚。該藥也是首個不含防腐劑的前列腺素類似物的滴眼藥。

73月6日，DiscoveryLaboratories公司的氣管內(nèi)懸液Surfaxin（Lucinactant，蘆西納坦）獲得批準，用于治療早產(chǎn)兒呼吸窘迫綜合征（RDS）。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4（Sinapultide，西那普肽）的基礎(chǔ)上根據(jù)天然人肺表面活性劑的特點設(shè)計而成的產(chǎn)品，用于模擬人肺表面活化蛋白B（SP-B）。

83月27日，美國安斐曼科斯公司的注射劑OmontysPeginesatideacetate獲得批準，用于治療接受透析的成人患者由慢性腎臟病CKD引起的貧血。Omontys可結(jié)合并刺激人類促紅細胞生成素受體，通過增加血紅蛋白從而升高網(wǎng)織紅細胞計數(shù)，達到改善貧血的目的。Omontys最大的優(yōu)勢在于，患者只需每月注射一次；而促紅素，則需每月注射多達12次。

94月6日，AvidRadiopharmaceuticals公司的放射性診斷劑Amyvid（FlorbetapirF18）獲得批準，用于阿爾茨海默病的診斷。FlorbetapirF18是一種分子顯影劑，患者注射后進行PET掃描，用于檢測患者腦內(nèi)的β-淀粉樣蛋白斑。

104月27日，VivusInc公司的StendraAvanafil，阿伐那非獲得批準，用于治療勃起功能障礙（ED）。與西地那非作用機制一樣，Stendra也是磷酸二酯酶5（PDE5）抑制劑，可幫助增加陰莖血流。

115月1日，輝瑞公司與Protalix生物治療公司的注射劑ElelysoTaligluceraseAlfa獲得批準，用于罕見病1型戈謝病患者的長期酶替代治療。Elelyso是表達于植物細胞的一種重組人源化的溶酶體酶——葡糖腦苷酯酶，通過Protalix公司擁有專利的ProCellEx制造系統(tǒng)，由經(jīng)過基因工程改造的胡蘿卜細胞生產(chǎn)而成。

126月8日，基因泰克公司的PerjetaPertuzumab，帕妥珠單抗注射劑獲得批準，聯(lián)合赫賽?。ㄇ字閱慰梗┖投辔魉惢?，用于既往未接受過抗HER2療法或化療治療的HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mBC）患者。Perjeta是靶向作用于HER2陽性癌細胞外的高量蛋白質(zhì)——HER2受體的個性化治療藥物，與赫賽汀互補，作用于HER2受體的不同靶點。

136月27日，衛(wèi)材公司和Arena制藥公司的BelviqLorcaserinhydrochloride，鹽酸氯卡色林獲得批準，用于成人體重指數(shù)BMI≥27的肥胖或超重者，并且患者至少有一項與體重相關(guān)的疾病如高血壓、2型糖尿病或血脂異常。Belviq通過激活腦部5-羥色胺2C受體發(fā)揮作用。該受體的激活可幫助患者吃的更少，且增強飽腹感。

146月28日，安斯泰來公司和Apgdi公司的MyrbetriqMirabegron，米拉貝隆獲得批準，用于治療成人膀胱過度活動癥。該藥是每日服一次的緩釋片，可選擇性地與膀胱肌肉的β3腎上腺素受體結(jié)合并將其激活，這有助于促進膀胱充盈和儲尿。

157月16日，輝凌制藥公司的PrepopikPicosulfate，匹可硫酸鈉；Magnesiumoxide，氧化鎂；Citricacid，檸檬酸獲得批準，用于成人行結(jié)腸鏡檢查前的結(jié)腸清潔。本品由兩包藥粉組成，將它們?nèi)芙庠诶渌杏诓煌瑫r段使用。

167月20日，Onyx制藥公司的注射劑KyprolisCarfilzomib，卡非佐米獲得批準，用于接受至少兩種已有療法其中之一必須為硼替佐米無效的復(fù)發(fā)性或難治性骨髓瘤患者。Kyprolis是新一代蛋白酶體抑制劑，選擇性地靶向血液腫瘤細胞中的蛋白酶體，避免了因抑制非惡性細胞中組成型蛋白酶體而產(chǎn)生的毒副作用。

177月23日，森林實驗室公司的粉末吸入劑TudorzaPressairAclidiniumbromide，阿地溴銨獲得批準，用于慢性阻塞性肺病COPD引起的支氣管痙攣肺氣道變窄,包括慢性支氣管炎和肺氣腫的長期維持治療。阿地溴銨是一種長效抗膽堿藥，能幫助肺部大氣道周圍的肌肉放松，從而改善通氣。

來源：中國醫(yī)藥報 作者：伊 遙

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